ロズウェルパークのユーニス・ワン博士がKOMET-001臨床試験を主導した。 The Lancet Oncology で新たに報告された結果
ニューヨーク州バッファロー — ロズウェルパーク総合がんセンターの臨床白血病サービスは、急性骨髄性白血病 (AML) 患者を対象とした実験的経口薬ジフトメニブの最初の臨床試験の主導に貢献しました。 KOMET-001研究の結果、 今日公開されました ランセット・オンコロジー誌の論文では、メニン阻害剤として知られる標的療法の一部であるこの薬剤が、患者の約3分の1に部分的または完全な反応を示し、その全員が以前に2つ以上の治療を受けていたことを示した。
研究に登録された83人の患者全員が、2～9回の前治療を受けた後に疾患の進行を経験した。最も顕著な結果は、NPM1 変異と KMT2A 再構成を有する患者に見られました。これらのプロファイルは臨床転帰の不良と関連しています。
「ジフトメニブは、現在他に治療選択肢のない、進行性の亜型の急性白血病患者の治療にとって大きな前進となる」と、研究の筆頭著者で白血病/良性血液サービス・白血病部長のユーニス・S・ワン医学博士は述べている。ロズウェルパークの臨床疾患チームリーダー。この臨床試験は、2019年から2022年にかけてフランス、イタリア、スペイン、米国の22の病院の研究者らによって実施された。
NPM1 変異は AML の全症例の約 30% で発生し、KMT2A 再構成は症例の 5 ～ 10% で発生します。どちらも非常に不良な転帰を伴います。NPM1 変異を持つ多くの患者は初期治療に反応する傾向がありますが、再発した患者の生存期間中央値はわずか 6.1 か月です。 KMT2A 遺伝子再構成を伴う AML は、初期治療に非常に抵抗力があり、再発する傾向があり、5 年全生存率は 20% 未満です。
しかし臨床試験では、NPM1変異を持つ患者が推奨される600mgで治療された。ジフトメニブの毎日の投与量では、35% (20 人中 7 人) が完全寛解を達成しました。研究結果に基づいて、FDAは今年初めにこの薬にブレークスルー・セラピーの指定を与え、これは開発とFDA承認のための審査を迅速化することを目的とした認定である。
現在、AML患者の半数以上は標的薬剤が利用できるような変異を持たないため、化学療法などの細胞傷害性または細胞を殺す治療法で治療され続けており、これらの治療法は平均以下の転帰をもたらす傾向があるため、この研究結果は重要である。この病気。
「特にNPM1変異型AMLにおけるジフトメニブの臨床活性は、このタイプのAMLについて報告されている中で最も高いものの1つであり、ジフトメニブと他のメニン阻害剤がこれらの患者にとって次に承認される標的白血病薬であることを裏付けるものとなっている」と博士は指摘する。王さん。
「ロズウェルパークの白血病患者は、このメニン阻害剤による治療を受けた全世界で最初の患者の一人でした」と彼女は付け加えた。 「それは、この治験が、ここニューヨーク西部および中部の白血病患者に最も有望で革新的な実験薬を提供するための専用リソースを提供するロズウェル・パーク・アライアンス財団への寄付によって資金提供される初期白血病臨床試験プログラムの一部だからです。 」
ロズウェルパークでは現在、KOMET-001試験の第2相部分を含むジフトメニブの追加臨床試験が進行中であり、NPM1変異型AML患者におけるジフトメニブの安全性、忍容性、抗白血病活性をさらに評価する予定である。ロズウェルパークの初期白血病臨床試験プログラムでも、2 つの第 1 相臨床試験の患者を募集しています (NCT06001788 そして NCT05735184）NPM1変異とKMT2A再構成を有するAML患者において、ジフトメニブと集中化学療法および非集中化学療法および他の標的薬剤との併用の可能性を研究する予定である。最初の試験には、新たに診断された疾患を持つ患者が含まれる。 2 番目には、新たに診断された患者が含まれます。
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世界初の化学療法研究から PSA 前立腺がんバイオマーカーに至るまで、ロズウェルパーク総合がんセンターは、世界中でがんの検出、治療、予防の方法を形作るイノベーションを生み出しています。人類に対するがんの支配をなくすことを目指して、4,000 人のロズウェル パーク チームは、思いやりのある患者中心のがん治療とサービスをニューヨーク州全域およびそれ以外の地域でも利用できるようにしています。 1898 年に設立されたロズウェル パークは、全国で最初に国立がん研究所指定の総合がんセンターとなった 3 つのがんセンターの 1 つであり、ニューヨーク州北部でこの指定を受けている唯一のがんセンターです。ロズウェルパーク総合がんセンターとロズウェルパークケアネットワークの詳細については、www.roswellpark.org にアクセスするか、1-800-ROSWELL (1-800-767-9355) に電話するか、[email protected] に電子メールを送信してください。
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