健康

パーキンソン病の潜在的な治療法が有望な結果をもたらす

小さな新しい試み ジャーナルに掲載された 自然 薬 この研究は、パーキンソン病の診断検査と、ワクチンと同様の効果を持つ免疫ベースの治療法の可能性という、2つの初めての成果を説明しています。研究はまだ初期段階ですが、研究者たちは、適切な診断法や治療法がないこの病気の進歩の可能性に興奮しています。両イノベーションのターゲットは、パーキンソン病患者で異常な形をとるタンパク質、アルファシヌクレインです。このタンパク質は脳内で凝集し、運動機能や一部の認知機能に関与する神経細胞を破壊します。研究者はこれらのタンパク質がパーキンソン病に関与していることを以前から知っていましたが、それを測定して標的とする方法を見つけることは容易ではありませんでした。 パーキンソン病ワクチンの可能性フロリダに拠点を置くバイオテクノロジー企業 Vaxxinity は、免疫系を訓練して、タンパク質の異常なバージョン（不適切に折りたたまれたもの）のみを攻撃し、通常のバージョンを攻撃しないようにするワクチン、または同社が「能動免疫薬」と呼ぶものを開発した。これは本質的に、人体が自らを治療するのに役立つだろう。 「患者は自分の誤って折りたたまれたタンパク質を認識するべきだという考えで、患者自身の免疫系がその働きをするため個別化されている」と、研究の試験部分に資金を提供したマイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団の最高科学責任者、マーク・フレイジャー博士は言う。 パーキンソン病の検査テキサス大学とVaxxinityの研究者らが開発したパーキンソン病の新しい診断検査は、脳脊髄液のサンプルを使用して、異常なαシヌクレインのレベルを測定する。米国食品医薬品局（FDA）がこれを全面的に承認すれば、パーキンソン病を診断する初の検査となる。（FDAは2019年にこれを画期的なデバイスに分類した。これは、ニーズが満たされていない場所で革新的な技術へのアクセスを促進するステータスである。）「 [such a test]「暗闇の中で撃っているようなものです」と、VaxxinityのCEO兼共同創設者であるMei Mei Hu氏は言う。フレイザー氏によると、体内のアルファシヌクレインの測定はいくつかの理由から難しい。誰もがこのタンパク質を持っているが、異常な形態は比較的少量しか発生しないため、画像診断で検出するのが難しい。また、このタイプのアルファシヌクレインは、細胞の外側ではなく内側に凝集する傾向があるため、さらに見つけにくくなる。凝集が検出できるほど大きくなると、アルツハイマー病に関係するタンパク質であるアミロイドやタウと構造的に類似する可能性があるため、画像診断ではパーキンソン病ではなくアルツハイマー病と誤診される可能性がある。続きを読む: マイケル・J・フォックス：パーキンソン病の治療法を追うこの検査は、タンパク質の正常形態を巧みに利用することで、これらのハードルを克服している。パーキンソン病の専門家は、患者の脊髄液中には異常なαシヌクレインが微量に循環しているが、画像では検出できないほど小さいと考えている。この研究で新しい検査を行うために、研究者らは研究室でタンパク質の正常形態を採取し、患者の脊髄液サンプルに加える。これにより、サンプル中に存在する可能性のあるミスフォールドタンパク質が、正常タンパク質をミスフォールド凝集体に引き寄せ、異常形態の信号を増幅する。次に科学者らは蛍光プローブを使用して、患者がミスフォールドタンパク質に対して生成した抗体の量を検出し、治療効果のバイオマーカー、つまり代用物を作成する。 この検査は、治療がより効果的となる可能性のある病気の最も初期の段階で異常なアルファシヌクレインを持つ患者を特定できるようになるため、重要な進歩となるだろう。 研究者たちは、患者からより多くのデータを得て、各レベルが何を意味するかをさらに精緻化したいと考えている。そうすれば、検査によって、パーキンソン病かどうかだけでなく、パーキンソン病を発症するリスクが高いかどうかもわかるようになる。現在、この検査は研究調査にのみ使用されているが、このような結果がさらに得られれば、また同じプロセスが血液サンプルに適用できるかどうかに関するデータが得られれば、この検査が承認されてより広範な使用が促進される可能性がある。研究で判明したことテキサス大学、メイヨー・クリニック、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団、Vaxxinity の研究者らが実施したこの試験には、パーキンソン病患者 20 人が参加した。この試験は、この治療法の安全性をテストすることだけを目的として設計されたため、この研究は治療の有効性についてヒントを提供するにとどまった。全員がほぼ 1 年間にわたり 3 回の注射を受けたが、一部の患者には異なる用量の治療薬が、一部の患者にはプラセボが投与された。 全体的に、パーキンソン病検査で測定したところ、ワクチン接種を受けた人々は偽薬を接種した人々よりも異常なアルファシヌクレインタンパク質に対する抗体をより多く生成した。抗体はワクチン接種開始後約4か月で増加し始めた。続きを読む: 食生活やライフスタイルを変えるとアルツハイマー病の進行を遅らせることができるかもしれない「私たちの技術のユニークな点は、免疫系を刺激して毒性のあるαシヌクレインに対する非常に特異的な抗体を生成できること、そしてそれを安全な方法で実行できることです。これは安心できます」と、Vaxxinityの研究担当上級副社長で論文の筆頭著者であるジャン・コスメ・ドダール氏は言う。検査結果によると、治験に参加した患者の約半数が、ミスフォールドしたαシヌクレインに対する抗体レベルが高く、これらの患者のほとんどが最高量のワクチンを接種していた。また、運動および認知テストでも最高点数を獲得した。パーキンソン病の症状の変化を適切に評価するには患者数が少なすぎるが、研究者らは、これらの検査の追跡期間を長くし、ワクチンの接種頻度や量を増やすことで、これらの点数の改善につながる可能性があると考えている。「結果は非常に有望です」とドダート氏は言う。「この論文は、少数の人々において、ワクチンが誤って折り畳まれたアルファシヌクレインに影響を与えていることを実証しており、これは本当に喜ばしいことです」とフレイザー氏は言う。「私たちは今、パーキンソン病の生物学的時代を迎えています。」 #パーキンソン病の潜在的な治療法が有望な結果をもたらす