アルニラム社によれば、トランスサイレチン媒介性アミロイドーシスと心筋症の治療のための同社の新薬、ブトリシラン（アムブトラ）の第3相試験のトップライン結果は良好だという。
HELIOS-B 試験は主要評価項目を達成し、プラセボと比較して、ブトリシランによる全死亡率と再発性心血管イベントの複合において統計的に有意な減少を示しました。
この研究では、トランスサイレチン媒介性アミロイドーシスおよび心筋症の成人655人を無作為に割り付け、最長36か月の二重盲検治療期間中、3か月に1回皮下注射でブトリシラン25mgまたはプラセボを投与した。
この二重盲検期間中、主要評価項目は、全体の集団においてブトリシランによって28％減少しました（ハザード比 [HR]、0.718; ポ = .0118）、ベースライン時に競合薬タファミジスを投与されていない395人の単剤療法患者集団では33％増加しました（HR、0.672; ポ = .0162）。
さらに、全人口における全死亡率は 36% 減少しました (HR、0.645)。 ポ ポ
この研究では、全体および単独療法群の両方ですべての副次評価項目で大幅な改善が見られました。これには、病気の進行の主要な指標である6分間歩行テスト、カンザスシティ心筋症質問票、および30か月目のニューヨーク心臓協会クラスが含まれます（ポ
同社は、ヴトリシランは確立されたプロファイルと一致して、有望な安全性と忍容性を示したと報告した。有害事象、重篤な有害事象、および治験薬の中止につながる有害事象の発生率は、ヴトリシラン群とプラセボ群で同様であった。
HELIOS-B が欧州心臓病学会 (ESC) で発表される
HELIOS-B 研究の詳細な結果は、今夏後半に開催される ESC カンファレンスで発表するための最新抄録として提出されました。
アルナイラム社は、優先審査バウチャーを使用して米国食品医薬品局（FDA）に追加の新薬申請を提出するなど、トランスサイレチン媒介アミロイドーシスおよび心筋症の患者に対するブトリシランの使用に関する世界的な規制申請を今年後半に進める予定であると述べた。
「HELIOS-B 研究の圧倒的に肯定的なデータに興奮しています。このデータは、ブトリシランが、着実に進行し、衰弱させ、最終的には死に至る疾患であるトランスサイレチン媒介アミロイドーシス心筋症の患者のニーズに応える可能性があることを示唆しています」と、アルナイラム社の最高医療責任者であるプシュカル・ガーグ医学博士は、同社のプレスリリースで述べています。「結果は、ブトリシランが、トランスサイレチン媒介アミロイドーシス心筋症のすべての患者グループにおいて、生存率、機能、生活の質など、心血管の結果を改善したことを示しました。私たちは、この薬を世界中の患者に届けるために、これらの説得力のあるデータを規制当局に緊急に提出しています。」
「この結果は、ブトリシランが心筋症を伴うトランスサイレチン媒介アミロイドーシスの患者にとって画期的な薬となる可能性を示唆している」とアルナイラム社の最高経営責任者イボンヌ・グリーンストリート（MBChB）は述べ、同じプレスリリースで「ブトリシランはこの病気の治療における新たな標準治療となる可能性がある」と付け加えた。
トランスサイレチン媒介性アミロイドーシスと心筋症は、死亡率を高め、生活の質を低下させる進行性の衰弱性疾患です。この疾患は、心臓やさまざまな組織におけるトランスサイレチンアミロイド線維の凝集と沈着によって生じます。ヴトリシランは、トランスサイレチン遺伝子の発現を阻害し、トランスサイレチンの生成を減らす二本鎖の低分子干渉RNA（siRNA）です。
アルナイラム社は、世界中で 25 万人以上の患者が心筋症を伴うトランスサイレチン媒介アミロイドーシスを患っていると推定しています。Vutrisiran は、心筋症の合併症ほど一般的ではないアミロイド形成性変異トランスサイレチン関連多発神経炎の治療薬として、すでに多くの国で利用可能です。
現在、心筋症を伴うトランスサイレチン媒介アミロイドーシスに使用できる唯一の薬はタファミジス（ビンダケル/ビンダマックス）で、これは誤って折り畳まれたトランスサイレチンタンパク質を安定化するように設計された経口薬であり、2019年から米国で使用可能です。しかし、ファイザーは、この薬の定価が年間22万5000ドルと高額で、心血管疾患の薬としては世界で最も高価な薬になっていると批判されています。
ヴトリシランを含むこの病気の他の薬も現在市場に出回っており、競争によって価格が下がることが期待されている。
ブリッジバイオファーマは、ヴトリシランに加えて、自社の薬剤で第3相試験の良好な結果を報告している。 アコラミディス、 タファミジスと同様の作用機序を持っています。
トランスサイレチン媒介性心筋症アミロイドーシスの他の候補薬は、アストラゼネカ/イオニス・ファーマシューティカルズ（エプロンテルセン）によって開発中であり、また、インテルリア・セラピューティクス/リジェネロンの遺伝子編集剤も同様に開発中であり、どちらも後期試験段階にある。
アルナイラム社は別のsiRNA剤も販売している。 参加者 （オンパトロ）は、トランスサイレチン媒介性アミロイドーシスの多発性神経障害の治療薬です。しかし、この薬剤は 拒否された 昨年、FDA は心筋症の治療薬としてこの薬を承認した。