パーキンソン病 (PD) は、遺伝、ライフスタイル、環境要因、そして知られていない可能性のあるその他の要因など、さまざまな複雑な要因によってさまざまなケースで引き起こされる可能性があります。そのため、PD の新しい治療法の開発も非常に複雑であり、残念ながら過去数十年間で大きな進歩は見られません。
CGTLive® 最近、クリーブランド クリニック ラーナー研究所の神経学准教授であるイグナシオ マタ博士に連絡を取り、PD 研究の現状と、さらに研究が必要な分野について詳しく学びました。マタ博士は、患者の病気を早期に発見することの重要性と、標的を絞ったアプローチによって遺伝性の PD 患者の病気の進行を遅らせたり止めたりできる可能性について説明しました。
CGTLive: PD のケアの現状と、この患者層に残っている満たされていないニーズについてお話しいただけますか?
イグナシオ・マタ博士: 正直に言うと、私は医者ではありません。博士号を持っているので、主に遺伝学の研究をしており、日々の患者対応はしていません。しかし、PD は非常に複雑な病気です。神経科医は、症状の観点から非常に複雑であることに同意すると思います。生物学的観点からも非常に複雑です。家族性 PD を引き起こす遺伝子は少なくとも 20 個ほどあり、PD のリスク要因となる遺伝子がさらに 100 個ほどあります。さらに、環境、ライフスタイル、その他の要因もすべてあります。研究が非常に複雑で、治療も非常に複雑な病気です。
同じ薬が20～30年以上も使われていますが、症状の治療には最適です。現在の治療法には当然問題もありますが、患者によっては5～10年は良好な生活の質を保つことができます。薬が効かなくなったら、脳深部刺激法などの外科的処置も利用できます。しかし、病気の進行を遅らせたり止めたりする治療法はありません。この分野の人々が行っている多くの研究は、それが主な焦点になっていると思います。さまざまな治療法を用いた臨床試験が数多く行われてきました。これまでのところ、成功していません。これはアルツハイマー病（AD）分野でも起こっていることと非常によく似ています。
繰り返しになりますが、これは病気の複雑さが原因の一部だと思います。また、パーキンソン病の場合、病気が発症すると通常、運動症状を伴って現れることも原因の一部だと思います。発症時には、ドーパミン作動性ニューロンの 80% 以上がすでに失われています。つまり、患者はおそらく 10 年、15 年、または 20 年も病気を患っていることになります。そのため、患者がクリニックに来る頃には、病気はかなり進行しています。症状は最初は軽度に見えますが、生物学的にはしばらく続いているのです。
そこで提案されているもう 1 つの仮説は、これらの患者を捕まえるのが遅すぎるのではないかというものです。現在、バイオマーカーはありません。α-シヌクレインの凝集に関するパイプラインがいくつかあり、症状が出る前に患者を特定できる可能性があります。他の患者の場合、特にシヌクレインの凝集を避けようとしている患者に対して私たちが試みている治療法は、正しいものではない可能性があります。AD についても同じことが言えると思います。この 2 つの疾患については、この仮説は間違っている可能性があり、凝集を避けようとするのではなく、正常な α-シヌクレインを投与すべきだと考える専門家もいます。凝集は、起こっているすべての損傷の副産物である可能性があるからです。したがって、さまざまな仮説が飛び交っています。
臨床試験を継続することは重要だと思います。現在、PD の進行を遅らせたり止めたりできるものに最も近いのは、遺伝性の PD 患者を対象とした臨床試験だと思います。遺伝性の PD 患者の場合、生物学的特徴は少なくとも大部分理解されており、その一部の症例では 1 つの変異によって引き起こされます。 [W]生物学的に何が起こっているのか理解し、不足している部分を補うよう努めることができます。ですから、新しい治療法、特に進行を遅らせたり止めたりする治療法が間違いなく大いに必要だと思います。
わかりやすくするためにトランスクリプトを編集しました。
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#パーキンソン病の遺伝的形態は標的治療の最大の潜在性を持つ可能性がある
2024-07-13 23:20:50