メディケイドは、効果があった場合にのみ高額な鎌状赤血球治療費を支払う：-

セレニティ・コールさんは先月、セントルイスの自宅近くで家族とくつろぎ、工芸品を作ったり、友人を訪ねたりしてクリスマスを楽しんだ。

18歳のコールが2024年のホリデーシーズンの一部をどのように過ごしたかとは対照的だった。彼女は病院にいた。鎌状赤血球症は、酸素を運ぶ赤血球を損傷する遺伝性疾患で頻繁に発生し、長年にわたって腕と脚に衰弱性の痛みを引き起こしていた。症状が悪化すると、予定をキャンセルしたり、学校を休まざるを得なくなったりすることがよくありました。

「鎌状赤血球の場合は毎日痛みがあります」と彼女は言う。 「日によってはもっと耐えられるかもしれないが、それは常に起こることだ。」

5月に、コールは数か月にわたる研究を完了した。 遺伝子治療治療 これは、体の幹細胞を再プログラムして健康な赤血球を生成するのに役立ちます。

彼女は、全国的にメディケイドの恩恵を受けた最初のメディケイド登録者の一人でした。 新しい支払いモデル この制度では、連邦政府が州のメディケイドプログラムに代わって製薬会社と細胞または遺伝子治療の費用を交渉し、治療の成功に対する責任を製薬会社に負わせます。

メディケア・メディケイド・サービスセンター（CMS）によると、この協定に基づき、治療法が約束どおりに効果がなかった場合、参加国は製薬会社から「割引とリベート」を受け取ることになる。

これは、メディケイドやその他の医療保険が薬や治療法に支払う一般的な方法とは大きく異なります。請求書は通常、患者にとっての治療の利益に関係なく支払われます。しかしCMSは、治療法が効かなかった場合に製薬会社がいくら返済するのかなど、契約条件の全容を明らかにしていない。

潜在的な治療法

コールさんが受けた治療は、寿命を20年以上縮めると推定されている鎌状赤血球症に罹患している主に黒人アメリカ人10万人の多くに治癒の可能性をもたらしている。しかし、低所得者や障害者向けの州と連邦政府の共同保険会社であるメディケイドにとって、治療費は財政的に大きな課題となっている。メディケイドは、この症状を持つアメリカ人の約半数をカバーしています。

食品医薬品局によって承認された遺伝子治療が 2 つ市販されており、1 つは患者 1 人あたり 220 万ドル、もう 1 つは 310 万ドルかかりますが、どちらの費用にも必要な長期入院の費用は含まれていません。

CMSプログラムは、ジョー・バイデン前大統領の下で開始され、トランプ政権下でも継続された珍しい健康への取り組みの1つである。バイデン政権 契約に署名した 2024 年 12 月に Vertex Pharmaceuticals と Bluebird Bio の 2 つの製造業者と提携し、各州が自発的に参加する扉が開かれました。

「このモデルはゲームチェンジャーです」と CMS 管理者のメフメット・オズ博士は言いました。 7月の声明で 33の州、ワシントンD.C.、プエルトリコがこの構想に署名したと発表した。

契約に関するさらなる詳細を求められたCMSの広報担当者キャサリン・ハウデン氏は声明で、契約条件は「機密であり、州のメディケイド機関にのみ開示されている」と述べた。

声明では「米国における医薬品の高価格問題への取り組みは現政権の優先事項だ」と述べた。

機密保持を理由に、この記事のためにインタビューした2人の州メディケイド理事と2つの製造業者も、契約の金銭的条件を明らかにすることを拒否した。

新しい治療法

承認された遺伝子治療 2023年12月に 鎌状赤血球症に罹患している 12 歳以上の人々に、脳卒中や臓器損傷を含む痛みや合併症を起こさずに生活できる機会を提供し、入院や救急外来の受診、その他の高額な治療を避けることができます。バイデン政権は、鎌状赤血球のケアですでに医療システムに年間約30億ドルのコストがかかっていると見積もっている。

さらに高価な遺伝子治療が数多く登場する中、鎌状赤血球治療の費用はメディケイドの財政的困難を予感させる。数百件の細胞療法や遺伝子療法が臨床試験中であり、今後数年以内に数十件が連邦政府の承認を得る可能性がある。

新しい医療を評価する独立研究機関である臨床経済レビュー研究所の社長兼最高経営責任者（CEO）のサラ・エモンド氏は、鎌状赤血球の支払いモデルが機能すれば、おそらく他の高価な治療法、特に希少疾患の治療法でも同様の取り決めにつながるだろう、と述べた。

「これは価値のある実験だ」と彼女は言った。

エモンド氏は、高額な治療費や長期的な効果の不確実性に対処する場合、結果に基づいて薬の支払いを設定することは理にかなっていると述べた。

「ジュースは絞る価値があるものでなければなりません」と彼女は言いました。

遺伝子治療の臨床試験には100人未満の患者が含まれ、追跡期間はわずか2年間だったため、一部の州メディケイド当局者は、十分な治療を受けられるという安心感を求めていた。

「私たちが気にしているのは、サービスが実際に健康を改善するかどうかだ」と、州のメディケイドプログラムを運営するメリーランド州保健局の首席医療責任者、ジンジ・リンゼイ氏は言う。メリーランド州は今月、新たな鎌状赤血球プログラムの患者受け入れを開始する予定だ。

メディケイドはすでにFDAが承認したほぼすべての医薬品と治療法を対象とすることが義務付けられているが、各州には対象となる患者を制限したり、長期間の事前承認プロセスを設定したり、登録者に最初に他の治療を受けるよう要求したりすることで、アクセスを制限する余地がある。

遺伝子治療治療は全国の特定の病院に限定されているが、州のメディケイド当局者らは、連邦モデルにより、より多くの登録者が他の制限なしに治療を受けられるようになる、と述べている。

メーカーは、治療中の化学療法によって損傷を受ける可能性のある生殖細胞の凍結など、生殖能力を維持する費用も負担している。コンサルティング会社アバレレ・ヘルスのプリンシパル、マーガレット・スコット氏によると、通常、メディケイドではその費用はカバーされないという。

エモンド氏は、製薬会社が連邦協定に関心を示しているのは、各州と個別に契約を結ぶ場合に比べて、メディケイドによる治療法の迅速な受け入れにつながる可能性があるためだと述べた。

各州が連邦政府のプログラムに魅力を感じているのは、費用の交渉に加えて患者のモニタリングにも役立つからだと同氏は語った。新しいモデルについては一部秘密が守られているものの、エモンド氏は、連邦政府の資金提供による評価でプログラムに参加した患者数とその結果が追跡され、治療が効果がなかった場合に各州がリベートを求めることができるようになるだろうと述べた。
CMSによると、このプログラムは最長11年間にわたって実施される可能性があるという。

「この治療法は多くの鎌状赤血球患者に利益をもたらす可能性があります」と米国鎌状赤血球症協会の首席医療責任者であるエドワード・ドネル・アイビー氏は述べた。

同氏は、連邦モデルはより多くの患者が治療を受けられるようになるだろうと述べたが、その利用は複数か月にわたる治療を提供する病院の数が限られていることに部分的に左右されると指摘した。

鎌状赤血球患者への希望

遺伝子治療が行われる前は、鎌状赤血球患者の唯一の治療法は骨髄移植であった。アイビー氏によると、この選択肢は適切なドナーを見つけられた人（患者の約25％）にのみ利用可能だったという。生涯にわたる管理には、病気の影響を軽減し、痛みを管理するための投薬や輸血が含まれる場合もあります。

同州のメディケイドプログラム責任者のジョシュ・ムーア氏によると、ミズーリ州の鎌状赤血球症のメディケイド登録者1,000人のうち、最初の3年間で約30人が治療を受けることになるという。同州が2025年に制度の提供を開始して以来、これまでに制度を受け取った登録者は10人未満だという。

ムーア氏は、連邦プログラムの開始から1年も経っていないが、その成功率（病院受診につながるような痛みを伴うエピソードがないこととして定義される）を判断するのは時期尚早であると述べた。しかし同氏は、数年間にわたる臨床試験で見られた90％の割合に近づくことを望んでいる。

“ありがたい”

セントルイス小児病院で遺伝子治療を受けたセレニティ・コールさんは最近、ビデオゲーム、絵を描くことなどの趣味に集中し、高校卒業資格を取得できるようになった。

彼女は治療を受けられて良かったと言いました。最悪だったのは化学療法で、話すことも食べることもできなくなり、針が刺さることもあったと彼女は語った。

コールさんは、自分の状態は「かなり良く」なり、春に治療を終えて以来、入院につながるような痛みの症状は一度も出ていない、と語った。 「手に入れることができただけでも感謝しています。」

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