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2025-10-23 12:07:00
他の種類のがんですでに使用されている薬剤が、まれではあるが悪性度の高い骨がんであるユーイング肉腫に苦しむ小児にとって、新たな治療選択肢となる可能性がある。研究者らは、これまで報告されていた広範囲の疾患の患者よりも生存率が大幅に高いという有望な結果を観察した。
ユーイング肉腫は、小児および青少年に最もよく見られる骨がんの 1 つです。この病気は広がる(転移する)と死に至る可能性があり、統計によると、複数の形態の転移を有する患者の診断後 5 年生存するのは 4 分の 1 未満です。
しかし、ポーランドのワルシャワにある母子研究所で行われた研究では、パゾパニブという薬剤がこれらの統計を変える可能性があることが示されています。
木曜日にジャーナルに発表された研究では 腫瘍学のフロンティア医学専門家、研究者、大学教授であるアンナ・ラシボルスカ教授率いるチームは、研究に参加した11人の若い患者の85%が診断後少なくとも2年生存し、約3分の2はがんの進行を経験していないと報告した。過去のデータと比較すると、これらの結果は、この薬が重篤な毒性を引き起こすことなく寿命を延長できることを示唆しています。
パゾパニブは錠剤の形の薬で、もともと腎がん(腎臓がん)の治療のために開発されました。この物質は、がん細胞の増殖と転移に不可欠なプロセスである、腫瘍周囲の新しい血管の形成を阻害することで作用します。
「この薬は腫瘍の供給を遮断することで腫瘍を弱め、化学療法や放射線療法に対する感受性を高めます」とラシボルスカ教授は説明した。 声明の中で。
2016年から2024年にかけて、5歳から17歳の11人の患者が標準的な一次治療と組み合わせてこの薬の投与を受けた。この薬剤は化学療法中および化学療法後に投与され、外科的介入または顕著な副作用が発生した場合に一時的にのみ中断されました。平均して、患者は 1.7 年間治療を続けました。研究発表の時点では、そのうち6人がまだ治療を受けていた。
この併用療法は忍容性が高く、副作用は最小限で制御が容易であった、と研究著者らは述べています。 11人の子供のうち、研究追跡期間の終了時点では10人が生存していた。 5人は原発腫瘍を除去する手術を受け、3人は幹細胞移植を受け、10人は放射線療法を受けた。
2年生存率は85.7%で、患者の68.2%には再発や病気の進行がありませんでした。これらの数値は、成人で以前に得られた結果を上回っており、この薬が小児または治療計画の早期に導入された場合、より効果的で忍容性が向上する可能性があることを示唆しています。
しかし研究者らは、これらの結論は大規模な研究によって確認される必要があると強調している。転移性ユーイング肉腫は稀であるため、この病理に特化した大規模な臨床研究はほとんどありません。しかし、著者らは、パゾパニブという薬剤が、この疾患の進行した小児患者に対する補助療法としてさらに試験される可能性があると考えている。
「この結果は心強いものですが、治療の有効性と安全性を確認するには、管理された多施設共同臨床研究が必要です。将来のヨーロッパのプログラムによって研究が拡大され、これらの有望な結果が検証されることを期待しています」とラシボルスカ教授は述べた。
この研究は、この希少疾患に罹患している子供たちと家族に希望の光をもたらし、すでに入手可能な薬剤が、最も悪性度の高い形態の小児骨癌の一つに対する重要な武器となる可能性を示唆している。
#既存の治療法は骨がんの子供の寿命を延ばす可能性がある