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2025-06-06 08:00:00
Global Head of Developmentのクリストファーコルシコ医学博士は次のように述べています。「希少な血液疾患に対する私たちのコミットメントは、患者と介護者の持続的な非満たされたニーズのための革新的なソリューションを見つけるようになります。私たちのデータは、私たちの血友病治療の利点と、希少な病気に浸透しているinmunesesのinmademageでの変換が可能です。
ITPにおけるリルザブルチニブのLUNA 3フェーズ3研究の新しい発見は、国際ワーキンググループ（IWG）基準で定義されている血小板応答を強調する口頭発表に含まれます – 治療の決定を導くために使用される臨床的に意味のあるエンドポイントです。 2つの追加のポスタープレゼンテーションでは、Luna 3のオープンラベル期間の最初の有効性と安全性レポートと、リルザブルチニブで治療された患者の血小板数の変動性に関する新しい洞察を詳述します。
リルザブルチニブの安全性と有効性は、規制当局によって決定されていません。 Rilzabrutinibは現在、米国、EU、および中国でITPで規制上の審査中です。米国食品医薬品局の対象行動日は、高速トラック指定を認められたITPの規制上の決定であり、2025年8月29日です。Rilzabrutinibは、ITP、Waiha、Sichle細胞疾患、IgG4関連疾患など、いくつかの潜在的な兆候で世界のさまざまな地域で孤立した薬物指定を受けています。
2つの口頭発表では、QfitliaのAtlas臨床開発プログラムのデータを特集します。モデリングアプローチを使用して、ATレベルと年間の出血率との相関を予測して、血液中の最初の抗エトロンビン（AT）低下療法であるQfitliaで予防的に治療されます。
長期XTEND-EDフェーズ3の研究からの追加分析は、重度の血友病の成人および小児患者におけるAltuviiioの有効性と安全性プロファイルをサポートしています。さらに、XTEND臨床プログラムは、重度の血友病患者の大人および小児における主要および軽度の手術の周術期管理におけるAltuviiioの結果を評価し続けました。
ISTH 2025プレゼンテーションの完全なリスト：
| 提示著者 | 抽象タイトル | プレゼンテーションの詳細 | |
| ITP | |||
| ガニマ | luna3 rilzabrutinib vsプラセボのIWG基準ごとの血小板応答ITP患者のプラセボ | 25-6月-2025 オーラルプレゼンテーション： 10:15 AM-11:30am ET |
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| ボート | LUNA3オープンラベル期間：以前に処理されたITP成体のリルザブルチニブを使用した最初の有効性/安全性 | 22- 6月-2025 ポスター＃PB0376プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| アーノルド | 以前に処理したITPの血小板数の変動性に対するリルザブルチニブの影響：LUNA3フェーズ3データ | 22- 6月-2025 ポスター＃PB03555プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| 血友病AおよびB（fitusiran） | |||
| 若い | 阻害剤を伴う有無にかかわらず、血友病AまたはBのある人におけるアンチトロンビンレベルとフィトウシラン予防の有効性との関連：予測モデリングアプローチ | 24-6月-2025 オーラルプレゼンテーション： 3:15 PM-3：30pmおよび |
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| パイプ | Fitusiran抗トロンビンベースの用量レジメン（AT-DR）の薬力学と薬物動態：臨床および集団モデリングデータ | 24-6月-2025 オーラルプレゼンテーション： 午後2時45分から午後3時 |
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| chowdary | 阻害剤の有無にかかわらず、血友病AまたはBの有無にかかわらず、抗薬物抗体のフィトウシランに対する低い発生率 | 23-6月-2025 ポスター＃PB0844プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| フリードタウン | フィトゥシラン投与を管理するための革新アンチトロンビンアッセイを介したアンチトロンビン活性測定 （* Siemens Healthineers Collaboration） |
23-6月-2025 ポスター＃PB0784プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| 血友病A（efanesoctocog alfa） | |||
| 減少 | 子供のエファネソクトコグアルファによる出血エピソードの治療：Xtend-ed 2番目の暫定分析 | 22- 6月-2025 オーラルプレゼンテーション： 午後3時45分から午後4時 |
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| Khoo | efanesoctocog alfaを使用した主要な外科的結果：Xtend臨床プログラムでの4年の経験 | 24-6月-2025 オーラルプレゼンテーション： 午後3時30分 – 3：45pmと |
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| 王 | XTEND-1継続XTEND-EDの成人/青年におけるEfanesoctocog ALFAとの共同健康結果 | 24-6月-2025 ポスター＃PB1425プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| ロバーツ | efanesoctocog alfaを開始する患者の長期観察共同健康研究：ベースラインデータ |
24-6月-2025 ポスター＃pb1434presentation： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| ウェン | 血友病a：保護ALTの関節健康に関する予防的エファネソクトコグアルファの観察研究 | 24-6月-2025 ポスター＃PB1441プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| chowdary | efanesoctocog alfaによる軽微な手術の結果：Xtend臨床プログラムでの4年の経験 | 23-6月-2025 ポスター＃PB0847プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| 血友病B（組換え因子IX FC） | |||
| グロスリ | 組換え因子IX FCの実世界の有効性と使用：B-more研究からの最終データ （Sobi Collaboration） |
23-6月-2025 ポスター＃PB0868 プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| ハーマン | 因子IXの血管外分布：血友病B補充療法の証拠と関連性 （Sobi Collaboration） |
23-6月-2025 ポスター＃PB0816 プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| iorio | rfixfcまたはn9-gpを投与された血友病b患者における固定レベルと出血率との関連 | 23-6月-2025 ポスター＃PB0788 プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| 血友病 | |||
| アルバレス・ロマン | スペインの血友病患者の共同健康の監視。共同米国プロジェクトの更新分析 （Sobi Collaboration） |
24-6月-2025 ポスター＃PB1439 プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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| ハーマン | 血友病患者の満たされていない医療ニーズと健康の不平等A：専門家のコンセンサス声明の開発 （Sobi Collaboration） |
23-6月-2025 ポスター＃PB0778 プレゼンテーション： 1:45 PM-2:45pm ET |
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リルザブルチニブについて
Rilzabrutinibは、多数の免疫バランスを介して免疫バランスを回復するために働くことにより、いくつかの希少免疫媒介または炎症性疾患の効果的な新薬となる可能性を秘めた、新しい、高度な経口、可逆的、可逆的なブルートンのチロシンキナーゼ（BTK）阻害剤です。 B細胞、マクロファージ、およびその他の自然免疫細胞で発現するBTKは、複数の免疫介在性疾患プロセスと炎症経路で重要な役割を果たします。サノフィのテーラードCovelency®テクノロジーの適用により、リルザブルチニブはBTKターゲットを選択的に阻害しながら、ターゲットオフ副作用のリスクを潜在的に減らすことができます。
Qfitliaについて
Qfitlia（Fitusiran）は、成人および小児患者（12歳以上）の予防的治療のために米国およびアラブ首長国連邦で承認されたクラス初の抗抗抗抗抗抗抗ロンビン（AT）の低下療法です。 Qfitliaは出血を防ぎ、血液凝固を阻害するタンパク質であるトロンビンの生成を促進することにより、止血のリバランスを促進します。 Qfitliaは、Alnylam Pharmaceutical Inc.のESC-GALNACコンジュゲートテクノロジーを利用する小さな干渉RNA治療薬です。
Altuviiioについて
Altuviiiio（組換え抗抗病原性因子、FC-VWF-xten Fusionタンパク質）は、血液中症の半分の葉にある成人とAltuviiioが標準的な半分に耐えている成人と青年期には、成人と青年期に標準的な半分の腹部にある成人とAltuviiioがあります。因子VIII製品は、通常からほぼ通常の範囲内で高所有の因子活性レベルを提供し、週に1回の投与を可能にします。 Altuviiioは、Von Willebrand因子の天井を突破することが示されている最初の要因VIII療法であり、以前の因子VIII療法に半減期の制限を課しています。 Altuviiioは、Von Willebrand因子とXTENポリペプチドの領域を追加して循環の時間を延長することにより、革新的なFC融合技術に基づいています。 Altuviiioは現在、米国で承認および販売されています（優先レビューの付与）、日本、台湾。 2024年6月17日、それは、Altuvoct®という名前で、血友病Aにおける出血および周術期予防のために欧州委員会によって承認されました。
Altuviiioは、米国および中国で画期的な療法の指定、米国の高速追跡指定、および米国とEUでの孤児薬の指定を受けた最初の要因VIII療法です。
サノフィとソビのコラボレーションについて
SobiとSanofiは、AlprolixとElocta/Eloctateの開発と商業化について協力しています。また、企業は、米国、日本、台湾のエファネソクトコグアルファ、またはヨーロッパのAltuvoctのAltuviiioの開発と商業化について協力しています。ソビは、ソビの領土（本質的にヨーロッパ、北アフリカ、ロシア、およびほとんどの中東市場）で最終的な開発と商業化の権利を持っています。サノフィは、北米およびソビの領土を除く世界の他のすべての地域で最終的な開発と商業化の権利を持っています。
ソビについて
Sobi®は、希少で衰弱させる病気の人々の生活を変えるグローバルなバイオファーマ企業です。 SOBIは、血液学、免疫学、専門ケアの分野で革新的な医薬品への信頼できるアクセスを提供し、ヨーロッパ、北米、中東、アジア、オーストラリアに約1,800人の従業員を抱えています。 2024年、収益は260億セクになりました。 Sobi’s Share（STO：SOBI）はNasdaq Stockholmにリストされています。 Sobi.comとLinkedInのSobiの詳細。
サノフィについて
サノフィは、人々の生活の改善と魅力的な成長をもたらすことを約束した、R＆D主導のAI駆動のバイオファーマ企業です。免疫システムの深い理解を適用して、世界中の何百万人もの人々を治療および保護する薬やワクチンを発明し、何百万人もの利益をもたらす革新的なパイプラインを使用しています。私たちのチームは1つの目的に導かれています。科学の奇跡を追いかけて、人々の生活を改善します。これは、私たちの時代の最も緊急のヘルスケア、環境、社会的課題に対処することにより、私たちの人々と私たちのコミュニティに進歩を促進し、私たちが奉仕するコミュニティにプラスの影響を与えるように促します。
SanofiはEuroNext：San and Nasdaq：Snyにリストされています
#新しいデータは珍しい病気におけるサノフィのパイプラインからのイノベーションを強調しています