急性リンパ芽球性白血病の28歳の患者が、マンチェスター王立診療所で革新的な個別療法によるNHSの治療を受けた英国初の患者となった。
obe-cel として知られる CAR-T 治療法は英国で開発、研究、製造されており、マンチェスター王立診療所の専門家がこの臨床上の画期的な進歩を最初に実現しました。
ベリー出身のオスカーさん（28歳）は、2025年3月に急性リンパ芽球性白血病（ALL）と診断された。彼は手術から回復しつつある母親の介護で疲れ果てていた。彼は疲れを感じながら仕事に戻りましたが、それ以上は考えませんでした。同僚が様子を見て111番に連絡するように言ったところ、彼は入院し、3日後にALLと診断された。
診断以来、彼は治癒を目指してマンチェスター王立診療所（MRI）で化学療法や幹細胞移植などのALLの標準治療を受けている。 7月の移植後、オスカーの治療は当初はうまくいっているように見えた。悲しいことに、11月初旬に彼は突然重篤な状態になり、利用可能な最も強力で効果的な治療を受けたにもかかわらず、白血病が再発したという衝撃的な知らせを受けました。 この悲痛なニュースを受けて、MRI 44 病棟のスタッフは、12 月初旬にオスカーとそのパートナー、ローレンのために特別な結婚式を企画しました。
オスカーさんは「診断されて以来、私は病院で多くの時間を過ごしてきたが、パートナーのローレンは私の心の拠り所だった。治療の挫折で、すべてが未知の感覚になった。ここのスタッフがローレンと私のために特別な結婚式を挙げてくれた。それは私たちと家で見守る家族にとって、世界を意味するものだった」と語った。
コンサルタントの血液学者であり、MRI の成人幹細胞移植、CAR-T および遺伝子治療ユニットのディレクターでもあるエレニ・トゥルーリ博士は、obe-cel の治験で重要な役割を果たし、単一の施設で最も多くの治験患者を集め、規制当局と緊密に連携しました。 NICE は、2025 年 11 月に使用する治療法を承認しました。彼女は、オスカーのような状況の人々に対する治験で成功が示されたため、新しい治療法をオスカーに勧めました。
オスカーさんは、2026年1月2日金曜日に肥満症治療を受けました。「この新しい治療法が提供されることを初めて聞いたとき、とても不安を感じました。すべてがあっという間に起こり、受け止めるのが大変でした。これほど新しいことを聞くのは怖いですが、それが承認されたときにニュースで見ましたが、これが私のような人々にとってどれほど人生を変えることになるのか、本当に衝撃を受けました。」
「私は婚約者、家族、そしてここMRIのスタッフから素晴らしいサポートを受けてきました。私のコンサルタントのエレニが治療法と治験での成功について説明してくれたので、この革新的な新しい治療法に大きな期待を抱いています。NHSの患者が利用できるようになって以来、この治療法を受ける最初の人になるのは信じられないような気分です。」
Obe-cel は、がん細胞をより効果的に認識して破壊するように患者自身の免疫細胞を再プログラムすることで機能する次世代の CAR-T 療法です。患者さんご自身の細胞を使用するため、その人にしかできないオーダーメイドの治療法です。その後、再プログラムされた細胞が 2 回に分けて患者に注入されます。
「初期段階の試験ではほとんどの患者を単一センターとして治療してきたため、私たちの部門は、製品の認可とその後のNICE承認に先立って、米国と欧州の医療規制当局による検査を受けました。これは英国の臨床研究にとって、そしてマンチェスター王立診療所にとって、この新しい治療法を患者に提供する誇り高い日です」と述べた。
「当センターでこの臨床試験を実施することで、この治療法の研究開発において重要な役割を果たすことができて大変うれしく思っています。また、患者に希望だけでなく、長期寛解の本当のチャンスを提供する治療法を提供する最初の英国のセンターになることも非常に満足です。ここの患者にとっての重要な進歩を過小評価することはできません。」
臨床試験の証拠は、治療後にがんが再発したか、初期治療に反応しなかった患者の寛解率が高いことを示しました。世界中で127人を治療したFELIX研究では、そのうち24人がMRIで治療を受け、少なくとも1回のobe-cel点滴を受けた人の77%が白血病から寛解したことが判明した。また、この証拠は、obe-cel が現在利用可能な他の免疫療法と比較して毒性が大幅に低く、より永続的な寛解を提供すること、つまり患者の生存期間を改善することを示唆しています。
マンチェスター王立診療所はFELIX試験に最も多くの患者を募集しており、エレニさんは今でも多くの患者と連絡を取り合い、彼らの進歩について聞いていることをとてもうれしく思っている、「このような初期段階の試験を実施するには多大な労力が費やされており、その結果を見ることができてとてもうれしいです。私たちを信頼して参加してくれた治験患者全員に非常に感謝しています。彼らのおかげで、私たちは今日ここに立つことができ、オスカーや彼の状況にある他の人たちに真の希望を提供することができます。」
ベルファスト出身のクリス・ウィリアムズさん（29歳）は、2023年に治験患者としてMRIで治療を受け、現在は寛解していると述べ、「この治療が私に未来を与えてくれました。私は最近パートナーのクロエと婚約し、定期的な検査を除けば比較的普通の生活を送っています。私にとって非常に成功した治験に参加できたことは信じられないことだと思いましたが、オスカーが承認を受けてイギリスで治療を受ける最初の患者となるのを、私がいた病院で見ることができました」と語った。治療は素晴らしく、彼の幸運を祈ります。」
この治療法は英国のライフサイエンスにとって画期的なマイルストーンであり、医療革新の推進におけるNHSの役割を浮き彫りにしています。現在、この製品はユニバーシティ・カレッジ・ロンドン（UCL）の一部であるAutolus社によって製造されており、UCLの血液学准教授であるクレア・ロディ博士と同がん研究所の科学者マーティン・ピュール氏とカール・ペッグス氏が率いる。
マンチェスター大学NHS財団トラストの共同首席医療責任者であるソハイル・マンシ博士は、「マンチェスターが英国全土の研究パートナーとともにこのような臨床的進歩に関わっていることを非常に誇りに思う。研究とイノベーションは私たちと広範なNHSにとって重要な優先事項である。この治療法で見てきたように、それは文字通り人生を変える影響を与えており、より良い治療法の選択肢と、おそらく経験することのなかった未来を人々に与えている」と語った。
「臨床医と患者の治験には多くの労力が費やされています。これは、現在実験台で行われている作業が、明日のベッドサイドでケアと治療を確実に提供できるようにするために不可欠です。」
これは、英国のNHSが2018年に欧州で初めてCAR-Tを提供する医療制度となって以来、イギリスのNHSが提供する最新の個別化CAR-T療法です。NHSは現在、成人と小児を治療するために、さまざまな形態の血液がんに対して幅広いCAR-T治療を提供しています。
NHS国立癌臨床部長のピーター・ジョンソン教授は、「オスカーが英国でNHSでこの新しい治療を受けた最初の患者になったと聞いて素晴らしいニュースであり、規制当局からゴーサインが出されてからわずか数カ月でこの治療の提供を開始した医療サービスの驚くべき力を改めて証明した」と語った。
「英国の大学での科学研究から、専門のNHS CAR-Tセンターで提供される安全で効果的かつ手頃な価格の治療法に至るまでの肥満細胞の旅は注目に値するものであり、オスカーのようなより多くの人々がより長く健康的な生活を送るのに役立つでしょう。」
「Obe-celの展開は、悪性度の高い血液がん患者にとって画期的な出来事であり、英国のNHSが患者に対して採用している一連の世界最先端の治療法のうちの最新の治療法の1つにすぎません。」
オスカーとエレニはBBC Breakfastのインタビューを受けました。これを視聴できます ここ。
#臨床上の進歩マンチェスター王立診療所が進行性血液がん患者に英国初のNHS治療を提供