コレステロールを下げるプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型（PCSK9）阻害剤の市場は急成長しており、いくつかの新薬が市場投入されたり、市場投入が近づいている。これにより競争が激化し、より多くの患者が低密度リポタンパク質（LDL）の目標を達成できるようになると専門家は述べた。
新たな抗PCSK9薬の1つであるLIB Therapeutics社のレロダルシベプは、小さなタンパク質分子であり、2026年初頭までに市場に投入される予定です。これは、すでに販売されている2つのモノクローナル抗体製品からの前進として位置付けられています。 エボロクマブ （レパサ、アムジェン）および アリロクマブ （プラルエント、サノフィ/リジェネロン）。
この新しい選択肢は、2週間ごとではなく月に1回の注射で済むため、抗体よりも少ない頻度で投与できる。また、抗体のように冷蔵保存する必要もないと、LIBセラピューティクスの最高科学執行責任者であるエヴァン・スタイン医学博士はインタビューで語った。
最近、2つの第3相試験が報告され、すでにスタチンを服用している患者のLDLが大幅に減少したことが示されました。
LIBerateトライアル
LIBerate-HR試験、 出版された で JAMA心臓学最大限許容されるスタチン療法と他の治療を行ったにもかかわらず、LDLが目標値を上回っていた922人の患者を対象とした。 脂質低下剤 ある場合には。
この試験では、時間平均で平均減少が見られました。 LDLコレステロール 62% です。
「この大幅な減少により、患者の90％以上が、心血管疾患患者または非常に高いリスクのある患者の場合は55 mg/dL未満、リスクのある患者の場合は70 mg/dL未満という最近のガイドラインで設定された新しい低いLDL目標に到達しました」とスタイン氏は述べた。
もう一つの第3相試験では、 LIBerate-CVD、また、最大耐量のスタチンを服用している心血管疾患のリスクが高い患者では、LDLコレステロール値が60%以上低下したことも示されています。
LIB Therapeutics社は、今年後半に米国と欧州でレロダルシベプの承認申請を行う予定だ。
混雑した分野
スタイン氏は、PCSK9阻害剤はこれまで十分に活用されていなかったが、状況は変わり始めていると述べた。
「モノクローナル抗体は、最初に導入されたとき、年間約14,000ドルと非常に高価で、保険会社から大きな反発を受け、処方が困難になった」とスタイン氏は述べた。「その後、数年前に価格が少し下がり、現在では年間約4,000ドルで、より入手しやすくなった」
同氏は、市場が急速に成長していると述べた。レロダルシベプは、抗PCSK9市場で、2つのモノクローナル抗体だけでなく、新しい短鎖干渉RNA剤とも競合することになる。 インクリシラン （Leqvio、ノバルティス）は、年に2回だけ投与される新しい注射剤ですが、医療施設で投与する必要があります。
競争が激しい分野であるにもかかわらず、市場には十分な余地があるようだ。「昨年の成長率は40％弱だった。今年の第1四半期は44％増加した。インクリシランの導入がこの成長に拍車をかけているが、既存のモノクローナル抗体の売上に打撃を与えていない」とスタイン氏は語った。
彼は、抗PCSK9市場は今年、世界全体で30億ドルに達し、レロダルシベプが発売される頃には50億ドルの価値になる可能性があると見積もっている。
インクリシランとレロダルシベプ以外にも、抗 PCSK9 分野では開発中の革新的な薬があり、経口薬も現在開発中です。メルク社が開発中の最初の薬は、第 3 相試験の初期段階にあり、アストラゼネカ社は経口薬の初期開発段階にあります。
熱狂的な反応
脂質分野の他の専門家も、PCSK9 の新たな開発に熱心です。
ボストンのブリガム・アンド・ウィメンズ病院の予防心臓科部長であるホルヘ・プラツキー医学博士は、PCSK9阻害に対する新たなアプローチの可能性を歓迎すると述べた。
「PCSK9を介するか、他の標的を介するかにかかわらず、LDLを下げるための安全で効果的なツールの数が増えることは、患者と分野にとって必然的に有益です」と、同氏はインタビューで語った。
プルツキー氏は、現在の薬剤は効果的だが、これらの分野で最近いくらか進歩があったにもかかわらず、コストと適用範囲が依然として問題であり、新しい薬剤によって競争が激化し、価格が下がることが期待されると指摘した。投与方法と投与頻度が多様化することで、患者は自分にとって最適なものを見つける選択肢が増える。
レロダルシベプの月1回の投与スケジュールと冷蔵保存の必要がないことは、特に長期間の旅行が必要な患者には喜ばれるかもしれない、と彼は述べた。
ニューヨーク市にあるニューヨーク大学医学部の医学非常勤教授であるコニー・ニューマン医学博士は、市場には患者のニーズや好みに対応する余地が十分にあると語った。
「米国 FDA が PCSK9 を標的とする 3 つの薬剤を承認したにもかかわらず、LDL と心血管イベントを減らす抗 PCSK9 剤がさらに必要です」と彼女は述べた。「米国だけでも、成人の 25% が LDL レベルが 130 mg/dL 以上です。スタチン以外のすべての治療法の中で、PCSK9 を標的とする薬剤は LDL を最も大きく減らします。ただし、患者の中には、利用可能な薬剤の 1 つ以上に耐えられない場合や、毎月少量の注射を好む場合があります。」
ニューマン氏は、経口製剤が承認されたとしても、将来的にはPCSK9阻害剤の注射製剤の市場がまだ存在すると考えていると述べた。
「経口剤は通常、より頻繁な投与が必要です。より少ない回数で服用できる、より長時間作用する薬を好む人もいます。これにより服薬遵守が向上する可能性があります」と彼女は述べた。
スタイン氏は、常に異なる選択肢の余地があることに同意すると述べた。「減量薬の現状を見れば、注射剤の市場があることがわかります。」患者を新しい、より積極的な LDL 目標に到達させる能力が重要だと同氏は付け加えた。「これらの薬はそれを実現するものであり、患者に薬剤と投与方法の選択肢を提供することは有益です。」