T細胞性急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）の若者には、がん性白血球のみで発生することが研究者らによって新たに特定された特定のタンパク質を標的としたCAR T細胞療法が提供されることになる。
CAR T細胞療法には、がん細胞を認識して殺すために体の免疫細胞を遺伝子組み換えすることが含まれており、他のがんではすでに成功を示していますが、T-ALLでは成功していません。
しかし専門家らは現在、癌性T細胞（白血球の重要な種類）上のタンパク質CCR9を特定したという事実のおかげで、この種の致死性の癌を攻撃するためのより明確な標的が得られたと信じている。
フランク・ハンソン、T-ALL白血病により2歳で死去 (マリス・ハンソン/ペンシルバニア州)
治療法に関する新たな研究の一環として、グレート オーモンド ストリート病院 (GOSH) のコンサルタント血液学者であるサラ ゴラシアン医師と、GOSH およびユニバーシティ カレッジ ロンドン グレート オーモンド ストリート小児保健研究所の彼女のチームは、12 人の子供を募集しています。
全員がT-ALLを患っており、再発するか、化学療法や骨髄移植などの従来の治療に抵抗性を示します。
この研究は来年4月頃からGOSHとユニバーシティ・カレッジ・ロンドン病院（UCLH）の両病院で開始され、UCLで開発された点滴によるCAR T細胞療法が使用される。
グレート オーモンド ストリート病院慈善団体は、この研究を支援するために 240 万ポンドを寄付しました。
さらに、今回の研究では段階を変えて、小児と成人を対象とした研究を同時に実施するという、臨床試験への新しいアプローチもテストする予定だ。
GOSH 氏によると、小児がん専用の研究プロジェクトは稀であり、小児の臨床試験は伝統的に成人よりもはるかに遅く開始され、完了までに平均 6.5 年長くかかっています。
新しい方法は時間とお金を節約することができ、子供たちが待たされるのではなく、子供と大人が同時にNHSの標的療法に確実にアクセスできるようにするのに役立ちます。
研究者らは、この治療法が効果があると信じており、研究室や動物実験で白血病が治癒することが示されており、子供は大人よりもCAR T細胞療法に耐える傾向があることが知られている。
GOSHによれば、イギリスでは14歳以下の子どもの最大の死因はがんだが、特に小児がんに対しては過去10年間で12種類の抗がん剤しか認可されていないのに対し、成人がんの場合は150種類以上あるという。
ゴラシアン博士はPA通信に対し、「小児科では初期段階の臨床研究があるべきではないという認識」があるが、そのことが子どもたちが新しい薬や治療法にアクセスする際に問題を引き起こしていると語った。
さらに彼女はこう付け加えた。「薬の投与方法の詳細などは、大人から借りているだけであり、必ずしも子供向けに調整されているわけではありません。
「小児がんに対する新薬は成人がんほど多くはなく、子どもに投与されるのは後からです。
フランク・ハンソンと母親のマリスは、GOSH 慈善活動への募金と啓発活動を行っています (家族向け給付金/PA)
「それらの投与量は成人から借りたものであり、私たちがやるべきことはそれらを並行してテストし、第一段階で安全であることを確認することですが、子供に対する効果的な治療法へのアクセスを妨げないことです。」
ゴラシアン博士は、これまでのところT-ALLに有効なCAR T細胞治療法はないと述べた。しかし、B細胞性急性リンパ芽球性白血病と呼ばれる別のタイプの白血病では成功を示していた。
彼女は、「私たちの標的であるCCR9標的は、T細胞全体のおよそ1～2%という、非常にごくわずかな割合にしか存在しません。つまり、CAR T細胞療法で治療すれば、うまくいけば勝利できるということになります」と述べた。健康な T 細胞をかなりの数で排除しているわけではありません。
「これは、運が良ければ患者の白血病は除去されるが、患者の健康なT細胞は残り、感染症と戦い続けることができることを意味します。」
治療後、研究対象の患者はCAR Tによって死滅した健康なT細胞を置き換えるための骨髄移植を必要としない。
「レスキュー移植と統合する必要のないCAR T細胞療法を提供できれば、それは有益です」とゴラシアン医師は語った。
「だからこそ、私たちはこれをテストして効果があるかどうかを確認することに特に興奮しています。」
CAR T 細胞療法は副作用を引き起こす可能性がありますが、化学療法や骨髄移植の長期的な影響と比較すると、通常は管理可能です。
ゴラシアン博士は、この試験が将来の小児と成人の研究の前例を確立するのに役立つことを期待しており、次のように付け加えた。
「この研究は、常に子供を含む研究への道を開き、小児患者と成人患者の両方が同時に臨床試験に組み込まれることを当然のこととします。
「私たちの目標は、子どもたちが取り残されるような状況を決して起こさないことであり、この斬新なアプローチの利点を証明して、将来の法改正に影響を与えることができればと願っています。」
マリス・ハンソンさん（47歳）は、2019年に息子のフランク君を2歳の誕生日直後にT-ALLで亡くした。
ジャイアント・グループのグループ最高法務・人事責任者であるハンソン夫人は現在、GOSH 慈善活動への資金と啓発活動を行っています。
彼女はPAにこう語った。「フランクは信じられないほど幸せな子供で、とても好奇心旺盛で、常に新しい経験を求めていました。彼は少年時代からとても活発で、いつも外に出たがっていました。」
フランクさんは2019年1月、2歳の誕生日を前に体調を崩し、両親は低体温を伴う長引くタイプの感染症に気づいた。
彼は回復したが、エストニア行きの飛行機の中で重篤な状態になり、GOSHで治療を受けるために医療用飛行機で英国に戻った。
ハンソン夫人は、「フランクと診断されたとき、足が下から抜かれたように感じました。
「白血病が彼の脳に転移したときでさえ、私たちにはまだ希望がありました。私たちは奇跡が起こることを願っていました。何かがピンと来て、フランクは良くなるでしょう。
「しかし、子供が生活の質を失うことを意味する場合、子供を治療できなくなる時点が来ます…
「3か月半後の母の日の週末でしたが、私たちは基本的に『彼の白血病が反応しないため、他にできることは何もない』と言われました。
「だから、4か月以内に、私たちにとってこの旅は基本的に、他の親には絶対に経験してほしくない形で終わりました、ましてや子供自身には言うまでもなく、それは残酷だからです。」
ロンドン西部に住むハンソンさんは、子供向けの臨床試験への意識を高めたいと決意していると語った。
「私は息子を失ったような状況にありました」と彼女は語った。 「そして、ある意味、彼にも利益をもたらすために、私に何ができるだろうかと考えました。それが私が自分の人生を生き続けるための一つの方法なのです。」
GOSH 慈善団体は、敷地内に新しい小児がんセンターを建設するために、史上最大の募金活動を行っています。
GOSH Charity のインパクトおよび慈善資金担当ディレクターであるアオイフェ・リーガン博士は次のように述べています。これは、特に進行性の癌であるだけでなく、将来さらに重篤な病気の子供たちに利益をもたらす、より効率的な新しい臨床試験デザインの基礎も築くものです。」
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#悪性度の高い血液がんの子供たちは治癒の希望を治療で提供した
2024-10-13 23:09:00