私たちは息子が18歳までに死ぬ可能性があると言われました – 奇跡の麻薬は彼の人生を変えましたが、苦しみをするのを待っています。

まれな筋肉病に苦しむ子供の親は、彼らがより長く生き、歩く能力を維持するのを助けることができる新しい奇跡薬の承認を高速化するよう政府に訴えています。デュシェンヌ筋ジストロフィーは、主に少年に影響を与え、年をとるにつれて進行性の筋肉の喪失を引き起こすまれな状態です。5両親は政府に新しい奇跡のドラッグクレジットの承認をスピードアップするよう求めています：Sam Boal/Collinsの写真5ジェイミーとカレン・トンプソンは、人生を変える麻薬givinostatcreditへのアクセスを加速することを求めました：サム・ボアル/コリンズの写真5マイケルとメーブと息子のfionncredit：rte Newsアイルランドの200人未満の子供に影響を与える生命を制限する病気は、子供たちが進行するにつれて歩き、使用する能力を失います。この病気の治療法はありませんが、病気の進行を大幅に遅らせ、子どもたちにより多くの時間を与える新薬が発明されました。EilishとMark O'Sullivan、co ドニゴール、Duchenne筋ジストロフィーの2人の男の子がいます。家族は、長男のネイサンが12歳までに歩く能力を失い、18歳を過ぎて生きていないかもしれないと言われました。しかし、 gaa-madの若者は、奇跡の麻薬Givinostatについて英国で臨床試験に入院し、現在21歳であり、まだ歩くことができます。ネイサンの弟ディアムイドは9歳で、アイルランドではまだ承認されていないため、同じ薬物にアクセスすることはできません。マム・アイリッシュとパパのマークは、レインスター・ハウスの外で抗議で約100人に加わり、家族はジェニファー・キャロル・マクニール保健大臣にアイルランドでのこの薬の承認を加えてスピードアップするよう訴えています。アイリッシュはアイルランドのサンに次のように語った。「彼は現在21歳であり、バリーボフィーのマッキャムハイルパークでドネゴールGAAのすべての試合のスコアボードを行い、それを行うための階段を上り下りします。それは奇跡であり、私たちはそれを薬に置きました。」奇跡薬愛する両親は、息子の一人が弟の一人がこの薬にアクセスできる悲痛な状況を強調するために、今日の抗議のためにネイサンの奇跡の薬の用量をもたらしました。お父さんのマークは次のように述べています。「それは彼に説明するのは難しいです。なぜなら、時が来て、彼が「どうして私の兄弟が21歳か22歳で、私は9、10または11で、私は歩くことができないが、彼は大丈夫だと思うからです。」薬のロールアウト アイルランド まだ歩くことができる子どもたちのための欧州委員会が使用するためにのみ承認されているため、筋ジストロフィーを持つ子供にとって非常に時間が敏感です。今日の抗議の何人かの親は、アイルランドの太陽に、HSEが薬を承認するのに時間がかかることを恐れて、息子たちが歩くことができなくなり、治療の資格がなくなることを恐れていると語った。「薬物が進行を遅らせる」リトルディーントンプソン（8歳）と彼の兄弟コナー（10歳）は、どちらもデュシェンヌ筋ジストロフィーと一緒に暮らしています。コナーは、弟がまだ椅子を必要としない間、足の筋肉が劣化するので、車椅子を使用し始めました。お父さんジェイミーはアイルランドのサンに次のように語った。 「しかし、私たちの少年たちは毎日この薬なしで行きます。私たちの男の子はもう少し筋肉を失い、それを取り戻すことはできません。「これは人生を変えるでしょう。それは、若者がさらに数年間立ち上がっていることの違いであり、それは巨大です。」「人生への愛に満ちている」ママ・カレンは次のように付け加えました。「コナーとディーンは素晴らしい小さな男の子です。彼らは人生への愛に満ちています。彼らは毎日私たちを笑わせます。「私たちは彼らができる限り最高の人生を送ってほしい。彼らは人生を楽しんでいる。彼らは学校や友人に素晴らしい仲間を持っている。「彼らは泳いだり、兄弟と一緒に遊んだり、すべての子供たちのように遊んでいます。彼らはとても思いやりがあり、思慮深く、愛情があり、できる限り握りたいと思っています。「私たちは本当にこの薬を本当に必要としています。彼らは私たちの男の子が待つ時間がないので、できるだけ早くそれを承認する必要があります。毎日は失われます。「彼らは今それを必要としている」「彼らはすでにヨーロッパ全体で他の国でこれを使用しています。早期アクセスプログラムがあります。思いやりのあるアクセスプログラムがあります。「私たちの男の子を待たせるのは公平ではありません。彼らは今それを必要としています。 「私たちには時間がありません。コナーがもう1年待たなければならない場合、彼はこれに資格がない可能性があります。」「私たちはこの薬が一人の少年で何ができるかを見てきましたが、同じ家では、他の少年には同じ機会がありません。」マーク・オサリバンリトル・フィオン・ブロガンはダブリン出身の9歳で、6年前にデュシェンヌと診断されました。ママ・メーブはアイルランドのサンに次のように語った。「彼らは戦い続けなければならないので、彼らを私たちの戦士と呼んでいます。 「フィオンは、彼が本当に物事に苦しんでおり、階段や階段を一生懸命見つけている段階にあります。「彼は端にいます。この薬が時間がかかりすぎると、それを逃すことができます。」「待ちきれません」お父さんのマイケルは、フィオンのような子供が今後数か月でこの薬にアクセスできるようにするために、すぐにパイロットプログラムを介して介入してパイロットプログラムを設定するよう保健大臣に訴えています。彼は次のように述べています。「私たちは非常に具体的な計画を望んでいます。薬の迅速なアクセスを促進するためのパイロットプログラムの試運転を見たいです。「ここのシステムで承認するのに最大2年かかる可能性があります。それほど長く待つことはできません。「大臣がすぐにここに介入し、パイロットプログラムを導入して今すぐ麻薬を展開できない理由はありません。 「私はそのようなプログラムを展開することに関与する臨床医と話しました、そして、彼らは彼らがそれを喜んでやることができると言いました。」緊急アクセスフィアナフェイレス上院議員のテレサ・コステロは、アイルランドのサンに、保健大臣に、状況に介入して薬へのアクセスをスピードアップするように頼むように頼んだと語った。彼女は次のように述べています。「製造業者が申請をしなければならないので、現時点では政府の手から外れています。「私は保健大臣に手紙を書いて、この薬は早期アクセスプログラムを通じて利用できるようにするように頼みました。なぜなら、これらの家族は承認のために600日以上の平均時間を待つことができないからです。」承認待ちHSEは本日、アイルランドの太陽に、デュシェンヌ筋ジストロフィーの患者のlight状に気づいており、ここで承認を申請するのを待っていると語った。彼らは次のように述べた。「同社のItalfarmaco SPAが価格と払い戻し申請を提出することを選択した場合、HSEは2013年法に詳述されている基準を考慮して、申請をかなり考慮します。」アイルランドの太陽は、コメントのために保健大臣と製薬会社のイタファルムコ・スパに連絡しました。5Una Ennisは、Leinster Housecredit：Sam Boal/Collinsの写真の外で息子のArchie Ennisの写真を撮りました。5アイリッシュとマーク・オサリバンは緊急の政府のアクションクレディットを求めました：サム・ボアル/コリンズの写真 #私たちは息子が18歳までに死ぬ可能性があると言われました #奇跡の麻薬は彼の人生を変えましたが苦しみをするのを待っています