米国食品医薬品局 (FDA) からの今月のニュースと最新情報の要約へようこそ!
2025 年 12 月は、希少疾患、血液学、呼吸器学、心臓病学、代謝疾患にわたる FDA の承認にとって画期的な月でした。主な承認には、重度の再生不良性貧血に対するomidubicel-onlvとウィスコット・アルドリッチ症候群に対するetuvetidigene autotemcelというファーストインクラスの細胞療法および遺伝子療法が含まれており、どちらも適合するドナーのいない患者に移植ベースの選択肢を提供する。遺伝性血管浮腫を患う2～11歳の小児に対するベロトラルスタット経口顆粒と、2歳以上の患者に対するTA-TMAに対するナルソプリマブにより小児医療が進歩した一方、ミタピバット（AQVESME）は、輸血依存性集団と輸血非依存性集団にわたるαサラセミアおよびβサラセミアにおける貧血に対処した。
その他の注目すべき承認は、慢性および進行性疾患に対する選択肢を拡大したものである。全身性重症筋無力症に対するイネビリズマブ-cdon、重度の好酸球性喘息に対するデペモキマブ-ulaa、進行性肺線維症に対するネランドミラスト、および症候性閉塞性肥大型心筋症に対するアフィカムテン（後者は心不全リスクによるREMSプログラムを伴う）である。肥満に対する初の経口GLP-1療法であるセマグルチド（Wegovy）のFDAの承認により、代謝疾患の管理は変革し、成人の確実な体重減少が実証されました。ここでは、2025 年 12 月以降の FDA の主要な決定と最新情報の簡潔な概要を示します。
FDA ニュースハイライト: 2025 年 12 月
1. FDA、初の細胞性重症再生不良性貧血治療薬として Omidubicel-onlv (Omisirge) を承認
2025 年 12 月 8 日、FDA は、適合するドナーを持たない重度の再生不良性貧血患者に対する初の造血幹細胞移植療法として、omidubicel-onlv を承認しました。ニコチンアミド強化臍帯血療法の承認は、好中球の迅速な回復、輸血非依存性の高さ、移植片対宿主病の発生率の低さを示す臨床試験データによって裏付けられました。
2. FDA、ウィスコット・アルドリッチ症候群に対するエツベティジジェン・オートテムセル（ワスカイラ）を承認
2025年12月9日、FDAはウィスコット・アルドリッチ症候群に対する初の細胞ベースの遺伝子治療としてエツベティディジェン・オートテムセルを承認し、移植に適した適合ドナーのいない小児および成人の患者に新たな選択肢を提供した。臨床研究と拡大されたアクセスデータによって裏付けられたこの治療法は、患者自身の改変された幹細胞を使用して根本的な遺伝子欠陥を修正することにより、重篤な感染症と出血事象の持続的な減少を実証しました。
3. FDA、HAEを患う2～11歳の小児向け経口ベロトラルスタットを承認
4. FDA、全身性重症筋無力症に対するイネビリズマブ-cdon (Uplizna) を承認
2025年12月11日、FDAは抗AChR抗体または抗MuSK抗体陽性の全身性重症筋無力症（gMG）成人の治療薬としてイネビリズマブ-cdonを承認し、標的療法による治療選択肢を拡大した。第 3 相 MINT 試験のデータに裏付けられ、CD19 を標的とするモノクローナル抗体は、初回負荷後の年 2 回の維持投与スケジュールで疾患活動性の持続的な改善を実証しました。
5. FDA、喘息に対するデペモキマブ・ウラー（エクスデンスール）を承認
2025 年 12 月 16 日、FDA はデペモキマブ-ulaa を、重度の好酸球性喘息を患う 12 歳以上の成人および青少年に対する追加の維持療法として承認しました。第 3 相 SWIFT-1 および SWIFT-2 試験で支持されたこの超長時間作用型生物学的製剤は、年にわずか 2 回の投与で喘息の悪化を大幅に軽減し、既存の生物学的製剤と比較して負担の少ない選択肢を提供しました。
6. FDA、進行性肺線維症に対するネランドミラスト（ジャスカイド）錠剤を承認
2025 年 12 月 19 日、ベーリンガーインゲルハイムは、成人の進行性肺線維症 (PPF) の治療に対するネランドミラスト (ジャスカイド) 錠剤の FDA 承認を発表しました。これまで PPF で実施された最大の臨床試験プログラムである第 3 相 FIBRONEER-ILD 試験の結果に基づくと、優先的 PDE4B 阻害剤は、プラセボと比較して、努力肺活量で測定した肺機能低下率を 52 週間にわたって有意に減少させ、PPF に対して承認された免疫調節活性と抗線維化活性を有する最初で唯一の PDE4B 阻害剤となった。
7. FDA、症候性閉塞性肥大型心筋症に対するアフィカムテン（Myqorzo）を承認
2025年12月19日、FDAは症候性閉塞性肥大型心筋症の成人向けに、機能能力と症状を改善する目的でCytokinetics社のaficamten（Myqorzo）を承認した。この決定は、運動能力、症状、心臓血行動態全体にわたって臨床的に意味のある改善を示した第 3 相 SEQUOIA-HCM の結果に基づいて行われました。この承認には心不全のリスクに関する囲み警告が含まれており、REMS プログラムに基づいて使用する必要があります。
8. FDA、減量のための初の経口GLP-1としてセマグルチド（Wegovy）錠剤を承認
2025 年 12 月 22 日、FDA は、米国初の肥満に対する経口 GLP-1 療法であるノボ ノルディスクの 1 日 1 回経口セマグルチド (Wegovy) を承認しました。この承認は、64週間の第3相OASIS 4試験に基づいており、食事と運動とともにセマグルチドを摂取した成人は体重が平均17％減少したのに対し、プラセボ投与では平均3％減少し、76％が少なくとも5％の体重減少を達成したことが示された。この承認は、過体重または肥満および既往の心血管疾患を有する成人における主要な心血管イベントを軽減するという既存の効能に追加されるものである。
9. FDA、初のTA-TMA療法としてナルソプリマブ（ヤルテムレア）を承認
2025年12月24日、FDAはOmeros Corporationのnarsoplimab-wuug（Yartemlea）を成人および2歳以上の小児における造血幹細胞移植関連血栓性細血管症（TA-TMA）の治療薬として承認し、最初で唯一承認されたレクチン経路阻害剤となった。この承認は、以前の治療法に抵抗性の患者を含む高リスク患者において61～68％の完全奏効率と73～74％の100日生存率を示した単群試験と拡大アクセスプログラムに基づいたものである。
10. FDA、輸血非依存性のアルファおよびベータサラセミア治療薬としてミタピバット（AQVESME）を承認
2025 年 12 月 X 日、FDA は、輸血依存性患者と非輸血依存性患者の両方を対象とする、α またはβ サラセミアの成人における貧血の治療薬として Agios のミタピバット (AQVESME) を承認しました。この承認は、第 3 相 ENERGIZE 試験と ENERGIZE-T 試験によって裏付けられ、それぞれヘモグロビン反応の大幅な改善と輸血負担の軽減が実証され、管理可能な安全性プロファイルが得られました。
参考文献1. Brooks A. FDA が初の細胞性重度再生不良性貧血治療薬として Omidubicel-onlv (Omisirge) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 8 日。Brooks A. FDA がウィスコット アルドリッチ症候群に対する Etuvetidigene Autotemcel (Waskyra) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 9 日。ダーマン C. FDA が HAE を患う 2 ～ 11 歳の小児に対する経口ベロトラルスタットを承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 12 日。Brooks A. FDA が全身性重症筋無力症に対するイネビリズマブ cdon (Uplizna) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 12 日。Brooks A. FDA が重度喘息に対する Depemokimab-ulaa (Exdensur) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 17 日。FDA が進行性肺線維症に対するネランドミラスト (ジャスカイド) 錠剤を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 19 日。ブルックス A. FDA が症候性閉塞性肥大型心筋症に対するアフィカムテン (Myqorzo) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 19 日。ブルックス A. FDA が、減量のための初の経口 GLP-1 としてセマグルチド (Wegovy) 錠剤を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 23 日。ブルックス A. FDA が初の TA-TMA 療法としてナルソプリマブ (ヤルテムレア) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 24 日。リヴィングストン R. FDA が、輸血非依存性のアルファおよびベータサラセミア治療薬としてミタピバット (AQVESME) を承認。記事。 HCPライブ。 2025 年 12 月 24 日。
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