イギリスの研究者は、水曜日に、ユニークなアメリカンダッチバイオテクノロジーで開発された革新的な遺伝子治療のおかげで、患者のハンティントン病の進行を明確に遅らせることを初めて管理したと発表しました。
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ハンティントン病は、遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患であり、自律性と死亡の総喪失に関して神経学的変性をもたらします。
ロンドン大学（UCL）ハンティントン病センターとユニコーの研究者によって開発された臨床試験は、治療を受けていない人と比較して、治療を受けた29人の患者で36か月後に75％低い疾患の増加を示しています。
UCLによると、英国の約8,000人がハンティントン病と一緒に住んでいます。保健当局によると、彼らはフランスで症状を抱いているのは約6,000人です。
研究者によって開発された遺伝的治療は、特にハンティントン病に脆弱な脳の領域で、新しい遺伝子指示を持つ患者の細胞に注入することです。
AMT-1130と呼ばれる単回の治療は十分であり、このフェーズ1および2の臨床試験を実施した研究者を推定します。
「（治療）の場合、（治療）は、毎日の機能を維持し、患者をより長く働かせ、疾患の進行を大幅に遅らせる可能性があります」と、テストの主な科学顧問であるサラ・タブリツ教授は、ハンティントン病の「未発表」の結果を説明しています。
「これは主要で有望な進歩です」と、アバディーン大学（スコットランド）の医学遺伝学の教授であるゾシア・ミエドジ・ブロジカは言いました。
しかし、彼女は、「この新しい遺伝子治療に副作用があるのか、その長期的な利益と効率の期間があるのかを判断するために多くの追加テストが必要だ」と付け加えました。
ユニークは、2026年初頭にAmerican Medicines Agency（FDA）との治療のために加速された承認要求を提出するつもりであることを示しています。
承認要求は、英国とヨーロッパで続きます。
#試験治療はハンティントン病の前進を初めて遅くします