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一般化された筋無力筋の初期efgartigimod応答データを約束します

日常生活（MG-ADL）スコアの両方の筋無力症作用と量的筋無力筋（QMG）スコアの両方の減少は、筋力筋重症の患者におけるエフガルティギモッドの反応を促す能力を反映しています。調査官は、新しい多施設、現実世界、遡及的、観察研究の結果を公開しました。 Journal of Neurology新生児FC受容体遮断薬の既知の有効性にもかかわらず、早期の治療反応を示す要因に関するデータが欠けていると説明しています。アセチルコリン受容体抗体陽性全身性筋肉症の115人の患者の研究集団について、症状の改善は、MG-ADLスコアの少なくとも2ポイント改善とQMGスコアの少なくとも3ポイント増加と定義されました。早期の応答者は、4つの全体的な注入の最初の最初のものと0または1のMG-ADLスコアが最小限の症状発現を示した後に改善を示した人でした。2023年9月から2024年6月までの4週間にわたって、患者は毎週4週間Efgartigimodの10 mg/kgの注入を受け、ベースラインおよび1、2、3、および4週間の治療後に評価が行われました。球根症の症状、呼吸器、肢、複視、ptosis、目の閉鎖、軸筋、および肢反応サブドメインを超えて測定しました。患者の67％が50歳以降に疾患発症を受けました。 22.6％には胸腺切除の病歴がありました。ベースラインでのアメリカ疾患分類の最も一般的な筋無力症筋肉筋は、クラスIIB（39.1％）、クラスIIA（20.0％）、またはクラスIIIB疾患17.4％）でした。ベースラインでの一般的な療法は、免疫抑制剤（33.9％）、ステロイドのみ（27.0％）、および免疫抑制がエフガルティギモッド注入（26.1％）を含まない治療でした。「Efgartigimod治療の最初のサイクルはほとんどの患者で効果的であったため」と研究著者は、「最初の注入後1週間後の有効性の発症が関連因子を調査するための主要なエンドポイントとして使用された」と説明した。115人の患者の元の研究集団のうち、109人の患者がMGL治療反応について評価され、76人がQMG応答について評価されました。ベースラインでの中央値（IQR）スコアは、MG-ADLで7（5-9）、QMGで14（10-17）でした。最初の注入の1週間後、患者の72.5％がMG ADLスケールで少なくとも2ポイント改善し、この割合は2回目の注入後1週間で86.0％、3回目の注入後88％近く、4回目の注入後93.3％に増加し続けました。 QMGインデックスの少なくとも3ポイント改善の対応するレートは、60.5％、77.0％、80％近く、87.5％でした。また、最小限の症状の発現は、最初のエフガルティギモッド注入後の11.9％から最終的なエフガルティギモッド注入後の44.8％に継続的に上昇しました。評価可能なMg-ADLサブドメインのすべてについても大幅な改善が見られました：脳（音声/声、嚥下、噛む）、呼吸（呼吸）、手足（歯または櫛を磨く能力と椅子からの髪を磨く能力）、双管筋、およびptosisp p 全体として、球根、軸筋、目の閉鎖、および眼osisは、最初の注入後に最も改善されましたが、治療期間全体で有意な呼吸改善は見られませんでした。MG-ADLあたりの初期のefgartigimod応答者には、共通のいくつかの疾患特性がありました。p = .032）、胸腺切除の歴史（p = .036）、およびより深刻なMG-ADLスコア（p = .005）および球根の症状（p = .002）ベースライン。 QMGごとに、重度のフェイシャルを持っています（p = .029）およびbulbar（p = .021）ベースラインでの症状は、早期のefgartigimod応答を示しています。最後に、多変量ロジスティック回帰分析は、3つの患者の特性を初期のefgartigimod応答に接続しました。短い疾患期間（または0.989; 95％CI、0.978-0.999; p = .031）高いベースラインMg-Adl Bulbarスコア（OR、1.335; 95％CI、1.040-1.762; p = .022）高いベースラインQMGブルバースコア（または1.698; 95％CI、1.044-2.761; p = .033）それでも、これらのデータは、著者らは、「臨床診療におけるエフガルティギモッドの広範な使用の可能性があり、筋無力感または難治性疾患の患者だけでなく、軽度から中程度の疾患のある患者にとっても良好な効果を示している」と結論付けた。参照Zhu W、Chen Y、Tian…

執筆 nipponese 更新 2025年9月18日

日常生活（MG-ADL）スコアの両方の筋無力症作用と量的筋無力筋（QMG）スコアの両方の減少は、筋力筋重症の患者におけるエフガルティギモッドの反応を促す能力を反映しています。

調査官は、新しい多施設、現実世界、遡及的、観察研究の結果を公開しました。 Journal of Neurology新生児FC受容体遮断薬の既知の有効性にもかかわらず、早期の治療反応を示す要因に関するデータが欠けていると説明しています。アセチルコリン受容体抗体陽性全身性筋肉症の115人の患者の研究集団について、症状の改善は、MG-ADLスコアの少なくとも2ポイント改善とQMGスコアの少なくとも3ポイント増加と定義されました。早期の応答者は、4つの全体的な注入の最初の最初のものと0または1のMG-ADLスコアが最小限の症状発現を示した後に改善を示した人でした。

2023年9月から2024年6月までの4週間にわたって、患者は毎週4週間Efgartigimodの10 mg/kgの注入を受け、ベースラインおよび1、2、3、および4週間の治療後に評価が行われました。球根症の症状、呼吸器、肢、複視、ptosis、目の閉鎖、軸筋、および肢反応サブドメインを超えて測定しました。患者の67％が50歳以降に疾患発症を受けました。 22.6％には胸腺切除の病歴がありました。ベースラインでのアメリカ疾患分類の最も一般的な筋無力症筋肉筋は、クラスIIB（39.1％）、クラスIIA（20.0％）、またはクラスIIIB疾患17.4％）でした。ベースラインでの一般的な療法は、免疫抑制剤（33.9％）、ステロイドのみ（27.0％）、および免疫抑制がエフガルティギモッド注入（26.1％）を含まない治療でした。

「Efgartigimod治療の最初のサイクルはほとんどの患者で効果的であったため」と研究著者は、「最初の注入後1週間後の有効性の発症が関連因子を調査するための主要なエンドポイントとして使用された」と説明した。

115人の患者の元の研究集団のうち、109人の患者がMGL治療反応について評価され、76人がQMG応答について評価されました。ベースラインでの中央値（IQR）スコアは、MG-ADLで7（5-9）、QMGで14（10-17）でした。

最初の注入の1週間後、患者の72.5％がMG ADLスケールで少なくとも2ポイント改善し、この割合は2回目の注入後1週間で86.0％、3回目の注入後88％近く、4回目の注入後93.3％に増加し続けました。 QMGインデックスの少なくとも3ポイント改善の対応するレートは、60.5％、77.0％、80％近く、87.5％でした。

また、最小限の症状の発現は、最初のエフガルティギモッド注入後の11.9％から最終的なエフガルティギモッド注入後の44.8％に継続的に上昇しました。

評価可能なMg-ADLサブドメインのすべてについても大幅な改善が見られました：脳（音声/声、嚥下、噛む）、呼吸（呼吸）、手足（歯または櫛を磨く能力と椅子からの髪を磨く能力）、双管筋、およびptosisp p

全体として、球根、軸筋、目の閉鎖、および眼osisは、最初の注入後に最も改善されましたが、治療期間全体で有意な呼吸改善は見られませんでした。

MG-ADLあたりの初期のefgartigimod応答者には、共通のいくつかの疾患特性がありました。p = .032）、胸腺切除の歴史（p = .036）、およびより深刻なMG-ADLスコア（p = .005）および球根の症状（p = .002）ベースライン。 QMGごとに、重度のフェイシャルを持っています（p = .029）およびbulbar（p = .021）ベースラインでの症状は、早期のefgartigimod応答を示しています。

最後に、多変量ロジスティック回帰分析は、3つの患者の特性を初期のefgartigimod応答に接続しました。

短い疾患期間（または0.989; 95％CI、0.978-0.999; p = .031）
高いベースラインMg-Adl Bulbarスコア（OR、1.335; 95％CI、1.040-1.762; p = .022）
高いベースラインQMGブルバースコア（または1.698; 95％CI、1.044-2.761; p = .033）

それでも、これらのデータは、著者らは、「臨床診療におけるエフガルティギモッドの広範な使用の可能性があり、筋無力感または難治性疾患の患者だけでなく、軽度から中程度の疾患のある患者にとっても良好な効果を示している」と結論付けた。

参照

Zhu W、Chen Y、Tian C、他一般化された筋無力筋症患者のエフガルティギモッドに対する早期反応に関連する要因：多施設遡及的観察研究。 J Neurol。 2025; 272（9）：622。2：10.1007/s00415-025-13367-8
ハワードJF JR、ブリルV、Vu T、他一般化された筋無力筋重症患者（適応）の患者におけるエフガルティギモドの安全性、有効性、および忍容性：多施設、無作為化、プラセボ対照、第3相試験。 ランセットニューロール。 2021; 20（7）：526-536。 2：10.1016/S1474-4422（21）00159-9
Fuchs L、Shelly S、Vigiser I、et al。筋無力症患者のエフガルティギモッドの実世界の経験。 J Neurol。 2024; 271（6）：3462-3470。 2：10.1007/s00415-024-12293-5
Stetefeld H、Schroeter M. SOP筋肝危機。 Neurol res Pract。 2019; 1：19。2：10.1186/s42466-019-0023-3

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2025-09-18 21:08:00

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