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ロシュのエレベディドラッグと存在はどうなりますか？

サレプタは証券取引所で崩壊し、ロシュの株式は、米国ではヨーロッパでは承認されていない治療法であるエレビディを受けていたデュシェンヌ筋ジストロフィーに苦しんでいる2人目の患者の死亡の後、2.5％減少しました。すべての詳細先週の日曜日、患者がエレベディを受けた後、致命的な結果を得て急性肝不全の2番目の症例が報告されたことが伝えられました。両方のタイトルはニュースの影響を受けました。エレビディで何が起こったのか米国のバイオテクノロジーサレプタは、先週の日曜日に、エレベディによる治療中の急性肝機能不全のために患者の死亡を報告しました。 15歳の少年の死、思い出しますブルームバーグ、わずか3か月後別のティーンエイジャー同じ治療を受けた後に亡くなった。同社によれば、どちらの場合も、もはや歩くことができなかったデュシェンヌ筋ジストロフィーを持つ人々で発生しました。人々が薬を承認した場所エレビディは、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の治療のために食品医薬品局（FDA）によって承認された唯一の遺伝子治療です。これは、筋肉に影響を与え、筋肉の脱力と萎縮を引き起こし、4歳以上の筋肉の衰弱と萎縮を引き起こすまれで進行性の遺伝的疾患です。これは、肝臓損傷の既知のリスクを伴う既知のリスクを伴う治療法です。によって報告されたものに応じてロイターFDAは、2024年にDMDに苦しむ歩行患者の治療に対して完全な承認を与えました - 高度な期の臨床研究で主要な目的を達成していないにもかかわらず、非歩行患者の治療のために条件付けられました。バッグの反応とアナリストのコメントニュースで、月曜日アクションニューヨークで42％が崩壊したことで、少なくとも2人のアナリストがタイトルを格下げした後、2023年10月以来最大の低下です。治療のためのサレプタのパートナーであるスイスロシュもチューリッヒで2.5％を失いました。「2回目の死は、将来の医師、介護者、患者の決定に大きな影響を与えると思います」彼は言ったしかし、カンター・フィッツジェラルドのアナリストのクリステン・クルスカは、ウィリアム・ブレアのアナリストであるサミ・コーウィンにとって、薬物ラベルをリスクを反映するために変更できるとしても、治療が商業市場から撤回される可能性は低い」ということです。「これらの2人の死亡が非展開患者で発生したとしても、DMDのすべての患者でリスクプロファイルが増加していると信じています」彼は書いたメモでは、DMDの患者の約80％が歩いておらず、このグループで治療の使用が非常に限られていることを期待しているHC Wainwright RaghuramのアナリストSelvaraju。研究により、ほとんどの患者は10歳から13歳の間歩く能力を失うことが示されています。現在、エレビディと患者はどうなりますかサレプタ彼は言った非歩行患者のためのElevidysの出荷を一時的に停止し、これらの患者のための新しい治療計画を策定するために規制当局と協力すること。彼はまた、シロリムスと呼ばれる薬物を治療プロトコルに追加する意向を発表し、DMDに関する臨床研究を中断しました。 Rocheによると、Elevidysが管理されています約140人の患者に非歩行および投与量の制限は、世界的な商業患者に拡張されます。エレビディで治療された最初の患者の死後、欧州当局はすでに薬物に関する研究を停止していました。米国外で治療を販売しているロシュは、これらの停止はまだ有効であると述べた。しかし、米国では、患者はまだ登録されていました。その後、FDAが何をするかを見ていないため、承認を制限したり、薬を投与できる年齢層を狭めることができます。光景の中のFDA 何が起こったのか、2番目ブルームバーグ、サレプタの最も重要な薬物に影を投げることに加えて、FDAの制御を強化します。実際、セラピーは「疾患の全体的な進行の減速を実証したデータがないにもかかわらず、FDAの公式がスタッフの反対をキャンセルした後にのみ、機関の加速レビュープロセスを通じて認可されました」。しかし、得られた結果の中には、患者のジストロフィンの産生が増加した結果、筋肉性神学的な人に欠けているタンパク質がありました。さらに、経済新聞の強調であり、それはまた、Vinay…

執筆 nipponese 更新 2025年6月18日

サレプタは証券取引所で崩壊し、ロシュの株式は、米国ではヨーロッパでは承認されていない治療法であるエレビディを受けていたデュシェンヌ筋ジストロフィーに苦しんでいる2人目の患者の死亡の後、2.5％減少しました。すべての詳細

先週の日曜日、患者がエレベディを受けた後、致命的な結果を得て急性肝不全の2番目の症例が報告されたことが伝えられました。両方のタイトルはニュースの影響を受けました。

エレビディで何が起こったのか

米国のバイオテクノロジーサレプタは、先週の日曜日に、エレベディによる治療中の急性肝機能不全のために患者の死亡を報告しました。

15歳の少年の死、思い出します ブルームバーグ、わずか3か月後別のティーンエイジャー同じ治療を受けた後に亡くなった。同社によれば、どちらの場合も、もはや歩くことができなかったデュシェンヌ筋ジストロフィーを持つ人々で発生しました。

人々が薬を承認した場所

エレビディは、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の治療のために食品医薬品局（FDA）によって承認された唯一の遺伝子治療です。これは、筋肉に影響を与え、筋肉の脱力と萎縮を引き起こし、4歳以上の筋肉の衰弱と萎縮を引き起こすまれで進行性の遺伝的疾患です。これは、肝臓損傷の既知のリスクを伴う既知のリスクを伴う治療法です。

によって報告されたものに応じて ロイターFDAは、2024年にDMDに苦しむ歩行患者の治療に対して完全な承認を与えました – 高度な期の臨床研究で主要な目的を達成していないにもかかわらず、非歩行患者の治療のために条件付けられました。

バッグの反応とアナリストのコメント

ニュースで、月曜日アクションニューヨークで42％が崩壊したことで、少なくとも2人のアナリストがタイトルを格下げした後、2023年10月以来最大の低下です。治療のためのサレプタのパートナーであるスイスロシュもチューリッヒで2.5％を失いました。

「2回目の死は、将来の医師、介護者、患者の決定に大きな影響を与えると思います」彼は言ったしかし、カンター・フィッツジェラルドのアナリストのクリステン・クルスカは、ウィリアム・ブレアのアナリストであるサミ・コーウィンにとって、薬物ラベルをリスクを反映するために変更できるとしても、治療が商業市場から撤回される可能性は低い」ということです。

「これらの2人の死亡が非展開患者で発生したとしても、DMDのすべての患者でリスクプロファイルが増加していると信じています」彼は書いたメモでは、DMDの患者の約80％が歩いておらず、このグループで治療の使用が非常に限られていることを期待しているHC Wainwright RaghuramのアナリストSelvaraju。研究により、ほとんどの患者は10歳から13歳の間歩く能力を失うことが示されています。

現在、エレビディと患者はどうなりますか

サレプタ彼は言った非歩行患者のためのElevidysの出荷を一時的に停止し、これらの患者のための新しい治療計画を策定するために規制当局と協力すること。彼はまた、シロリムスと呼ばれる薬物を治療プロトコルに追加する意向を発表し、DMDに関する臨床研究を中断しました。

Rocheによると、Elevidysが管理されています約140人の患者に非歩行および投与量の制限は、世界的な商業患者に拡張されます。

エレビディで治療された最初の患者の死後、欧州当局はすでに薬物に関する研究を停止していました。米国外で治療を販売しているロシュは、これらの停止はまだ有効であると述べた。しかし、米国では、患者はまだ登録されていました。

その後、FDAが何をするかを見ていないため、承認を制限したり、薬を投与できる年齢層を狭めることができます。

光景の中のFDA

何が起こったのか、2番目 ブルームバーグ、サレプタの最も重要な薬物に影を投げることに加えて、FDAの制御を強化します。実際、セラピーは「疾患の全体的な進行の減速を実証したデータがないにもかかわらず、FDAの公式がスタッフの反対をキャンセルした後にのみ、機関の加速レビュープロセスを通じて認可されました」。しかし、得られた結果の中には、患者のジストロフィンの産生が増加した結果、筋肉性神学的な人に欠けているタンパク質がありました。

さらに、経済新聞の強調であり、それはまた、Vinay Prasadにとって最初の大きな課題の1つでもあります。VinayPrasadは、FDA遺伝子療法とワクチン部門の新しい責任者であり、以前は加速された承認プロセス、特にPeter Marksの下で、サレプタのエレベーディー、ピーターマークの下で、承認が得られた承認の1つであり、彼は書いていたそれは「子供を殺しているようだ」デュシェンヌと「肝臓の破壊」に苦しんでいる。