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2024-09-02 15:00:00
オーストラリアの研究者が画期的な成果を上げた 開拓 人体のものと非常によく似た血液幹細胞を作る分野で、この発見は白血病や骨髄不全疾患を患う子供たちの個別治療につながる可能性がある。
この研究は、 マードック小児研究所 （MCRI）に掲載され、ネイチャーバイオテクノロジー ‘は、ヒトの胎児と非常によく似た赤血球、白血球、血小板を作り出すことができるヒト血液幹細胞の生産における大きなハードルを克服し、さまざまな血液疾患の治療への道を開いた。
MCRI准教授 エリザベス・ン 同氏は、研究チームがヒトの血液幹細胞の開発において重要な発見をし、実験室で培養されたこれらの細胞を血液および骨髄幹細胞移植に利用する道を開いたと説明する。
「患者からあらゆる細胞を採取できる可能性は、 再プログラム 「それを幹細胞に変換し、さらに移植に適した血液細胞に変化させることは、これらの患者の生活に多大な影響を与えるだろう」と彼は指摘する。
この研究以前には、骨髄不全で健康な血液細胞を生成できない動物モデルに移植できるヒト血液幹細胞は研究室で開発されていませんでした。「私たちは、ヒトの胎児のものと非常によく似た移植可能な血液幹細胞を作成するワークフローを開発しました。」
さらに、彼は「これらのヒト細胞は、臨床使用に必要な規模と純度で作成できる」と指摘する。
この研究では、免疫不全マウスに実験室で改変されたヒト血液幹細胞を注入した。血液幹細胞は臍帯血細胞移植で見られるレベルと同程度の機能的な骨髄に発達することがわかり、成功の基準が証明された。
この研究結果は、さまざまな血液疾患に対する新たな治療選択肢につながる可能性がある。
この研究では、実験室で培養された幹細胞は、マウスに移植される前に凍結できることも判明した。これは、患者に移植する前にドナーの血液幹細胞を保存するプロセスを模倣したものである。
MCRI教授、 エド・スタンリーこの発見がさまざまな血液疾患の新たな治療選択肢につながる可能性があると、同氏は考えている。「赤血球は酸素輸送に不可欠で、白血球は免疫防御であり、血小板は出血を止めるために凝固を促します。」これらの細胞がどのように発達し機能するかを理解することは、複雑なパズルを解くようなものです。
体内の正常な血液幹細胞の発達を模倣する幹細胞法を完成させることで、「白血病や骨髄不全など、さまざまな血液疾患を理解し、個別化された治療法を開発できる」と彼は信じている。
血液幹細胞移植は、小児の血液疾患の命を救う治療において重要な役割を果たすことがあります。しかし、誰もが理想的な適合ドナーを見つけられるわけではありません。
「移植の不適合なドナーからの免疫細胞がレシピエント自身の組織を攻撃し、重篤な病気や死を引き起こす可能性がある」と彼は言う。 アンドリュー・エレファンティMCRIの教授は次のように語っています。「患者ごとにカスタマイズされた血液幹細胞を開発することで、こうした合併症を防ぎ、ドナー不足に対処し、ゲノム編集と組み合わせることで、血液疾患の根本的な原因を是正するのに役立ちます。」
次のステップは、おそらく約5年後に、実験室で培養された血液細胞を人間に使用することの安全性をテストするための第1相臨床試験を実施することです。
#人間への移植に適した血液幹細胞が製造される