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ファイザーのデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療、第3相試験で失敗

雹影 ファイザー（ニューヨーク証券取引所:個人消費税）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬フォルダジストロゲン・モバパルボベックが第3相試験で主要評価項目を達成できなかったことで挫折を味わった。 最終評価項目は4～7歳の男児の運動機能の改善であった。 ありました また、治療群とプラセボ群の間で副次的評価項目にも有意差は認められませんでした。 ファイザーはそう言った 次のステップを評価する fordadistrogene movaparvovec 用。 5月には、2023年に第2相試験の一環としてこの治療を受けた少年が 心臓発作で死亡した。 #ファイザーのデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療第3相試験で失敗