人工知能により、FDA の現在の医薬品承認プロセスは時代遅れになる – ヘルスケア ブログ

スティーブン・ゼコラ

人工知能 (「AI」) は創薬と開発の分野に根付き、すでに従来の研究モデルを超えつつある兆候を示しています。 議会はこれらの急速な変化に留意し、1) 保健福祉省(「HHS」)に非AI申請者向け政府の基礎研究補助金プログラムを段階的に廃止するよう指示する、2) HHSにこれらの資金を初期の人工知能アプリケーションへの資金に振り向けるよう要求する、3) HHSに創薬と開発の新たな能力を反映するためにAI主導の治験の医薬品承認のロードマップを改訂するよう要求する必要がある。

背景

米国の医療業界には 4 つの特徴があります。

まず、GNP に占める業界のコストの割合は 1980 年の 8% から現在 17% に増加し、2030 年までに 20% を超えると予想されています。連邦政府はこれらのコストの約 3 分の 1 を補助しています。特に総額 37 兆ドルの連邦赤字に直面して医療費が高騰し続ける中、これらの補助金は持続可能ではありません。

第二に、この業界は、医薬品の承認ごとに平均 18 年の基礎研究と 12 年の臨床研究を必要とするシステムで規制されています。新たに承認された薬剤あたりの臨床コストは現在 20 億ドルを超えています。創薬の経済性は投資家にとって非常に魅力的ではないため、連邦政府と慈善財団が事実上すべての基礎研究に資金を提供しています。連邦政府は年間 440 億ドルもの資金を投じています。このコストが年間約 50 件の医薬品承認に分散されると、各医薬品に約 8 億 8,000 万ドルのコストが追加され、医薬品承認 1 件あたりの総コストは 30 億ドル以上になります。さらに悪いことに、このプロセスは年々遅くなり、コストも増加しています。そのため、現在の研究アプローチによる創薬は、医療費全体の削減に大きく貢献することはありません。

第三に、トランプ政権はHHSから数千人の職員を解雇することで、医療分野における連邦政府の役割を低下させた。したがって、同庁は以前に採用した規則や規制を効果的に管理できなくなり、したがって創薬を医療費削減に導くことは期待できない。

第 4 に、良い面としては、人工知能ソフトウェアとスーパーコンピューターの大規模かつ増大する計算能力を組み合わせることで、創薬コストを劇的に削減し、効果的な治療法を特定するまでのスケジュールを大幅に短縮できる可能性が示されています。

人工知能 (AI) を創薬に導入する

過去 10 年間、少数の企業が創薬プロセスのさまざまな側面を改善するための高度な自動化技術を研究してきました。現在では、コンプライアンスコストの最大 30% に上る規制文書化要件を満たすことが改善されます。さらに重要なことは、Ai を使用すると、引用や相互参照を含む生データから包括的な臨床文書を正確に作成し、文書を継続的に更新して検証できることです。

Ai 創薬のトップ企業には、Insilico Medicine、Atomwise、Recursion が含まれます。これらの企業は、Ai を活用して標的の特定から臨床試験に至るまで、創薬のさまざまな段階を加速しています。その他の注目すべき企業としては、BenevolentAI、Insitro、Owkin、Schrödinger や、ライフ サイエンス分野に重要な AI インフラストラクチャを提供する Nvidia などのテクノロジー プロバイダーがあります。

たとえば、Recursion では生物学的実験と機械学習を組み合わせて、従来の方法よりも迅速に潜在的な治療法を特定します。さらに、バイオ医薬品および商業ユーザーが創薬と開発に利用できるデータとツールを備えたプラットフォームを作成しました。

さまざまなアプローチを検討する際、創薬における Ai の本当の可能性は知識の創造にかかっています。 Ai は生物学的変動性の効率的な探索を可能にし、変数間の文字通り何兆もの相互作用を研究することで実験の数を劇的に増やすことができます。この機能は、アルツハイマー病、パーキンソン病、自閉症などの複雑で費用のかかる病気や、複数の慢性疾患を持つ人々に特に役立ちます。言い換えれば、Ai は膨大な量の生物学的データを処理し、隠れた因果関係を明らかにし、新たな実用的な洞察を生み出すことができます。これらの能力は国内で最も恵まれない国民の健康を改善し、ケアの提供コストを大幅に削減する可能性を秘めているため、政府はこれらの能力に焦点を当て、奨励すべきである。

医療規制は AI 時代に適応する必要がある

創薬分野における人工知能の急速な進歩の可能性には、新しい規制モデルが必要です。連邦政府の目標は、現在の規制プロセスを新たな AI 主導研究に適用するのではなく、多変数治療の効果的なコスト削減の組み合わせを促進する規制プロセスを開発することであるべきである。

たとえば、Ai を使用して文書を継続的に更新および検証できることを考慮すると、個別の第 I、II、III 相試験ではなく、Ai を利用するすべての臨床作業を 1 つの長い試験にまとめる必要があります。参加者が試験に追加されると、安全性の結果をリアルタイムで検査して報告できます。有効性が証明され、指定された安全プロトコルを満たしている参加者が 1000 人など、試験が一定の数を超えると、展開が承認されます。 このようなアプローチにおける政府の役割は、試験の結果を検証する監査役となるだろう。この機能には、実験による検証、メカニズムの理解、倫理的な監視が含まれます。

まとめ

ヘルスケア業界は、高コストと劣悪な業績により、長年にわたって米国の国民の期待を裏切ってきました。既存の創薬プロセスは、この方程式に比較的小さな改善をもたらしました。

一方で、新たな AI の発見と開発モデルは、従来の基礎研究プロジェクトを何年も上回り、しかも数分の 1 のコストで市場に投入できる可能性があります。新しいテクノロジーの可能性を最大限に発揮するには、まったく新しい業界モデルが必要です。つまり、基礎研究への補助金や、発見にAIを活用した臨床試験の規制を変えなければならない。

現在検討中の基礎研究プロジェクトは、AI 主導の研究プロジェクトにとって明らかな不利な立場にあり、資金提供されるべきではありません。むしろ政府資金の焦点は、AI主導の研究、特にアルツハイマー病、パーキンソン病、自閉症、複数の慢性疾患患者を対象とした研究に集中すべきである。これらのカテゴリーは米国の医療費の大部分を占めており、従来の研究アプローチでは治療できる可能性が最も低いものです。

さらに、規制は AI の文書化機能と継続的更新機能を活用して、臨床試験を 1 つの連続フェーズに分割し、指定された数の参加者が試験に参加した後、安全性と有効性に関する事前に設定された条件が満たされた場合に規制当局の承認を受けることができます。

Steve Zecola は、23 年前にパーキンソン病と診断されたときに、Web アプリケーションとホスティングのビジネスを売却しました。それ以来、彼はコンサルティング業務を運営し、大学院ビジネススクールで教鞭をとり、広範囲にわたる運動を行ってきました。