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2025-12-15 09:03:00
幹細胞ベースの治療法は米国の規制当局からゴーサインを受けており、適合するドナーが利用できない場合には治療法が限られている希少かつ重篤な血液疾患の患者に治療の選択肢が開かれた。
米国食品医薬品局 (FDA) は、Omisirge (omidubicel-onlv) を認可しました。 初の造血幹細胞移植療法重度の再生不良性貧血患者の治療を目的としています。
重度の再生不良性貧血は、骨髄が十分な新しい血球（赤血球、白血球、血小板）を産生できなくなり、極度の疲労、高い感染リスク（白血球の欠乏による）、出血（血小板の欠乏による）を引き起こす、稀な疾患の重篤な形態であり、しばしば救命のために輸血や幹細胞移植が必要となる医学的緊急事態です。
重度の再生不良性貧血では、骨髄が血球を生成する全体的な能力が影響を受けます。したがって、骨髄は、感染に対する防御に関与する必須の種類の白血球である好中球を含む、あらゆる種類の血球を十分な量で産生できなくなります。好中球の急激な減少（好中球減少症）は、患者を重篤で死に至る可能性のある感染症にさらすため、この病気の最も危険な要素の1つです。そのため、重度の再生不良性貧血では、好中球の回復が治療の中心目標となります。
この新しい治療法は、適合するドナーが利用できない状況で、強度を下げたコンディショニング療法後の成人と少なくとも6歳以上の小児の両方に適用されます。
この治療法は、提供された臍帯血から採取された幹細胞から得られる細胞療法であり、投与前にニコチンアミドで化学処理されます。このプロセスの目的は、患者の造血系と免疫系の回復をサポートすることです。
今回の承認は、重度の再生不良性貧血患者14人を対象とした非盲検単群研究の結果に基づいている。
この研究では、14人の患者のうち12人で好中球（白血球の一種）の回復が急速に始まり、長期にわたって維持されており、好中球が回復とみなされるレベルに戻るまでの中央値は11日で、値の範囲は7日から20日でした。
最も頻繁に報告された副作用には、発熱性好中球減少症、ウイルスおよび細菌感染症、高血糖、免疫性血小板減少症、肺炎が含まれていました。自己免疫性血球減少症も患者の 4 分の 1 に見られました。
FDAの生物製剤評価研究センターの代表者によると、好中球の回復までの時間を短縮すると、移植後の回復期間が短くなる可能性があり、このカテゴリーの患者の感染率に影響を与える可能性があるという。
アメリカ市場への販売許可は、細胞療法の開発に焦点を当ててアメリカとイスラエルで活動するバイオテクノロジー企業ガミダ・セルに与えられた。
この治療法は、臍帯血幹細胞移植後の好中球の回復を促進し、感染症のリスクを軽減するために、血液悪性腫瘍（白血病やリンパ腫など）を患う成人および12歳以上の小児への使用を2023年に初めてFDAによって承認された。
これは、臍帯血を拡張したユニークな製品であり、適合するドナーが利用できない場合に優れた選択肢を提供します。現在、その適応は重度の再生不良性貧血（SAA）の治療にまで拡張されています。
#重度の再生不良性貧血に対する初の幹細胞移植療法が米国で認可