ツーク、スイス、2026 年 3 月 11 日 (グローブ ニュースワイヤー) — ファーヴァリス 遺伝性血管浮腫（HAE）やC1阻害剤欠損による後天性血管浮腫（AAE-C1INH）などのブラジキニン介在性疾患を抱える人々の満たされていないニーズに対処するために、新規の経口ブラジキニンB2受容体拮抗薬を開発している後期バイオ医薬品会社（ナスダック：PHVS）は本日、ファルバリスが後援する非介入混合法による成果を発表した。臨床研究で使用される代替エンドポイントにわたる急性HAE発作時の患者体験を評価した実際の研究が、 アレルギーと免疫学の臨床レビュー。この研究では、RAPIDe-3 などの HAE 発作のオンデマンド治療 (ODT) の臨床研究に有意義なエンドポイントを組み込むことをサポートするために、HAE 発作の症状が現れた患者の経験と、それらの症状に意味のある変化が何であるかを評価しました (NCT06343779）。
「この研究とその結果は、HAEとともに生きる人々のケアについての重要な洞察を探るものです。患者が報告した転帰測定値を厳密な証拠で検証することで、臨床研究のエンドポイントの定義をサポートし、それらの研究の結果に対する信頼を強化し、その結果、HAE治療の決定は最終的に患者の経験に基づいて決定されることになります」とアムステルダムUMC（ACAREの認定センター）血管内科のダニー・M・コーン医学博士は述べた。研究。 「意味のある症状変化の影響を真に理解する能力は、新しい治療法の開発をサポートするだけでなく、臨床医やHAEを抱えて生きる人々に、彼らにとって最も適切な治療選択肢の決定を知らせる追加の証拠を提供するでしょう。」
この非介入研究には、実際の臨床現場での経験に基づいた標準治療で HAE 発作を治療した米国の HAE 患者が含まれていました。この研究では混合手法アプローチが使用され、定量的フェーズ (HAE 攻撃中のリアルタイム電子 PRO 評価) と定性的フェーズ (攻撃後のインタビュー) がありました。この研究は、HAE 発作時の患者エクスペリエンスを把握する際に PRO ツール、具体的には患者全体の変化印象 (PGI-C)、患者全体の重症度印象 (PGI-S)、および血管浮腫症状評価スケール (AMRA-3 および AMRA-5) を評価し、急性発作の ODT の臨床試験の設計に情報を提供する意味のある変化閾値を定義することを目的としていました。
研究結果
この混合法の研究は、PGI および AMRA 機器が HAE 攻撃における PRO を評価するための信頼性が高く、有効かつ高感度のツールであるという強力な証拠を提供します。 PRO 評価では、ほとんどの概念 (皮膚の腫れ、腹痛、嚥下困難、声の変化など) が参加者によって重要であると考えられました。定性的インタビューでは、End of Progression™ のエンドポイントでキャプチャされた、攻撃が悪化しなくなった瞬間など、比較的小さな改善であっても意味がある可能性があることが確認されました。
攻撃の発現と対応の評価については、すべての PRO 評価にわたって一貫性が見られました。 End of Progression™ が最初に達成されたエンドポイントであり、次に症状の軽減、そして症状の解決が続きました。重要なのは、少なくとも「少し良い」という PGI-C 評価として測定された初期症状軽減の発現までの時間の中央値は、AMRA-3 ≧ 30% のタイミングよりも AMRA-3 ≧ 20% のタイミングとより密接に一致していたことです。これらの結果は、緩和剤のフェーズ 3 RAPIDe-3 試験におけるエンドポイントの階層に情報を提供し、HAE 攻撃に対する ODT の将来の試験にも情報を提供する可能性があります。
「患者から報告された転帰測定値を実際の環境で検証することで、HAEを抱えて生きる人々の経験と声が、開発中の新しい治療法をどのように評価するかに直接情報を与えることができます」と、ファーバリスの最高医事責任者であるPeng Lu医学博士は述べた。 「この調査結果は、当社の RAPIDe-3 研究を含む、オンデマンド HAE 治療の臨床試験でエンドポイントを評価するための PGI および AMRA 機器の使用を裏付けています。RAPIDe-3 研究は、AURORA コンセンサスで推奨されているコア アウトカム セットに完全に準拠した、事前に指定されたエンドポイントで設計された初のオンデマンド HAE 研究です。」1。この研究により、臨床結果が患者にとって有意義な利益を真に反映しているという確信がさらに高まりました。これらの結果は、当社の臨床プログラムを強化するだけでなく、患者中心のケアを推進し、HAE 患者の標準治療を改善する経口代替薬を提供するという当社の取り組みを強化します。」
Deucrictibantについて
Deucrictibant は、現在臨床開発中の新規の強力な経口生体利用可能な小分子ブラジキニン B2 受容体拮抗薬です。 Deucrictibant は、ブラジキニン B2 受容体を介したブラジキニンシグナル伝達を阻害することにより、ブラジキニン媒介血管浮腫発作の発生を予防し、発作が発生した場合に発作の症状を治療する可能性について研究されています。ファーバリスは、経口投与用の緩和剤の 2 つの製剤を開発中です。1 つは予防治療としての持続的な吸収と有効性を可能にする徐放性錠剤、もう 1 つはオンデマンド治療の迅速な活性発現を可能にする即時放出カプセルです。 Deucrictibant は、米国食品医薬品局、欧州委員会、およびスイスメディックによって、ブラジキニン媒介血管浮腫の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けています。
ファーバリスについて
ファーバリスは、あらゆる種類のブラジキニン介在性血管浮腫を含む、ブラジキニン介在性疾患における満たされていないニーズへの対応を支援する、新規の経口ブラジキニン B2 受容体拮抗薬を開発している後期バイオ医薬品会社です。ファーバリスの目標は、ブラジキニン媒介血管浮腫発作を予防および治療するための、注射剤のような効果™、忍容性の高いプロファイル、および経口投与の利便性を備えた治療法を提供することです。この願望を実現することにより、ファーバリスはブラジキニン媒介血管浮腫の新しい標準治療を提供することを目指しています。ファーバリスは、HAE発作のオンデマンド治療法としてのデカクリティバント速放性カプセルの販売承認申請を準備しており、HAE発作予防のためのデカクリティバント徐放性錠剤の世界的重要な第3相試験（第3章）が進行中で、トップラインデータは2026年の第3四半期に予定されている。さらに、CREAATEは、予防薬としてのデカクリティバントの進行中の第3相試験である。 AAE-C1INH 攻撃のオンデマンド処理。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://ファーバリス.com/。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実に関連しないすべての記述は、将来の見通しに関する記述とみなされます。これには、当社の将来の計画、研究、試験に関する記述、および「信じる」、「予期する」、「予期する」、「推定する」、「かもしれない」、「できる」、「はずである」、「だろう」、「するだろう」、「意図する」などの言葉を含む記述が含まれますが、これらに限定されません。これらの将来予想に関する記述は、経営陣の現在の予想に基づいており、約束や保証ではなく、既知および未知のリスク、不確実性、およびファーバリスの実際の結果、実績、成果が将来予想に関する記述によって明示または暗示された予想と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要素を含んでいます。このようなリスクには以下が含まれますが、これらに限定されません。 FDA を含む規制当局とのやり取りの結果の不確実性。当社の臨床開発プログラム、特に後期段階の世界的臨床試験が行われている緩和剤即放性カプセルおよび緩和剤徐放性錠剤の予想されるタイミング、進捗、または成功。 RAPIDe-1、RAPIDe-2、RAPIDe-3、CHAPTER-1 の第 2 相および第 3 相試験で実証された有効性と安全性を、現在および将来の非臨床研究および CHAPTER-3 や CREAATE などの臨床試験で再現する当社の能力。 HAEの急性発作のオンデマンド治療に関して、2026年上半期に予定されているFDAへのNDA提出のタイミングと結果を含む、規制当局の承認のタイミングと結果。当社の事業、非臨床研究、臨床試験に悪影響を与える可能性のある流行病から生じるリスク。例えば、C1-INH 欠損症 (AAE-C1INH) の治療など、代替目的に緩和剤を使用できる可能性。当社の普通株式の価値。当社の製品候補、または当社が将来開発する可能性のあるその他の製品候補について規制当局の承認を取得する際に関わるタイミング、コスト、およびその他の制限。当社の製品候補をマーケティング、販売、配布するための商業的能力を確立するか、または第三者と契約を結ぶ能力。既存の治療法、競合する可能性のある新たな治療法、競合するジェネリック製品など、製薬業界で競争する当社の能力。当社の製品候補をマーケティング、商品化し、市場に受け入れられるようにする当社の能力。商業化に十分な量の医薬品候補を生産する能力。必要に応じて許容可能な条件で資本を調達する能力。米国、欧州連合、その他の管轄区域における規制の動向。他者の知的財産権や規制上の独占権を侵害することなく、当社の知的財産とノウハウを保護し、事業を運営する当社の能力。税法（バイオセキュア法を含む）を含む適用法および規制の変更による悪影響を管理する当社の能力、財務報告に対する効果的な内部統制システムを維持する当社の能力。一般的な市況の変化と不確実性。 FDA およびその他の機関における混乱。インフレや地政学的な紛争の結果を含む、一般的な市場、政治的、経済的状況の変化と不確実性。規制や習慣、関税や貿易障壁の変更。および、Form 20-F による当社の年次報告書および米国証券取引委員会へのその他の定期提出書類の「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」および「項目 3. 重要な情報 – D. リスク要因」の見出しに記載されているその他の要因。これらおよびその他の重要な要因により、実際の結果がこのプレスリリースに記載された将来の見通しに関する記述で示された結果と大きく異なる可能性があります。かかる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点での経営陣の予測を表しています。新たなリスクや不確実性が時折現れる可能性があり、すべてのリスクや不確実性を予測することは不可能です。ファーバリスは、将来のある時点でそのような将来予想に関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、たとえその後の出来事によってその見解が変更されたとしても、ファーバリスはそうする義務を負いません。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付以降の時点でのファーヴァリスの見解を表すものとして信頼されるべきではありません。
接触
マギー・ベラー
エグゼクティブ・ディレクター、コーポレートおよび投資家コミュニケーション部門責任者
[email protected]
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1 Petersen RS、他。 J アレルギー臨床免疫実践。 2024 年 6 月;12(6):1614-1621。 doi:10.1016/j.jaip.2024.04.007。
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