大手製薬会社に頼らずに、病人に命を救う薬を届けることを想像してみてください。 私たちは方法を見つけたかもしれません | カトリオナ・クロンビー

Hヘルスケアは人々の生活をより良くするものでなければなりません。 この事実にはほとんど異論の余地がありません。 しかし、希少疾患を患う一部の患者にとって、誰が救命治療を受けることができ、誰が受けられないかは商業的利益によって決定されている。 製薬会社は長い間、世界的な需要と最高の利益の可能性によって動かされてきました。 過去 20 年間で市場は爆発的に成長し、世界中の製薬会社の収益は 1 兆ドルを超えました。 一般的な症状を持つ患者にとって、この医療への投資は朗報でしかありません。 しかし、この戦略の焦点が狭いということは、英国では、私たちの17人に1人が、ある時点でまれな症状に罹患することになり、忘れ去られる危険があることを意味します。

それは今までです。 医療提供者は、救命治療をより広く利用できるようにしたいという欲求に駆られ、これまで手の届かなかった患者に治療を提供する新しい方法をますます見つけています。 グレート・オーモンド・ストリート病院（ゴーシュ）は最近、希少遺伝子治療薬の市場投入を計画していた製薬会社が撤退したことを受け、非営利ベースで希少遺伝子治療薬のライセンスそのものを取得しようとする前例のない措置を講じたと発表した。 成功すれば、NHSトラストがこの種の治療薬の販売認可を得るのは初めてとなる。 この動きは、製薬会社が利益を危険にさらしたくない医薬品を英国の患者に提供するための概念実証として機能する可能性がある。

英国では 350 万人が希少疾患を抱えていると推定されており、これらの疾患の 95% には効果的な治療法がありません。 希少疾患の 50% は小児期に発症し、希少疾患に罹患した子供の 30% は 5 歳の誕生日を迎える前に死亡します。 これは単純に受け入れられません。 新しい治療法を発見し、それを迅速かつ手頃な価格で患者に届けるためには、さらに努力する必要があります。

ゴッシュ氏は、免疫システムを失った患者を放置する生命を脅かす状態である「バブルベイビー」症候群の治療薬の市場承認を得るために、私のチームを含む慈善団体から資金を確保した。 治療せずに放置すると、生後 2 年以内に死に至る可能性があり、最も一般的な病気でも致死的になります。 しかし、新しい遺伝子治療により、罹患した子供たちは通常の生活を送ることができるようになりました。 簡単に言えば、成長するか成長しないかの違いです。

製薬会社による投資決定は複雑で、政策や規制の枠組み、初期費用、臨床的実現可能性など、多くの要因の影響を受けます。 たとえある薬が病気の効果的な治療法であることが証明され、安全であることが証明され、年間数百万ポンドの収益が見込まれる場合でも、企業にとって投資を正当化するには十分ではない場合があります。

患者の利益と利益の間のこの緊張関係は、製薬業界の発足以来、活発な議論となってきました。 しかし、近年、患者の健康を犠牲にした暴利行為が横行しているという疑惑が浮上している。 2015年、チューリング・ファーマシューティカルズは、エイズ、マラリア、がんの治療に使用される当時62年前に発売されたダラプリムと呼ばれる救命薬の価格を1錠あたり13.50ドルから750ドルに値上げした。 この決定は怒りを引き起こし、元最高経営責任者（CEO）のマーティン・シュクレリ氏は、価格を他の希少疾患治療薬と同水準にするとして値上げを正当化しようとした。 もちろん、製薬業界のすべてがこのように行動するわけではありませんが、医薬品を開発して患者に販売する方法の多様性を増やすことは、業界全体にとって非常に有益です。

また、希少疾患の治療薬の多くが、商業的実現可能性への懸念から開発が中止されたり、中止されたりしているのを目にしています。 今年初め、マンチェスター大学の研究者らは、ハンター症候群（MPS II）の新しい遺伝子治療の臨床試験のための代替資金を見つけることを余儀なくされた。ハンター症候群（MPS II）は、重篤な場合の平均余命がわずか10～20歳である壊滅的な遺伝病である。年。 この治験には当初製薬会社が資金提供していたが、その後「商業的理由」で投資を中止し、ライセンスを大学に返還した。 研究者らは、患者とその家族の希望を高めた治験を確実に継続できるよう、慈善団体ライフアークに支援を求めた。

私たちが必要としているのは、Win-Win の希少疾患に対する新しいビジネス モデル、つまり医療システムを破綻させずに安全で効果的な医薬品を提供できるモデルです。 政府、医療専門家、研究者、慈善団体が連携すれば、高額になりがちな医薬品開発コストを削減し、大手製薬会社のビジネスモデルを完全に回避できる可能性があります。 もう一つの解決策は、ゴッシュ氏が先駆者となっているように、医薬品の供給を維持するための全く新しいルートを作り出すことだ。

大手製薬会社は、患者に薬を届ける上で常に重要な役割を果たしますが、救命治療の開発を患者の最善の利益を念頭に置いている製薬会社の手にある程度のコントロールを委ねることは、業界でも切実に必要とされているものです。 もちろん、本当の課題は、製薬業界における成功のあり方を変えることです。 私たちが人々を商品として扱うのをやめ、代わりに患者の人生を変えることはかけがえのないことであると認識できれば、より多くの命を救う治療が、切望している人々に確実に届くようになります。