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2025-02-28 20:39:00
骨髄移植の新しい方法は、肝細胞疾患を治すことができます
研究者は、肝細胞疾患の患者に本当のチャンスを提供する骨髄移植手術を開発しました。印象的な成功率と遺伝的療法よりもはるかに低いコストにより、同じ方法が何千人もの人々の治療の将来を変える可能性があります。
骨髄移植の新しい方法は、肝細胞疾患の治療に役立ち、非常に高価な遺伝療法よりもアクセスしやすいと研究者は言います。
子牛状細胞の疾患は遺伝的血液障害であり、主に黒人で発生し、赤血球の形状と機能を変化させ、激しい痛みにつながり、臓器に影響を与え、生活の質の低下、死亡率の増加をもたらします。
いくつかの医療センターですでに入手可能な新しい移植手術は、肝細胞疾患の最近承認された遺伝療法よりも安価であり、2つの別々の研究で研究者を報告しています。
The New England Journal of Medicineに掲載された報告書によると、低強度の骨髄移植と呼ばれる手順にさらされた重度の腹水貧血の42人の若い成人の中で、95％が2年後に生きており、88％が治癒し、病気に関連するイベントを提示しませんでした。
ロイターによると、「私たちの結果…彼らはあなたが遺伝子療法で見ているものと同じかそれ以上です」とジョンズ・ホプキンス大学のリチャード・ジョーンズ博士博士は述べた。
従来の骨髄移植とは異なり、新しい方法では、免疫応答のトリガーを避けるために、特別な互換性のあるドナーからの骨髄を必要としません。
この違いにより、適切な骨髄ドナーを見つけるのがはるかに簡単になります。
「医療分野での一般的な誤解は、子牛状細胞疾患の移植には完全に互換性のあるドナーが必要であるということです…この研究や他の研究は、それが真実ではないことを示したことです」とジョンズ・ホプキンスのロバート・ブロズキー博士は述べた。
移植前、患者は低用量の化学療法と全身照射を受けました。その後、彼らは化学療法で1年間治療され、ドナーの免疫細胞がレシピエントの体を攻撃するのを防ぎました。
Blood Advancesで発表された別の研究で、研究チームは、骨髄移植の500,000ドル未満と比較して、ハヤブサ細胞疾患の新しい遺伝的療法が2〜300万ドルの費用がかかると推定しています。
さらに、遺伝子治療の6〜8週間とは異なり、骨髄移植の入院は平均8日間続きます、とブロズキーは言いました。
多くの鎌患者は、遺伝子治療のための大量投与化学療法の資格を失う臓器の病変を持っていますが、ほとんどは移植の対象となります、とジョーンズは言いました。
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