国立健康とケアエクセレンス研究所（NICE）は、2歳以上の重度の血友病Aの人々の選択肢として、イングランドとウェールズのAltuvoct（Efanesoctocog Alfa）の使用を推奨する最終ガイダンスを発行しました。
英国の公共医療システムである国民保健サービスは、現在、治療に資金を提供することが期待されています。
「ニースからのこの肯定的な推奨は、英国で重度の血友病患者にとって生きている人々にとって重要な瞬間です」と、Sobi UKとアイルランドのゼネラルマネージャーであるSharon Hallは述べています。 会社のプレスリリース。 「治療の結果と治療の負担を大幅に改善する可能性があるため、重度の血友病Aと家族や愛する人に住んでいる人々にこの治療が与えるプラスの影響に興奮しています。」
ガイダンス によって開発されたaltuvoctがあると述べています 部屋 とともに サノフィ、頻度の低い投与でブリードを効果的に制御し、臨床的に効果的な治療オプションとして潜在的な利益を提供し、NHSリソースの費用対効果の高い使用を可能にする場合があります。
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altuvoct治療の利点
「保護レベルの向上 [Altuvoct] 潜在的に頻繁な注入とともに提供される可能性は、この状態を持つ人々にはるかに安心感を与え、できれば完全で活動的な生活を送る能力を高めることができます」と、深刻な血友病A.を持っている出血協会の会長であるClive Smith氏は述べています。
血友病Aは、の突然変異によって引き起こされます F8 血液凝固に関与するタンパク質であるVIII因子（FVIII）の産生または機能を損なう遺伝子。これは、重度の疾患のある人の怪我や外傷や自然出血後の過度の出血のエピソードにつながります。
標準的な治療には、一般的に補充療法を使用することが含まれます。これは、出血を治療または防止するために、欠落または機能不全のタンパク質の作業バージョンを供給します。
「過去50年間の血友病管理の改善にもかかわらず、血友病患者は生命を脅かす出血と関節の出血を経験し続け、痛み、機能の喪失、仕事の障害と社会的参加をもたらします」とホールは言いました。
Altuvoctは、米国でAltuviiioとして販売されていますが、Von Willebrand因子と呼ばれる別の凝固タンパク質の断片に融合したFVIIIのラボ製バージョンを含む新しいタイプの補充療法であり、その分解を安定させ、防止するのに役立ちます。また、この治療には他の2つの変更が組み込まれているため、血流で長く活動し続けることができ、出血を防ぐために頻繁に与えられます。
英国での治療の承認は、 フェーズ3 XTEND-1トライアル（NCT04161495） それは、12歳以上の重度の血友病Aを持つ159人を登録しました。データは、Altuvoctの毎週の予防注射を受けている患者の65％が1年にわたって出血エピソードを持たず、残りの35％で出血の発生率が低いことを示しました。オンデマンドを使用すると、単一の用量がほとんどの出血エピソードを効果的に解決しました。
フェーズ3 XTEND-KIDSトライアル（NCT04759131）、12歳未満の子供を重度の血友病Aで登録しているため、同様の結果が見られました。
#重度の血友病としてのAltuvoctの最終的なガイダンスは治療