その有効性にもかかわらず、抗VEGF療法は、頻繁な硝子体内（IVT）注射と定期的な診療所への訪問を必要とし、その利益を維持し、長期的な患者コンプライアンスと現実世界の有効性に大きな課題をもたらします。そのため、NAMDのための新たな長期治療戦略をさらに研究する必要があります。
研究
この研究は、血管内皮成長因子-A（VEGF-A）とアンジオポエチン-2（ANG-2）の両方を標的とする二重特異的抗体（VEGF-ANG2）と同様に、新規エンジニアリングAAVベクター（AAV-RPE）の発達と、標準的な血管の血管成長とナムドの漏れの2つの主要なドライバーの両方を標的とする二重特異的抗体（VEGF-ANG2）の開発を強調しています。 AAV遺伝子治療（XMVA09）の単一の硝子体内注射は、特にRPE細胞における治療抗体の長期発現に寄与します。
前臨床研究により、XMVA09は、マウスと非ヒト霊長類（NHP）の両方のCNVモデルの血管新生と血管漏出を効果的に抑制できることが実証されました。 Mouse CNVモデルでは、AAV2.7M8-Aflibercept（ADVM022）、XMVA09、AAV-RPE-Aflibercept、およびAAV2.7M8-VEGF-ANG2と比較して、治療効果に大きな利点があります（図1）。
NHPの研究では、遺伝子療法は網膜毒性と低免疫原性の証拠がなく、安全であることが示されました。さらに、研究者が開始した臨床試験では、遺伝子治療が忍容性が高く、NAMD患者において重大な臨床的利益があることが実証されました。
結論と将来の見通し
集合的に、この研究は革新的な遺伝子治療を表しており、NAMDに安全で効果的な治療オプションを提供します。研究チームは、安全性と有効性を確認するために、より大きな臨床試験に進むことを計画しています。成功すれば、このアプローチは、血管新生によって駆動される他の網膜疾患にも適応することができます。
ソース：
ジャーナルリファレンス：
1755498839
#新しいAAV遺伝子治療は年齢に関連した黄斑変性を逆転させます
2025-08-18 06:25:00