アルツハイマー病を克服する努力の中で、研究者は状態に取り組む可能性のある既存の薬物を見ており、新しい研究では、現在がんの治療に使用されている2つの有望な候補者を特定しています。
米国の規制当局によってすでに承認されています。つまり、アルツハイマー病の潜在的な臨床試験はより早く始まる可能性があります – 薬物は レトロゾール （通常は乳がんの治療に使用されます） イリノテカン （通常、結腸癌および肺がんの治療に使用されます）。
カリフォルニア大学サンフランシスコ（UCSF）とグラッドストーン研究所の研究者は、アルツハイマー病の変更方法を検討することから始めました 遺伝子発現 脳で。
その後、彼らはTheと呼ばれる医療データベースに相談しました 接続マップ これらの遺伝子発現の変化を逆転させた薬物、およびこれらの薬物を癌治療の一部として服用した患者の相互参照記録を探すことと、アルツハイマー病を発症する可能性。興味深いことに、薬物はリスクを減らしたように見えました。
「アルツハイマー病には脳に複雑な変化が伴い、研究と治療が困難になりましたが、私たちの計算ツールは、複雑さに直接取り組む可能性を開きました。」 言う UCSF出身の計算生物学者マリーナ・シロタ。
「私たちの計算アプローチにより、既存のFDA承認薬に基づいたアルツハイマー病の潜在的な併用療法に導かれたことに興奮しています。」
レトロゾールとイリノテカンの適用により、マウス脳のタウタンパク質（淡緑色）のレベルが低下しました。 （Li et al。、 細胞2025）
レトロゾールとイリノテカンを最高の候補者として選んだので、研究者はそれらをアルツハイマー病のマウスモデルでテストしました。タンデムで使用すると、この薬は病気によってもたらされる脳の変化の一部を逆転させることが示されました。
の有害な塊 タンパク質数 アルツハイマー病の影響を受けた脳に蓄積することは大幅に減少し、マウスは学習と記憶課題の改善を示しました。これは、アルツハイマー病によってしばしば損なわれる2つの脳能力です。
2つの薬物を組み合わせることで、研究者は病気の影響を受けたさまざまなタイプの脳細胞を標的にすることができました。レトロゾールはニューロンのアルツハイマー病に対抗するように見えたが、イリノテカンはで働いた グリア。
「アルツハイマー病は、脳の健康を混乱させる多くの遺伝子とタンパク質の多数の変化の結果である可能性が高い」 言う UCSFとGladstoneの神経科学者Yadong Huang。
「これにより、薬物開発にとって非常に困難になります。これは、伝統的に疾患を促進する単一の遺伝子またはタンパク質のために1つの薬物を生産しています。」
それは有望なスタートですが、やるべきことがもっとあります。明らかに、薬物はこれまでマウスで直接テストされており、これらの薬は 副作用 添付。薬物が最初に承認されたものとは異なる病気のために再利用される場合、それらは再考する必要があります。
次のステップの1つは、アルツハイマー病患者の臨床試験です。研究者によると、このアプローチは、それぞれのケースで遺伝子発現がどのように変化したかに基づいて、よりパーソナライズされた効果的な治療につながる可能性があります。
それは推定されています 5500万人以上 今日、アルツハイマー病を抱えており、世界の人口が年齢が上がるにつれて、今後25年間で2倍以上になると予想されています。病気を予防し、さらには症状を逆転させる方法を見つけることは、世界的な健康に大きな影響を与えるでしょう。
「単一細胞発現データや臨床記録などの完全に独立したデータソースが、同じ経路と同じ薬物に導かれ、遺伝モデルでアルツハイマー病を解決する場合、多分私たちは何かに取り組んでいます。」 言う 貧しい。
「これがアルツハイマー病患者の何百万人もの患者のための本当の解決策に迅速に翻訳できることを期待しています。」
この研究はに掲載されています 細胞。
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#科学者は2つの既存の薬物がマウスのアルツハイマー病の脳損傷を逆転させることができることを発見しましたSciencealert
2025-07-25 01:05:00