標準治療の費用対効果が低い場合、新しい治療法の価格はどのように設定すればよいでしょうか? – ヘルスケアエコノミスト

非常に重篤な病気があるとします。 ひどい炎症—患者の罹患率と死亡率に重大な影響を及ぼします。唯一利用できる治療法は、 ひどい炎症
ブラックピルという薬です。 BlackPill は最善の支持療法 (BSC) よりも健康転帰を 1 QALY 改善しますが、患者の生涯にわたって 50 万ドルの費用がかかります。 従来の基準からすると費用対効果は高くありませんが、支払者は、病気の重症度を理由に、恐ろしい炎の患者にブラックピルを投与しないのは非倫理的であると感じました。

さて、GreenPill という新薬が発売されました。 GreenPill は BlackPill の 2 倍の効果があり、BSC と比較して 2 QALY を生成し、コストは 1 ドル高いだけです (生涯コストは 501,000 ドル)。支払者はGreenPillをカバーすべきでしょうか?

ほとんどの HTA 機関と支払者は「はい」と答えるでしょうが、次の論文は
ウォルトンら。 (2026年)
答えは「ノー」だと主張する。歴史的に、HTA 団体は漸進的な世界で運営されてきました。標準治療は BlackPill であるため、追加の QALY に 1 ドルを支払うことは、BlackPill と比較すると非常にお買い得です。しかし、Walton 氏は、BlackPill は BSC に対して費用対効果が低いと主張しています。 実際、GreenPill は BSC と比較して費用対効果が高くありません (500,001 ドルの追加費用 / 2 つの追加 QALY ≈ 250,000 ドル/QALY)。ウォルトン氏は、BlackPillもGreenPillも払い戻されるべきではないと主張している。

著者らは、増分費用対効果分析は、標準治療（この場合はBlackPill）が費用対効果が高いという前提に基づいていると主張しています。これは常に当てはまるわけではありません。この問題に対処するために、Walton と共著者は 3 つのオプションを提案しています。

• すべての治療法を再評価する。著者らは、英国ではNICEが複数技術評価（MTA）プロセスを再利用して、包括的なガイドラインの適応範囲内にあるすべての技術を定期的に再評価し、それに応じた償還を推奨できると主張している。理論上は可能ですが、多くの治療法が正式な HTA 評価なしで使用されているため、これは現実には程遠いでしょう。
• 新しい治療法が導入された場合にのみ、すべての治療法を再評価する。このアプローチは実行可能性が高く、実行する評価が少なくなりますが、非常に問題も多いです。まず、既存の医療イノベーションの評価は、その場限りの方法で (新しい治療法が導入されるかどうかに基づいて) 行われます。第二に、なぜ製薬会社はこれほど不確実性の高い新製品を市場に投入するのでしょうか?
• 現在の標準治療がコスト効率が悪い場合は、WTP しきい値を調整する。標準治療の費用対効果が低ければ、WTP の閾値は引き下げられるでしょう。これは事実上、ICER が「共有貯蓄」アプローチで行っていることです。問題の 1 つは、病気が私たちの作り上げたものと同様に、 ひどい炎症費用対効果の低い治療法が適用されるのは、多くの場合、最も重篤な疾患です。私自身の研究 (シャフリンら。 2025年) 共有貯蓄アプローチは「希少疾患、重篤疾患、小児疾患」を対象とすることがわかりました。しかし、これらはまさに私たちが新薬を開発したい種類の疾患です。

GreenPill の製造業者にとって、治療費として 50 万 1,000 ドルを受け取ることは、優れた投資収益率となる可能性があります。ただし、GreenPill を BSC と比較した場合、彼らは 300,000 ドルしか得られません (QALY のしきい値が 150,000 ドルと仮定)。つまり40％の値下げです。これはおそらく、製薬会社が現在の標準治療では費用対効果が低い疾患の治療薬を開発する可能性が低いことを意味するだろう。

ウォルトンとその共著者らが提案した体制を実施することは、社会にとって非常に問題となるだろう。もし GreenPill が開発されなかったら、患者はそれほど優れていない BlackPill テクノロジー (1 QALY の増加のみ) を使用することになるか、BSC に追いやられることになるでしょう。さらに、この分析では動的価格設定は考慮されていません。 BlackPill (そして最終的には GreenPill) はジェネリック医薬品となり、今後長年にわたって低コストの健康上の利点を提供する可能性があります。

私のシナリオは仮説ですが、これは近いうちにイギリスでも起こるかもしれません。の 2025年NHS10か年計画 費用対効果の低い治療法へのアクセスを撤回する新たな法的権限を NICE に付与します。これがどの種類の治療法 (いつ) に適用されるのかは明らかではありません。

新しい情報が明らかになったときに、最初の評価後に BlackPill を再評価することが役立つということに私は同意します (例: 実世界のデータに基づいて、その薬の有効性が高い/低い、または安全性が高い/低いなど)。この新しい証拠は、薬の価格を増減させるのに役立つ可能性があります。

しかし、新たな情報が入手できず、おそらく満たされていない重要なニーズや疾患の重症度などにより、BlackPill が適用されるに値すると判断された場合、これを再訴訟するのは意味がありません。 BlackPill が償還に値しないと判断された場合、GreenPill が費用対効果が高いとみなされるためには、より大きな健康上のメリットが必要になるのは事実です。

HTA 団体が検討しようとしている重要な問題は、GreenPill の償還は世界をより良くするのか?ということです。追加の QALY に対して 1 ドルしか支払えないため、答えは確かに「はい」です。患者に次のような症状があるかどうかを尋ねる ホラー
何らかの治療（たとえば BlackPill による治療）を受ける価値があるかどうかも有効な質問ですが、これまでに（BlackPill の審査中に、肯定的または否定的に）回答されています。 MTA を実施する HTA 機関はコストを削減できるかもしれませんが、価格設定の不確実性が著しく高まり、事実上、新たな証拠がなければ HTA の決定が変更される結果となり、イノベーションに重大な障害をもたらすことになります。

要するに、私は Walton et al. の見解を述べています。非常に問題があるものとしてアプローチします。どう思いますか？