難聴の遺伝子治療が子どもたちの勉強を助ける : Shots

遺伝性難聴を持つ幼児を対象に実験的な遺伝子治療が行われたところ、ほとんどの子どもの聴力がある程度回復した。

ビクター・ハビック・ビジョン/ゲッティイメージズ/サイエンスフォトライブラリー

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遺伝性難聴を持つ幼児を対象に実験的な遺伝子治療が行われたところ、ほとんどの子どもの聴力がある程度回復した。

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遺伝子治療が遺伝性難聴の治療に有望であることが初めて示されたと研究者らが水曜日に報告した。

遺伝的欠陥を持って生まれ、重度の聴覚障害を残した6人の子供を対象とした研究では、実験的な遺伝子治療により、そのうち5人の聴力が少なくともある程度回復したことが判明した。

「私たちは本当に興奮しています」と彼は言います チェン・ジェンイー、マス・アイ・アンド・イヤーのイートン・ピーボディ研究所の准科学者であり、ボストンのハーバード大学医学部耳鼻咽喉科頭頸部外科の准教授。 チェン氏は研究を主導し、 出版されたのは 日記で ランセット。

「遺伝子治療という新しいアプローチによって、成人でも子供でも聴力が回復したのは本当に初めてです」とチェン氏はNPRのインタビューで語った。

同氏によると、研究者らは他の形態の遺伝性難聴や、加齢や騒音によって引き起こされる可能性のある難聴にもこのアプローチを試みる予定だという。 「それは私たちが本当に興奮していることです」とチェン氏は言います。

聴覚に必要なタンパク質を回復する

この研究には、 オトフェリン、耳から脳への音信号の伝達に必要なタンパク質。 研究者らは、遺伝子を体内に運ぶために一般的に使用されるウイルスを改変した。 アデノ随伴ウイルス 機能する遺伝子を内耳に運びます。

数週間以内に、1歳から7歳までの6人の子供のうち5人が聞こえるようになり、最年長の子供は簡単な言葉を言えるようになった、とチェン氏は言う。 子どもたちは中国の復旦大学眼科・耳鼻咽喉科病院で治療を受けた。

「治療前、彼らは何も聞こえませんでした。最も大きな音を耳に入れても、彼らは何も聞こえませんでした」とチェン氏は言う。 「そして今、彼らは聞こえるようになりました。」

子どもたちの聴力は完全に正常ではなく、まだ補聴器が必要な可能性があるが、大幅に改善したとチェン氏は言う。 治療は安全であるようです。 子どもたちはこれまでに６カ月から１年にわたって追跡調査されている。

「それは私たちが想像していた通りにうまくいきました」とチェン氏は言います。 「これは本当に私たちの予想を超えていました。」

チェン氏と同僚らは追加の患者の治療を続けており、改善が永続的であることを期待して研究対象者を追跡する予定である。

「これは非常に大きな問題です。難聴にとって新たな夜明けです」とチェン氏は言う。

遺伝性難聴の治療初

他の研究者も同意した。

「これは非常に重要な臨床研究です」と述べた ローレンス・ラスティグ博士コロンビア大学耳鼻咽喉科頭頸部外科の部長を務める同氏は、NPRへの電子メールでこう述べた。 「人間の遺伝性難聴が遺伝子治療で治療できることが初めて示されたのです。」

Mass Eye and Ear によると、世界中で 15 億人以上が難聴に悩まされており、そのうち約 2,600 万人が生まれつき聴覚障害者です。 小児の難聴の 60% 以上は遺伝的原因によるものです。

オトフェリンの欠陥は遺伝性難聴の推定1%から8%を占めており、米国では毎年100人もの子供がこの疾患を持って生まれていることを意味するとルスティグ氏は書いている。

他のいくつかのグループは、遺伝性難聴に対する同様の遺伝子治療を追求しており、2月3日の年次総会でその研究結果を報告する予定です。 耳鼻咽喉科研究会。