特発性肺線維症（IPF）の有望な治療薬は、多国籍臨床試験の参加者の病気の進行速度を低下させるという点ではプラセボと同等であることが判明した。以前の試験では、この薬ペムレブルマブは病気の進行を遅らせるとみられていた。
の 試験の結果が公表された 今月のJAMA（米国医師会雑誌）に掲載されました。
「結果は非常に残念なものだが、COVID-19パンデミックの真っ只中に治験を完了できたことは大きな成果だ」と、シアトルのワシントン大学医学部医学教授で間質性肺疾患センター所長のガネーシュ・ラグー博士は述べた。同氏は論文の筆頭著者である。
「この試験の成功は、パンデミックがもたらしたあらゆる困難にもかかわらず、困難な治療プロトコルを順守した患者と治験責任医師の並外れた献身のおかげで可能になった」とラグー氏は語った。
IPF では、正常な肺が瘢痕組織に置き換わり、線維症と呼ばれる状態になります。病気が進行するにつれて肺は硬くなり、呼吸が困難になります。死因は通常、呼吸不全です。
IPF の原因は不明です。遺伝が関係している可能性があります。リスク要因には、喫煙歴、環境汚染への曝露、胃食道逆流症などがあります。
この病気は一般的に60歳を過ぎてから発症し、男性に多く見られます。症状には、徐々に咳、息切れ、疲労感などが現れます。治療しない場合、生存期間の中央値は3～5年です。
治療法は知られていません。肺移植は一部の患者にとって選択肢となります。
米国食品医薬品局がIPF治療薬として承認している薬は、ピルフェニドンとニンテダニブの2種類だけだ。どちらも患者の肺機能の低下を遅らせるが、薬を服用した人全員が症状の緩和を報告しているわけではない。
新たな研究で評価された薬剤、パムレブルマブは、線維症の発症に重要な役割を果たす結合組織成長因子と呼ばれる分子に結合して阻害するモノクローナル抗体である。第2相試験では、この薬剤は肺機能の低下を遅らせ、忍容性も良好であった。
新しい試験では、356人の患者がランダムに割り付けられ、48週間にわたり3週間ごとに静脈注射でパムレブルマブまたは不活性プラセボを投与された。肺機能の変化は、肺の弾力性と拡張能力を評価する努力肺活量（FVC）と呼ばれる検査で評価された。IPFでは、肺の瘢痕化が進行するにつれて弾力性が低下する。
研究者らは、48週間の治療後、パムレブルマブを投与された患者とプラセボを投与された患者のFVCに差がなかったことを発見した。また、症状の悪化、入院、死亡にも有意差はなかった。
ラグー氏は、非常に有望に見えた薬の失敗は、 最近の報告 彼は共著者です。
同氏は、新薬の発見と評価を早めるため、研究者らは主要な結果としての肺機能検査の重要性を減らし、患者の症状と生活の質の改善にもっと重きを置くよう報告書で促したと述べた。
「IPFの試験では、FVCのような指標だけでなく、患者の経験、つまり、患者がどのように感じ、機能し、どのくらい長く生存するかに焦点を当てる必要がある」と彼は述べた。
マイケル・マッカーシー著
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2024-05-29 22:38:01