彼女の両親はすでに同じ病気で2人の子供を失っていました。車椅子で2年後、8歳の少年は離陸し、走ることさえできます。 「彼は月ごとに改善します。彼は今、自転車で5〜7キロメートルを歩くことができます。彼の持久力はかなり改善されました。彼は彼のバランスを見つけました。 「、ニューヨーク大学の腫瘍医であるマイケル・パコルド博士は、 世界のページ。
子供は乳児の神経変性症候群に苦しんでおり、とりわけエンジンと知的発達の遅延と呼吸不全の進行性麻痺を引き起こします。この病理は、コエンザイムの産生をコーディングする遺伝子の1つの遺伝的変異によって引き起こされます。しかし、コエンザイムの欠如は、特に運動制御の領域である小脳で細胞の萎縮を引き起こします、と世界は説明します。
運動能力を失った少年の両親は、セミナーでパコルド博士と彼のチームの仕事を発見しました。医師のチームは、コエンザイムを作成し、コエンザイムを合成する経口溶液分子を注入する手法を開発しました。
治療は最初にマウスでテストされました。 7月9日に公開された結果は印象的です。治療を受けていないマウスと、10日目以降にしかそれを手に入れたマウスは死にます。一方、3日目または7日目から受け取ったものは、プロセスが逆になっています。病気のマウスは、少なくとも18か月は後遺症を少なくして生き残ります、とLe Mondeは指定しています。
これらの決定的な結果に直面して、少年の両親は臨床試験を要求しました。治療の1か月の後、子供は去ることができます。 15日後、彼は走り始めます。治療開始から8か月後、子供はジャンプしてボールをプレーすることができ、副作用のみが嘔吐しました。
この研究は、1人の患者のみに関するものであり、治療の有効性を実証するために他の症例に対する彼の有効性を証明する必要があります。チームは現在、臨床試験の開始に取り組んでいます。
#新しい治療により遺伝的疾患のある子供が逃げることができます