浙江省杭州市の医師らは、全身性エリテマトーデスの小児を治療するためのCAR-T細胞療法の使用に関する世界最大規模の臨床研究を成功裡に完了した。
この研究では、自己免疫疾患を患う20人の子供が新しい治療法で治療されたことが確認され、その幅広い応用への道が開かれました。
浙江大学医学部附属小児病院の副院長で同病院腎臓泌尿器科センター長の毛建華氏は最近のインタビューで、患者20人全員の症状が治療後に軽減したため、治療を中止したと述べた。この病気のために定期的に処方されるステロイドやその他の免疫抑制剤の使用。
「これはこれまでのところ、この分野における世界最大のコホート研究であり、この結果により、他の自己免疫疾患の治療にCAR-Tを使用することに対するわれわれの自信がさらに高まった」と同氏は述べた。
狼瘡は致死的な可能性のある自己免疫疾患で、体のあらゆる部分、一般的には肝臓、腎臓、皮膚、関節などに広範な炎症や組織損傷を引き起こす可能性があります。小児患者は成人と比較してさらに複雑な症状を呈する傾向があります。
この研究に参加した最初の患者は、3年前に全身性エリテマトーデスと診断され、免疫系を幅広く抑制する薬を定期的に服用していた12歳の少女だった。しかし2月初旬、腎不全を引き起こす可能性のある尿タンパク濃度が非常に高いことが判明した。
一般的な介入が効果がなかったことを考慮して、この若い患者には、今年初めから実施されている狼瘡患者に対するCAR-T療法の提供に焦点を当てた臨床プログラムに登録するよう勧められた。
マオ氏によると、CAR-T療法は患者の血液からT細胞を抽出し、体内に再注入した後に標的の疾患細胞を特定して攻撃できるように遺伝子組み換えすることで機能するという。この療法は最初に血液がんの治療に使用され、研究者たちは他の分野でもこの療法を実験してきました。
少女は2月8日にプログラムに登録され、3月12日までに改変された細胞が彼女の体に注入された。約 2 週間後、少女は尿タンパクの測定値が著しく減少し、新たな発疹や口腔潰瘍は発生していませんでした。
同センターの主任医師であるヘ・シュエ氏は火曜日、少女には現在、病気の症状がほとんどないと述べた。彼女の発疹と高濃度の尿タンパクは治まり、9 月に学校に戻りました。
20人の患者は6歳から19歳の女児16名と男児4名で構成されており、罹患期間は4か月から11年にわたる。彼らの中には、病院での治療を求めて遠く寧夏回族自治区や新疆ウイグル自治区からやって来た人もいる。
He氏によると、最初の5人の患者には、尿タンパクや血中クレアチニンの減少、重度の発疹の消失など、大きな改善が見られたという。
毛沢東氏は、アレルギー反応の兆候を示した患者はいないと付け加えた。そのうち 3 人は軽度から中等度の神経症状を示しましたが、対象を絞った治療を受けてすぐに回復しました。
このテクノロジーのおかげで、4年前に診断されて以来、厳格な食事療法を続けなければならなかった16歳の狼瘡患者は、ようやく豪華な食事を楽しめるようになったと語った。
「通常の薬は非常に苦くて飲み込むのが難しいので、私の最大の願いは薬の服用をやめることでした」と彼女は言いました。
研究に参加した15歳の少年は、細胞注射後約2週間で発疹が治まったと述べた。
「薬を飲むたびに吐き気がして気分が悪くなった」と彼は語った。 「私は4年近く、味気なく厳選された食品を食べてきました。私の最大の願いの1つは、おいしいものを満喫することです。」
マオ氏と彼のチームは、健康なドナーからT細胞を収集し、それらを改変して増幅してすぐに使える細胞療法を生み出すことを目的とした別の研究を今月開始する予定だ。このアプローチにより、T細胞の改変が適格でない狼瘡患者が高度な治療を受けられるようになると期待されている。
同氏は、7月から彼のチームが他の2つの自己免疫疾患、抗好中球細胞質抗体関連血管炎、多剤耐性およびステロイド耐性ネフローゼ症候群の患者の募集を開始したと付け加えた。
「私たちの目標は、この技術を狼瘡だけでなく、他の重篤な疾患にも適用して、より多くの患者が希望を持てるようにすることです」と同氏は語った。
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#細胞療法は狼瘡の子供たちに希望を与える
2024-10-14 00:57:00