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ライス大学の研究チームが開発した新しい方法は、 イェジ・シャブロフスキ 遺伝子治療による脳疾患の治療に希望が持てる。この革新的なアプローチは、脳の特定の領域を新たな精度で標的にすることで、遺伝性疾患や精神疾患の治療に変革をもたらす可能性がある。研究者らの研究は最近、 ネイチャーコミュニケーションズ。
遺伝子治療は遺伝子の欠陥を矯正できる可能性があるが、治療用遺伝子を脳に届けることは大きな課題となっている。従来の非侵襲的方法は効率が悪く、病変部位のみではなく脳全体を標的とし、健康な組織にも影響を及ぼし、毒性を引き起こす可能性がある。
「一般的に用いられる代替法は頭蓋骨に穴を開けて脳に針を挿入することだが、この手術は侵襲性が高く、それ自体にリスクを伴う」と生物工学助教授のザブロウスキー氏は述べた。
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研究チームは、ベクター、つまり遺伝子物質を脳細胞に送達するために使用されるツールが、細胞の出血を防ぎながら標的領域に入ることを可能にするプロセスを開発した。この技術では、改変された遺伝子送達ベクターを血流に注入し、脳内に侵入できるようにする。
クリニックで使用されているアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）と呼ばれるベクターの中には、集束超音波治療後に脳に入ることができるものもありますが、脳に入る効率が限られており、体内の他の多くの組織に伝染する傾向があります。研究者らは、AAV をより効率的に前進させる機会を与えるために改良しました。
研究者らは、ベクターの被覆を改変することで、脳への送達を改善するタンパク質配列を見つけられるが、それは超音波刺激領域に限られるという仮説を立てた。さらに、一般的な遺伝子送達ベクターの主な標的の 1 つであり、遺伝子治療における最大の毒性源の 1 つである肝臓への伝達を同時に減らすことができるベクターを見つけられるという理論を立てた。
「最適なベクターを特定するために、マウスに13億の変異体を注入した」と研究の筆頭著者リチャード・リー氏は述べた。研究者らはその後、特定の脳領域に送達できるよう超音波で特定の脳領域を刺激した。
「脳に到達したベクターを抽出することで、何千もの有望な候補を発見した」とリー氏は語った。
研究者らは厳密なテストを通じて、脳への送達を強化し、肝臓への標的化を最小限に抑えるベクターをいくつか特定した。
ザブロフスキー氏によると、遺伝子治療ベクターのエンジニアリングは何年も前から行われており、脳全体に影響を及ぼす疾患を治療できる可能性を秘めた有望な結果が得られている。「この研究は、エンジニアリングされたベクターと集束超音波の送達を組み合わせた初めての研究です」と同氏は述べた。
この新しい方法は、特定の脳部位に遺伝子を送達する非侵襲的な方法であり、精神疾患など特定の脳領域で発生する疾患の治療に特に適しています。チームの研究では、超音波と人工ベクターを組み合わせることで、臨床的に使用されている集束超音波治療なしのAAVと比較して、脳と肝臓への送達の特異性が約1,000倍向上することが示されました。
「肝臓への伝達が高まれば毒性を抑えることができるので、これは重要な改善です」とザブロウスキー氏は言う。「また、脳への送達効率が向上したということは、ベクターの必要量が少なくなり、遺伝子治療のコストが削減される可能性があるということです。」
参考文献: Li HR、Harb M、Heath JE、Trippett JS、Shapiro MG、Szablowski JO。音響標的遺伝子送達のためのウイルスベクターのエンジニアリング。Nat Commun。2024;15(1):4924。doi: 10.1038/s41467-024-48974-y
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#脳疾患に対する非侵襲的遺伝子治療の可能性が開発される
2024-06-27 08:42:37