遺伝子治療が聴覚障害児に「驚くべき」結果をもたらす

中国では、遺伝性の聴覚障害を軽減するために遺伝子治療を採用した科学者のおかげで、数人の子供たちが初めて音を体験している。 ガーディアン 水曜日に発表された「驚くべき」研究に関する報告書 ネイチャーメディシン上海の復旦大学の医師らが、遺伝子変異により生まれつき聴覚障害を持つ1歳から11歳までの子ども5人を治療した。遺伝子変異は、聴覚信号を耳から脳に効率よく伝えるために必要なオトフェリンと呼ばれるタンパク質を生成する体の能力を一変させる。

この治験の医師らは、DFNB9と呼ばれる疾患を持つ2人の少女と3人の少年の両耳を、不活性ウイルスを介して変異遺伝子の正常なコピーを最小限の侵襲的処置で子供たちに導入することで治療した。 ニューサイエンティスト6か月以内に、子どもたちの聴力は正常レベルの50％から60％に達した。子どもたちは音がどの方向から聞こえてくるかがわかり、会話できる音量で声を聞き取ることができた。「私たちがささやくと、子どもたちは苦労しますが、通常の会話は問題ありません」と、研究の共著者であるチェン・イー・チェン氏は言う。「私たちはとても幸せです。」

2歳の男の子は、遺伝子治療を受ける前は自分の名前や音楽にまったく反応しなかったが、遺伝子治療を受けた後は、祖父母が名前を呼ぶと頭を振り向いたり、流れている音楽に合わせて踊ったりする様子が見られる（動画をチェック）。 ここ同じ米中研究チームは今年初めにも同様の試験を実施していたが、今回は被験者それぞれ片方の耳のみだった。

両耳で聞くことは「グループで話したり、道路を渡るときに交通に注意したりするなど、日常生活で重要な能力」であるため、この研究を拡大することは重要でした。 ガーディアン研究者たちは、研究を拡大し、遺伝子治療で他の種類の難聴を治療する方法をさらに探究したいと考えているが、この試験に参加している子どもたちの聴力は、時間が経つにつれてさらに改善する可能性があると考えている。「今見られるのは、改善のピークではありません」とチェン氏は言う。 ニューサイエンティスト「さらに改善されることを期待しています」（英国の少女 今ではほぼ完璧な聴力を持つ 遺伝子治療後。