健康

1回限りの遺伝子治療で悪玉コレステロールが半減、おそらく生涯続く

科学者たちは、1回の点滴で悪玉コレステロールを下げることができる新しい治療法を試験した。これはおそらく一生続く可能性がある。この実験的治療法では、被験者の肝細胞の DNA を永久に改変することでこれを行います。この治療法は、血中の脂肪を調節する役割を果たす特定の遺伝子のスイッチをオフにすることによって機能します。この遺伝子のスイッチを永久にオフにすることで、脂肪がよりよく分解されるようになります。このアイデアは、生まれつきこの遺伝子に欠陥がある人々の観察から生まれました。これらの人々は生涯にわたってコレステロール値が低く、心血管疾患のリスクが低く、悪影響はありません。患者15名最初の人体での研究では、持続的な高コレステロールの患者 15 人が治療を受けました。これらの患者はすでに強力な薬を服用していましたが、その値は高すぎるままでした。異なる参加者は、点滴を通じて異なる用量の遺伝子治療を受けました。最高用量の場合、治療2か月後に測定したところ、悪玉コレステロールは平均で約49パーセント、トリグリセリドは55パーセント減少した。脂肪の分解を阻害するタンパク質は70パーセント以上減少した。効果は持続するようですが、これが本当に永続的であるかどうかを確認するには長期の追跡調査が必要です。この治療の背後にある技術は CRISPR-Cas9 と呼ばれるもので、DNA を切断して変更できる一種の分子ハサミです。治療には脂肪球に含まれる指示が含まれています。これらの脂肪球は肝細胞に取り込まれ、その後細胞は遺伝子のスイッチをオフにする指令を使います。安全が第一ですこの最初の研究の主な目標は安全性でした。副作用はほとんど発生しませんでした。 3人の参加者は点滴中に背中の痛みや吐き気などの軽度の反応を示したが、点滴を一時的に中止すると症状は消えた。参加者の 1 人は肝臓酵素が一時的に増加しましたが、2 週間後には正常化しました。最低用量での治療から 179 日後に 1 名が死亡しましたが、これは治療とは関連していませんでした。研究者らは、この研究は小規模であり、追跡調査はまだ限定的であることを認めている。 DNA 修飾は永続的なものであるため、長期的なモニタリングが不可欠です。参加者は晩期合併症を排除するために最長15年間追跡調査される。大規模な研究では、治療が十分に安全であるかどうか、また効果が実際に持続するかどうかを明らかにする必要があります。ブロン: ニューイングランド医学ジャーナル #1回限りの遺伝子治療で悪玉コレステロールが半減おそらく生涯続く