フィラデルフィア小児病院 (CHOP) と 小児腫瘍学グループ (COG) は、がん細胞の増殖を止める経口薬であるラロトレクチニブが、新たに診断された乳児線維肉腫 (IFS) または神経栄養性受容体チロシンキナーゼを有するその他の固形腫瘍の小児患者において非常に有効であることを発見しました (NTRK）既知の後天性耐性変異を伴わない遺伝子融合。この研究は本日、 臨床腫瘍学ジャーナル、 は 組織学ではなく遺伝的バイオマーカーに基づいて、あらゆる種類の固形腫瘍を対象に、最前線で精密医療をテストする初の COG 試験。新たに診断された線維肉腫やその他の固形腫瘍の治療法を再定義する準備ができています。 NTRK 遺伝子融合により、これらの患者が化学療法を受ける必要性が軽減または排除される可能性があります。
セオドア・W・レッチュ医師
「精密医療は小児がん治療を変革し、子供たちとその家族に、より良い転帰と明るい未来をもたらす新たな希望をもたらすオーダーメイドの治療法を提供しています」と研究筆頭著者でCHOPの小児腫瘍学者であるセオドア・W・レーチュ医学博士は述べた。病院の発生治療プログラムと非常にまれな悪性腫瘍プログラムを主導するとともに、COG 内のこれらの各分野で国家的指導的役割を担っています。
IFS は稀な軟部肉腫であり、通常は局所的な腫瘍として現れます。 IFSは手術で治癒することが多いですが、乳児には手術では除去できない急速に成長する腫瘍がみられることが多く、化学療法が必要となるため、発育中の幼児の器官や組織に重大な害を及ぼす可能性があります。
この研究では、研究者らは2019年10月から2022年7月までの間に33人の患者を分析した。そのうち18人はIFS、15人はその他の固形腫瘍を患っていた。年齢中央値が8歳の患者は、治療への反応と手術で腫瘍を安全に除去できるかどうかに応じて6～26サイクルの範囲で、あらかじめ定められた治療期間中、28日サイクルで1日2回ラロトレクチニブの投与を受けた。主要評価項目は、IFS患者における6サイクル以内の客観的奏効率（ORR）で、これは医学的検査に基づいた治療後にがんが縮小または完全に消失した患者の割合を指します。二次目標には、無イベント生存期間 (EFS) と全生存期間 (OS) が含まれていました。
6 サイクル以内の ORR は、IFS の小児では 94%、他の固形腫瘍の小児では 60% でした。 2人の患者（1人はIFS、もう1人は別の固形腫瘍）が、治療中に病気の進行を経験し、最終的にはその病気で死亡した。これらのグループの2年EFSおよびOSは、IFSでは82.2%と93.8%、その他の固形腫瘍では80%と93.3%でした。腫瘍の外科的切除を受けた患者はEFSが延長していた。
「この試験は、新たに診断された線維肉腫および他の固形腫瘍を有する患者に対する最前線の治療法としてラロトレクチニブを確固たるものとした。 NTRK 遺伝子融合です」と、CHOPの細胞療法/キメラ抗原受容体（CAR）T細胞チームのメンバーでもあるLaetsch氏は述べた。 「私たちの目標は常に、患者に最も安全で最も効果的な治療アプローチを提示することであり、これには化学療法による短期および長期の合併症を避けることが含まれます。」
この研究は、NCTN オペレーション センター助成金 (U10CA180886)、NCTN 統計およびデータ センター助成金 (U10CA180899)、COG 生物標本バンク助成金 (U24CA196173)、セント ボールドリックス財団、アレックス レモネード スタンド財団、およびバイエルによって支援されました。
レッチュ氏は、ラロトレクチニブの製造会社であるバイエル社のコンサルタントです。
レッチュ 他。 「新たに診断された乳児線維肉腫およびその他の小児NTRK融合陽性固形腫瘍に対するラロトレクチニブ」 J クリン オンコル。オンライン 2024 年 12 月 9 日。DOI: 10.1200/JCO-24-01854。
#フィラデルフィア小児病院の研究者らはプレシジョンメディシン治療が乳児線維肉腫やその他の固形腫瘍に対して強力な結果をもたらすことを発見