それはエレビディと呼ばれ、世界で最も高価な薬です。これは、3,300人のうち男性の新生児に影響を及ぼし、進行性の不動性につながる、デュシェンヌジストロフィーに向けられた遺伝子治療です。患者の平均余命は30年を超えません。この薬（単一の静脈内注入）は320万ドル、つまり280万ユーロです。しかし、おそらく私たちは過去にそれについて話すべきです：2日前、実際には、この薬はそれを販売する製薬会社によって市場から撤退しました。昨日、欧州麻薬局の科学委員会は、EUでの認可に反対する意見も述べました。
原因 非常に重い副作用のうち、筋肉の進行性シャットダウンの起源で病気に欠けているジストロフィンの産生を活性化する遺伝子を細胞にもたらすために使用されるウイルス（通常無害）である可能性があります。このウイルスは、エレビディで治療された3人の少年の死の原因である可能性があります。最後の死は、6月7日に開催された8歳の少年に関するものですが、昨日はニュースしかありませんでした。同じメカニズムに基づいて、同じ会社から薬物を受け取った後、別の形態のジストロフィーに苦しむ4番目の51歳の患者が死亡しました。エレビディは、2024年6月に米国で加速許可を受けており、日本と一部のアラブ諸国でも販売されています。死者の後、多くの人は、薬の評価が患者によって本当に保護されているのか、それとも企業の利益に注意を払っているのか疑問に思います。数週間前、ボストン人は治療法であり、投資家によって最も高く評価されている企業の1つでした。 Elevidysのおかげで、彼の売上高は昨年70％以上増加しました。 5月、最後の四半期報告書を発表したダグラス・イングラムのCEOは、2025年の売上高の目標を26億ドルに引き上げました。しかし、それ以来、世界で最も高価な薬物は、何よりも副作用のために語られてきました。 3番目の犠牲者のコミュニケーションは7月17日に行われ、米国では、麻薬の有効性と安全性を監督している食品医薬品局が、政権を一時停止するように求められています。 「私たちは、不満のある医療ニーズのケアへの迅速なアクセスを信じていますが、深刻な安全警報が現れるときに介入することを恐れていません」と、トランプの新鮮な指名局長のマーティ・マカリーは述べています。
センセーショナルの後 最初の拒否、サレプタとロシュは停止を受け入れなければなりませんでした。死のニュースの数時間前に、サレプタは、最後の2人の死亡に関する情報を明らかにすることなく、約1,400人のうち約500人の従業員の解雇を発表することで市場を驚かせていました。危機の理由が現れると、6月中旬に160ドルの価値があるという行動は、わずか10ユーロになりました。そして今、会社と同じ生存が危険にさらされています。それでも、死者はまったく予想外ではありませんでした。他の製薬会社の同様の薬物の他の実験は、同様の理由ですでに被害者を引き起こしており、ブロックされていました。 FDAによるElevidysの同じ承認が非常に議論されていました。これは、14人中評価委員会の6人の専門家が、出現した危険な副作用のために反対票を投じたことを考えると、非常に議論されていました（ただし、まだ人間であることが証明されていませんでした）。もはや患者への薬物の使用の拡張は、もはや患者にもはや歩くことができなくなったことは、臨床検査の結果にあまり納得していない機関と同じ専門家の意見に対して、しばしば業界に過度に近接していると非難されたFDAピーターマークスの当時の長によって決定されていました。 「これらの治療法がリスクを正当化するか、大きな助けになっているという決定的な証拠はまだありません」と、Science Magazineで薬理学者のDerek Loweは書いています。
家族 患者は今、彼らが「心配して不確実だ」と言っています。彼らの多くは、子供たちの唯一の希望である注入を待っていました。リスクを知っていても、協会は実験が続くことを求めます。 「家族は重大なリスクを冒すことができます – 若い患者の家族を結びつける米国協会の親プロジェクトを説明します – 病気の進行を遅らせる可能性のある治療法と引き換えに」。このような場合の家族の役割は決定的です。多くの場合、高価な研究を行うのは協会と彼らのキャンペーンであり、希少な病気にふさわしい呪いをかけ、利益に関する不確実性がある場合でも治療法の規制当局に圧力をかけます。彼らは、彼らにもかかわらず、不快であいまいな役割を果たします。薬物の承認を加速するための圧力、患者、製薬会社に加えて、彼らのプレッシャーです。
企業と患者の協会の間の経済的絆は、利益相反のリスクのために議論の問題です。たとえば、Parent Projectのイタリアのセクションでは、2024年にロシュから49,000ユーロ以上の寄付を受け取りました。これには、ジストロフィーに対していくつかの薬物があります。 2021年から2024年の間に、同じ協会がPTC治療から200,000ユーロ以上を受け取っており、これはジストロフィーのある子供向けのもう1つの薬物であり、多くの議論されています。翻訳療法は年間約30万ユーロです。昨年3月、欧州の麻薬機関は貿易の許可を拒否し、臨床研究では病気の大きな利点がないと信じていた。
決定 彼は、代わりに病気の減速を報告する患者の家族を激怒させました。欧州司法裁判所に控訴が提起され、マタレラ大統領にも控訴が送られました。少なくともイタリアでは、家族の動員は成功しています。ヨーロッパの意見を無視しているが、「患者とその家族への親密さを表現する」ことは、6月17日にイタリアの麻薬局が治療を開始した患者に払い戻され続けることを確立しました。親プロジェクトの制度的関係の責任者であるファビオ・アマンティによると、「デュシェンヌコミュニティ全体にとって大きな結果です」。たとえ科学の場合でも、薬は役に立たない。
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