低分子 vs. 生物製剤 – ヘルスケア エコノミスト

インフレ削減法 (IRA) は、メディケアおよびメディケイド サービス センターが薬価を交渉することを許可しています。ただし、CMS が薬価交渉できるのは、小分子の場合は薬の承認から 9 年後、高分子の場合は承認から 13 年後までです。なぜ違いがあるのでしょうか?生物学的治療は患者に優れた健康上の利益をもたらしますか?

これはある論文で出題された質問です クリフォードら。 (2024年) 答えることを目的としています。この研究では、1999 年から 2018 年の医薬品承認に関するデータを使用し、費用対効果分析 (CEA) を評価して、低分子であれ生物学的製剤であれ、品質調整生存年 (QALY) 指標を使用して各治療の健康上の利点を測定します。このアプローチを使用して、著者らは、FDA が承認した 622 種類の医薬品のうち 271 種類の CEA を発見しました。そのうち 199 種類は低分子、72 種類は生物学的製剤でした。このアプローチを使用すると、次のことがわかりました。

健康増進の中央値は、小分子薬の QALY が 0.100 (四分位範囲: –0.104 ～ 0.304)、生物製剤の QALY が 0.084 (IQR: –0.156 ～ 0.324) でした…健康増進が最も大きかった 20 種類の医薬品のうち 10 種類が低分子医薬品でした、15 件はオーファンドラッグで、8 件は病気の治療が必要とされました。 癌。

つまり、小分子は、生物学的製剤と比べて、患者一人当たりの健康上の利益を同等か、あるいはわずかに上回る効果をもたらしました。さらに、小分子は生物製剤よりも安価であり、より多くの価値をもたらしました。

増分費用の中央値は、低分子医薬品の場合は 4,738 ドル (IQR: -14,091 ～ 23,567) であったのに対し、生物製剤の場合は 16,020 ドル (IQR: -29,531 ～ 61,571) でした。 増分費用が最も大きかった20の医薬品のうち10は低分子医薬品、16はオーファンドラッグ、4はがんの治療が適応でした…

低分子医薬品の ICER 中央値は QALY あたり 108,314 ドルでしたが、生物製剤の ICER は QALY あたり 228,286 ドルでした

研究全文を読むことができます ここ。