BE-CAR7と名付けられたこの治療法の臨床試験では、T細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）の参加者のほぼ3分の2が3年経っても無病のままである。
グレート オーモンド ストリート病院 (ゴッシュ) とユニバーシティ カレッジ ロンドンの科学者によって開発されたこの治療法は、CAR T 細胞治療法として知られる免疫療法の高度に進歩したバージョンです。
従来のCAR T細胞療法では通常、患者自身のT細胞を収集し、がん細胞を認識して死滅できるようにキメラ抗原受容体（CAR）を用いて研究室で改変する必要があります。しかし、異常な T 細胞に起因する白血病患者向けにこれを開発するのは困難です
• 先駆的な遺伝子治療が十代の細胞を騙し、人生を変える
BE-CAR7療法が異なるのは、細胞が普遍的であり、患者ではなく健康なドナーから採取された細胞であることを意味します。この新しいプロセスは塩基編集と呼ばれ、正常細胞に対する攻撃を防ぐためにT細胞を無力化するだけでなく、化学療法後にT細胞が機能できるようにする。
臨床試験では、がんの再発を阻止できることを期待して、計画された骨髄移植の前にBE-CAR7が白血病を除去できるかどうかが検討されました。
レスター出身のアリッサ・タプリーさんは、標準治療に反応しなかったため、2022年に13歳で世界で初めて治療を受けた。彼女は今も病気に罹っていないので、がん科学者になるつもりです。
アリッサは治療を受けた後も病気に罹っていない
家族への配布物/PA
それ以来、さらに 8 人の T-ALL 患者と 2 人の成人が治療を受け、7 人は寛解しました。研究者らによると、血球数の低下や発疹などの副作用は許容範囲内だったという。
「私たちは、普遍的な、または『既製』の塩基編集CAR T細胞が、非常に耐性のあるCD7+白血病の症例を探し出して破壊できることを示しました。」
ゴーシュ社の研究調査員で骨髄移植コンサルタントのロブ・キエーザ氏は、「T細胞白血病のほとんどの小児は標準治療によく反応しますが、約20パーセントは反応しない可能性があります。
「より良い選択肢を切実に必要としているのはこれらの患者たちであり、この研究は、この稀ではあるが悪性度の高い血液がんと診断されたすべての人にとって、より良い予後が得られるという希望を与えてくれます。」
現在16歳のアリッサさんは、「たとえ自分にとって効果がなかったとしても、他の人を助けることができると感じたので、研究に参加することにしました。数年後、それが効果があったことがわかり、私はとてもうまくいっているのです。私は10代のときにやるべきことはすべてやりました。」と語った。
彼女は「何も当たり前のことだと思っていない」と述べ、「私はセーリングに出かけたり、エディンバラ公爵賞の受賞のために家を離れて過ごしたりしましたが、病気のときは学校に通うだけでも夢見ていました。私のリストの次は車の運転を学ぶことですが、最終的な目標は研究者になって、私のような人々を助けることができる次の大きな発見に参加することです。」と付け加えた。
この臨床試験の結果はニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載され、フロリダで開催された第67回米国血液学会年次総会で発表された。
Blood Cancer UKの研究・政策・サービス担当ディレクター、ルビーナ・アーメッド氏は、「これらの結果は、特に標準治療が効かなくなった場合には、精密な遺伝子編集が進行性T細胞白血病患者にとって強力な新たな選択肢となる可能性があるという真の約束を示している」と述べた。
1765282340
#新しい治療法が不治の血液がん患者に命綱を提供
2025-12-09 08:45:00