デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するファイザーの遺伝子治療試験では、若い患者が死亡した。 ファイル | 写真提供: ロイター
若い患者がファイザーの実験薬投与後に心停止で死亡 遺伝子治療 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と呼ばれる筋肉消耗性疾患の中期試験中であると製薬会社が語った。 ロイター 5月7日。
同社の広報担当者は「第2相DAYLIGHT試験の参加者に、致死的な重篤な有害事象が心停止として報告された」と述べた。 ロイター 電子メールでの返信で。
この治験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を患う2～3歳の男児を対象に試験が行われている。DMDは遺伝性筋萎縮症で、ほとんどの患者が筋肉を正常に保つタンパク質ジストロフィンを欠いている。 この疾患は、世界中で推定男性の出生 3,500 人に 1 人が罹患しています。
製薬会社のDMD遺伝子治療チームによるものとされ、非営利擁護団体が投稿したコミュニティレターの声明によると、「患者は2023年初めに治験中の遺伝子治療であるフォルダジストロゲン・モバパルボベクを受けた」という。
ファイザーはこの質問に対してすぐには反応しなかった。 ロイター 会社に起因するコミュニティレターについて確認を求めるリクエスト。
同社が臨床試験の登録簿で更新した情報によると、全参加者は遺伝子治療による治療後5年間追跡調査され、2022年8月に開始され、2029年初めに完了すると推定されている。
同社は、独立した外部データ監視委員会と協力して、潜在的な原因を解明するためにデータを調査中であると述べた。
製薬会社のウェブサイトのパイプライン最新情報によると、この遺伝子治療候補は、4歳から8歳未満の少年の患者を対象としたCIFFREOと呼ばれる別の後期DMD研究でも試験されている。
同社は、後期段階での業績予想に影響はないと述べた。 ロイター その電子メールで。
「フォルダジストロゲン・モバパルボベクの第3相CIFFREO試験の一次解析が今月末に開始される可能性があり、比較的早く主要な結果が共有されると予想している」と付け加えた。
