バーテックス・ファーマシューティカルズとブルーバード・バイオは、遺伝子ベースの鎌状赤血球貧血治療のための新しいメディケイド支払いモデルに参加する契約をCMSと締結したと同庁が水曜日に発表した。
「 細胞および遺伝子治療のアクセスモデル 人々がより長く、より健康に生きる可能性を高める有望な治療法へのアクセスが増えるでしょう」と CMS 管理者のチキータ・ブルックス・ラシュア氏は述べています。 プレスリリースで述べた。 「これは、鎌状赤血球症患者に潜在的に変革をもたらす治療法へのアクセスを提供する新たなフロンティアです。CMSは、これら2つの製薬メーカーがモデルに参加し、潜在的に治癒力のある治療法へのアクセスを提供するために当局および州と協力することに同意したことを嬉しく思います。」そうしないと手が届かなくなる可能性があります。」
このモデルは任意のもので、治療結果に基づいてメーカーへの支払いをテストする予定だ。 Vertex は exagamglogene autotemcel (Casgevy) を製造し、bluebird bio は lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia) を製造します。支払いモデルの先頭に立っているメディケア・メディケイド・イノベーションセンター（CMMI）は、成果の向上に加えて、細胞治療や遺伝子治療へのアクセスを増やし、医療費を削減することを期待している。合意が確保されたので、リリースによれば、「CMSは今後、メディケイド医薬品リベートプログラムに参加する州および米国準州との連携を進め、モデルに参加するかどうかの決定を支援する」という。
米国では10万人以上が鎌状赤血球症に罹患しており、特に黒人とヒスパニック系の人が罹患している。鎌状赤血球患者の約 50% ～ 60% がメディケイドに登録しています。一般に患者の余命は短くなり、平均で約20年短くなり、この病気により医療システムに年間約30億ドルのコストがかかっている。
CMMI所長のリズ・ファウラー氏は発表文の中で、「細胞治療と遺伝子治療は、患者の転帰を改善し生活を変革し、最終的には長期的な医療支出を削減する大きな可能性を秘めている」と述べた。 「しかし、これらの治療法はコストが高いため、州の予算に課題をもたらす可能性があります。このモデルにより、州のメディケイド機関は予算の予測可能性が高まると同時に、鎌状赤血球症のメディケイド受給者がこれらの革新的な治療法を利用できるようになります。」
鎌状赤血球の遺伝子治療ではコストが大きな問題となる。の exagamglogene autotemcel の定価は 220 万ドルですが、lovotibeglogene autotemcel の小売価格は 310 万ドルです。 NIH の資金提供による 1月に発表された研究 で 内科学年報 2 つの異なるコンピューター シミュレーション モデルを調べたところ、遺伝子治療の価格は 100 万ドルか 200 万ドル未満であることがわかりました。 モデルによっては — 従来の治療と比較して、罹患率の減少、生存率の向上、患者の生涯にわたる治療コストの削減という点で、費用対効果が高い可能性があります。
新しいモデルは 2025 年 1 月に開始され、各州は 2025 年 1 月から 2026 年 1 月までのいつでも参加を開始することを選択できます。さらに、各州は、 資金調達機会の通知ただし、モデルに参加するための資金提供機会の通知に応答する必要はありません。
同モデルに基づき、CMSと製薬メーカーは一連の重要な条件について交渉する。それには、メーカーが支払ったリベートを反映した価格設定や、結果の尺度などが含まれるという。 モデル上の CMS ドキュメント。その後、州のメディケイド機関が交渉による契約に署名するかどうかを決定できる。州が同意した場合、メーカーはモデルで交渉された条件を反映した追加リベートを州に提供する義務を負います。その後、各州は治療を受けるための標準政策を実施することが求められることになる。 CMSは参加国に技術支援や資金提供を通じて支援を提供する。
このモデルは、 2022年10月の大統領令 バイデン大統領がHHSに、新しい治療法へのアクセスと薬剤費の削減に対処するモデルの開発を検討するよう指示したことから。 CMSによれば、このモデルは将来的に他の種類の細胞治療や遺伝子治療にも拡張される可能性があるという。