病気と治療に対する認識は向上しているが、診断の遅れや治療のための渡航の必要性など、いくつかの重大な問題が依然として残っている：EpaCの調査結果
珍しいことですが、以前よりも意識が高く、何よりも治療の選択肢が増えています。これは原発性胆汁性胆管炎（PBC）に苦しむイタリアの患者の写真です。、一つから出てくる 大規模な全国調査 によって実施されました協会 EpaC。 2024年11月に実施されたこの調査は、協会および民間のオンライングループに登録した患者から自発的かつ匿名で参加した305件のアンケートを収集した。
患者のニーズ、困難、生活の質を明らかにするこの研究では、 科学改訂デル教授。ウンベルト・ヴェスパシアーニ・ジェンティルッチ、ローマのキャンパスバイオメディコ大学ポリクリニック財団の臨床医学および肝臓学ユニットの教授であり、同大学の内科准教授。
PBC は、主に女性が罹患する希少な慢性の自己免疫疾患です。調査でもそれが裏付けられています: インタビューを受けた人の90%は女性です。最も罹患している年齢層は 36 ～ 65 歳 (約 80%) であり、病状が現れる傾向がある閉経周辺期に典型的です。 患者の 3 人に 2 人は、主に自己免疫疾患である他の慢性疾患も患っています。 （例：橋本甲状腺炎、自己免疫性肝炎、2型糖尿病、シェーグレン症候群、セリアック病）、高度な併存疾患が強調されています。
診断と免除: 言葉の重み
患者の大多数 (91%) が 2010 年以降に診断を受け、2015 年以降は 76% となっており、これは新しい治療法の開発と同時に医療分野で病理に対する認識が高まっていることを示しています。 患者の 49% では 1 ～ 3 か月以内に診断が下されました。ただし、患者の 5 人に 1 人は 1 年以上待機し、12% は 2 年以上待機しました。。診断経路は断片的なままであることがよくあります。面談を受けた患者の 58% は 1 つの施設で追跡されましたが、残りは複数の施設に頼らなければなりませんでした。 19% が専門家や適切な治療法を見つけるために地域を変えることを余儀なくされた (ロンバルディア州、エミリア ロマーニャ州、ラツィオ州、ヴェネト州が最も頻繁に訪れる目的地です)。
患者の 79% が「原発性胆汁性肝硬変」という古い用語で免除を受けました。 (コード 008.571.6)、ただし 半数以上がこの宗派を非難していると認識している: 免除を受けている患者の 40% は、肝硬変になることを考えると恐怖を感じたことがあると述べ、35% は肝硬変という言葉と不適切なライフスタイルの関連付けに悩まされ、35% は一般的に心配していると述べています。 インタビューを受けた人の大多数はすぐに免除を取得しました (72% は 1 か月以内) しかし、患者の社会的関係や家族関係に悪影響を与える可能性がある病理の命名法の問題を解決するのは適切であろう。さらに、PBC が肝硬変を引き起こすことはほとんどありません。
使用されている薬物療法
インタビューを受けた人の90%は、この病気に対する特別な治療を受けていました：第一選択薬のウルソデオキシコール酸（UDCA）で75％、UDCA + オベチコール酸（OCA）で9.5％、UDCA + フィブラート剤で9.5％、単剤療法でOCAで3.2％、3剤併用療法（UDCA + OCA + フィブラート剤）で2.5％。特定の治療法に従っていなかった患者の 10% の主な理由は、専門家の判断 (「休眠疾患」または正常な肝臓値)、より良い治療法を待っている、UDCA に対する不耐性、または薬剤に対する自信の欠如でした。
この調査は、オベチコール酸の欧州市場からの撤退に伴い実施されました。 （PBCの二次治療として2017年に認可された薬剤）。 つまり、これは医薬品へのアクセスが不確実であることを意味しました: OCA を受けている患者のうち、薬を入手するのが難しいと報告したのはわずか 14% でしたが、そのうちの半数は「次に入手できなくなること」を懸念の原因として挙げました。
しかし、2024年末から2025年初頭にかけて、欧州委員会はPBCに対する2つの新しい二次治療薬、すなわちエラフィブラノールとセラデルパーの販売を承認し、その最初の治療薬はすでにイタリアで償還可能であることを忘れてはならない。
症状と生活の質: 改善が見られる
その後、調査で比較したのは、 薬物療法を受けている患者の自己申告データ、治療開始前と開始後。結果は次のことを示しました 肝臓指標（ALT、AST、GGT、アルカリホスファターゼ、ビリルビン）は、かなりの割合の患者で治療開始後に低下または正常化した。線維症に関しては、55% が軽度または無段階 (F0 ～ F2) であると宣言しましたが、35% は自分のレベルを知りませんでした。治療開始後、36% が線維症に変化がなく、22% が改善、8% が悪化したと報告しました。この数字は治療のプラスの効果を示唆していますが、より体系的なモニタリングの必要性も示唆しています。もちろん、これらのデータは医療記録報告書によって確認される必要があります。
OCAによる治療を受けた人は、PBCの最も典型的な症状が大幅に軽減されたと報告しました。、 来る かゆみ (治療前は患者の 28%、治療後は 50% が「軽度または消失」強度を報告し、最大強度レベルは消失します)、 疲れ （「平均的または非常に疲れている」患者の割合が減少する） e ドライアイ/口腔 （軽症患者の増加）。関節痛、腹痛、足の疲れも治療前と比べてすべて改善されました。日常生活において、患者たちは治療前からほぼ自給自足していると宣言していましたが、治療開始後は4分の1が大幅な改善を報告しました。家族関係や社会的関係も同様の傾向を示しました。つまり、ベースラインの時点ですでにほとんど損なわれていない状況でしたが、治療によりさらなる利点が認められました。 EpaC協会は患者の証言に基づいて、常にオベチコール酸の市場からの撤退に異議を唱えてきた。。
浮上した重大な問題と患者の要望
EpaC の調査では、以前よりも多くの情報と治療を受けているものの、依然として重大な問題に対処している PBC 患者集団の写真が撮影されました。 診断の遅れ、治療のための渡航の必要性、治療選択肢へのアクセスに関する不確実性など。
この調査は、病状の管理を改善し、それに関連する臨床的、心理的、経済的不便を軽減するためにインタビュー対象者が提案したいくつかの提案で締めくくられている。それは、公式命名法の文言の更新（「肝硬変」ではなく「胆管炎」）、この領域における診断と治療の経路の均一性の改善、権利と免除に関するより多くの情報、そして最後に治療継続の保証である。
#原発性胆汁性胆管炎イタリア人患者の写真