健康

発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療におけるイプタコパン対エクリズマブおよびラブリズマブのレスポンダー当たりのコスト分析

それはのタイルです 私の最近の論文 医療経済学ジャーナル 共著者: Kyi-Sin Than、Sanjana Muthukrishnan、Jincy Paulose、Ver Bilano、Nicholas Kuypers と共著者。要約は以下のとおりです。 客観的発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) は、まれで衰弱性の血液疾患であり、重大な経済的負担を伴います。複数の治療法が利用可能であるにもかかわらず、米国では医師と支払者の間で最適な治療戦略についてのコンセンサスが得られていません。この研究は、（i）C5iの経験がある、または（ii）補体阻害剤の投与経験がないPNH患者を対象に、終末期補体阻害剤（具体的には補体成分C5阻害剤またはC5i）（エクリズマブおよびラブリズマブを含む）と比較して、新規経口治療選択肢であるイプタコパンの経済的価値を評価することを目的とした。メソッドイプタコパンと C5i 治療を比較した臨床試験の治療効果に基づいて、レスポンダーあたりのコスト分析が実施されました。治療反応は、赤血球輸血の独立性を達成した患者の割合として定義されました。治療費は、中止分を考慮した医薬品卸売取得費と治療管理費として試算した。評価された結果には、反応を達成するために必要な治療数と、24週間の治療期間にわたる反応者1人あたりのコストが含まれます。結果24週間にわたって、追加の反応を達成するために必要な治療数は、すべてのC5i比較対照よりもイプタコパンの方が低かった（C5i経験者：イプタコパンで1.05、C5isで3.86、補体阻害剤未投与：イプタコパンで1.02、C5isで1.69）。反応者あたりのコストは、C5i 経験のある両方の C5i 比較者よりも iptacopan の方が低かった（iptacopan が 264,337 ドル、ラブリズマブが 975,298 ドル、エクリズマブが 1,060,511 ドル、エクリズマブ バイオシミラーが 744,561 ～ 955,194 ドル（10 ～ 30% 割引）エクリズマブの費用）と補体阻害剤未治療患者（256,754ドル、対ラブリズマブは428,139ドル、エクリズマブは465,546ドル、エクリズマブバイオシミラーは326,849～419,314ドル）。結論C5i の経験のある患者と補体阻害剤の投与を受けていない患者の両方において、イプタコパンによる治療は、C5is と比較して奏効率が高く、奏効者あたりのコストが低くなりました。…