この薬はピルキンドという商品名で、ピルビン酸キナーゼ欠損症の成人の赤血球数低下の治療薬としてすでに2022年にFDAによって承認されていた |画像は表現目的のみに使用 |写真提供: アンドリュー・ケリー
アギオス・ファーマシューティカルズ(AGIO.O)の株価は、米食品医薬品局が一種の血液疾患の治療に同社の医薬品の使用拡大を承認したことを受けて１６％近く急騰した。
化学名「ミタピバット」、ブランド名「アクベスム」のこの薬は、非輸血依存性と輸血依存性のαサラセミアまたはベータサラセミアの両方の貧血患者に対する初の経口治療薬として承認されたと同社は述べた。
サラセミアは、ヘモグロビンと健康な赤血球を生成する体の能力に影響を与える遺伝性の血液疾患です。
Aqvesme は、必要な安全プログラムの実施後、来月下旬に利用可能になる予定です。
肝細胞の損傷または肝細胞損傷についての警告が四角で囲まれており、治療開始から最初の 24 週間は 4 週間ごとに肝機能検査が必要です。ラベルには、肝硬変患者には使用しないよう勧告されています。少なくともアナリスト２人は、ラベルと要件は予想通りだと述べた。セシリア・ジョーンズ最高財務責任者（ＣＦＯ）は水曜日のアナリストとの電話会見で、この薬の年間価格は患者１人当たり約４２万５０００ドルだと述べた。
カンターのアナリスト、エリック・シュミット氏は「これはピルキンドの卸売買収原価の３３万５０００ドルに比べれば控えめなプレミアムだ。われわれは同等の価格設定を予想していた」と述べた。この薬はピルキンドという商品名で、ピルビン酸キナーゼ欠損症の成人の赤血球数低下の治療薬としてすでに2022年にFDAによって承認されている。トラストのアナリスト、グレゴリー・レンザ氏は、「今回の承認により、既存のミタピバット・フランチャイズに加えてさらに3億2000万ドルのピーク収益の機会が解放される」と述べた。同社は米国内の成人サラセミア患者約6,000人をターゲットにしており、そのうち約4,000人が発売時に対応可能となる。
今回の承認は、この薬を投与された患者がプラセボと比較して統計的に有意なヘモグロビン反応の増加を示した後期段階の研究に基づいている。
発行済み – 2026年1月5日午後1時03分（IST）