パーキンソン病の進行を遅らせたり止めたりする世界最大規模の臨床試験が、UCLとニューカッスル大学の研究者主導で開始された。
この 2,600 万ポンドのプロジェクトでは、複数の治療法を並行してテストする革新的で柔軟な試験設計により、効果的な治療法の探索が加速されています。これまでよりも多くの薬剤を効率的に試験することで、薬剤候補の試験に必要な試験時間を最大 3 年短縮できる可能性があります。
治験チームは、イングランド、ウェールズ、スコットランド、北アイルランドの40以上の病院から第1段階で最大1,600人の参加者を募集している。この治験は現在進行中であり、すでにロンドン（UCLH）とニューカッスル（臨床老化研究ユニット）の施設で参加者が募集されており、他の治験施設でも今から来年4月までに開始される予定である。パーキンソン病患者は、簡単なオンライン フォームを使用して参加への関心を登録できます。
パーキンソン病は世界で最も急速に増加している神経疾患の 1 つであり、現在英国では 166,000 人が罹患しています。パーキンソン病は徐々に悪化し、症状を軽減できる治療法はありますが、時間の経過とともに効果が薄れるため、病気の進行を遅らせたり止めたりできる治療法を見つけることが急務となっています。
エドモンド・J・サフラによるパーキンソン病加速臨床試験（EJS ACT-PD）試験は、UCLが後援し、医学研究評議会（MRC）と国立医療研究研究所（NIHR）のパートナーシップ、パーキンソン病治療、マイケル・J・フォックス財団、パーキンソン病英国、ジョン・ブラック慈善財団、ギャツビー慈善財団、ヴァン・アンデル研究所から資金提供を受けている。。
UCLクイーンスクエア神経研究所の共同研究主任教授でUCLH国立神経・神経外科（NHNN）の顧問神経内科医でもあるトーマス・フォルティニー教授は、「パーキンソン病は世界で2番目に多い神経変性疾患であるが、その容赦ない進行を遅らせる治療法はない。われわれは、すでに治療法として期待できる薬剤を優先している」と述べた。 私たちは、パーキンソン病の症状を軽減するだけではない薬剤を特定しようとしているため、以前の証拠を広範にレビューしています。私たちは、この試験がパーキンソン病やその他の神経変性疾患における将来の試験の青写真として役立つことを願っています。
「私たちの治験は英国で広くカバーされているため、臨床研究の郵便番号抽選が廃止され、十分なサービスを受けていないパーキンソン病患者がこの非常に包括的な治験に参加できるようになります。」
当社の革新的な治験デザインにより、パーキンソン病の研究を大きく前進させる効果的な治療法の探索を加速することができます。これは、複数の薬剤を同時に治験し、学んだことに基づいて適応していくためです。
これは真のグループの取り組みであり、この研究に貴重な貢献をしてくださっているパーキンソン病患者およびケアパートナーの方々に特に感謝しています。彼らの意見をもとに、英国全土のパーキンソン病患者が利用できる治験を企画しました。」
カミーユ・キャロル教授、ニューカッスル大学共同主任研究員
新しいEJS ACT-PD試験は多群多段階設計を採用しており、単一グループの参加者がプラセボを服用するのと比較して、複数の治療法を同時に試験することができるが、この方法はパーキンソン病ではこれまで使用されていなかった。最初に、この試験では、他の症状の治療に安全で効果的であることが知られている 2 つの薬剤、つまり血圧の治療薬と前立腺肥大の治療に使用される薬剤を試験する予定です。
UCLH国立神経科・神経外科の治験に採用された最初の参加者であるグラハム・エドウィンズ氏は、「私はEJS ACT-PDに参加したいと思った。なぜなら、単一の治験で複数の薬剤を試験するという先駆的なアプローチだからだ。パーキンソン病、特に若年性発症の場合、選択肢は否定するか、受け入れるか、あるいは反撃するかであるが、参加することで私はそう感じている。たとえ直接的に利益を得られなくても、 次に働き盛りと診断された人の潜在的な治療や治癒を進めるのに役立つなら、それはよくやった仕事だと思う。」
結果を継続的に分析することで、効果のない治療法を特定して治験から除外し、より有望な薬剤の開発を進めることができます。設計の柔軟性により、同じ治験インフラストラクチャ内に新しい治療アームを導入することもできます。
現在の標準的な臨床試験プロセスは、多大な時間とリソースを消費し、本質的にストップ・スタートを繰り返すものであり、1 つの潜在的な治療法の評価が完了するまでに最大 10 年かかります。治療ごとに個別の試験を実施する場合と比較して、EJS ACT-PD 試験の構造により、評価プロセスを 25% 近く (または最大 3 年) 短縮できます。
パーキンソン病患者、そのパートナーや介護者、地域の代表者が試験設計のあらゆる側面に関わっています。この治験の患者と国民の包摂・関与ワーキンググループの委員長であるケビン・マクファーシング博士は、「この治験は、臨床研究を加速することで、パーキンソン病の進行を遅らせたり止めたりする薬が私のような人々や今後の世代に近づくことを意味する。パーキンソン病の人々、そしてもちろん私たちの家族に変化をもたらすことを期待するこの素晴らしい取り組みに貢献できることを非常に幸運に感じている。」とコメントした。
治験の規模が非常に大きいため、治験内に調査研究を組み込むユニークな機会が得られます。マイケル・J・フォックス財団が資金提供した補助研究では、ウェアラブル技術を使用して症状をデジタル監視し、参加者から採取したサンプル中のパーキンソン病の特異的かつ高感度な分子サインを検索できるかどうかを評価している。
EJS ACT-PD試験革新プログラムを共同主導するソニア・ガンジー教授（UCLクイーンスクエア神経研究所およびフランシス・クリック研究所）は、「この研究は、どの薬が効果的であるかを教えてくれるが、重要なのは、なぜ、どのように薬が効くのか、そして誰がそれに反応するのかを明らかにすることになる。将来の試験でパーキンソン病を監視する方法を変えることになるだろう。」と述べた。
パーキンソン病と治験についてさらに詳しく:
パーキンソン病は、遅さ、こわばり、震えなどの動きの困難のほか、うつ病、記憶障害、膀胱および腸の困難、睡眠障害などの他の症状を引き起こします。パーキンソン病は変性疾患であり、症状が進行するにつれて症状はますます重くなり、衰弱していきます。
この治験は、高血圧の治療薬であるテルミサルタンと、前立腺肥大の治療に最も一般的に使用されるテラゾシンという2つの再利用薬をテストすることから始まります。研究者らは、現在肝疾患に使用されている3番目の薬剤であるウルソデオキシコール酸（UDCA）を2026年に追加することを目指している。
この試験は、UCLのMRC臨床試験ユニットが後援および管理して現在進行中であり、NIHR UCLH生物医学研究センターの支援を受けているUCLのレナード・ウルフソン実験神経科学センターとニューカッスルの臨床老化研究ユニットですでに参加者が募集されている。
この試験は、英国のパーキンソン病患者を代表する参加者集団を募集することを目的としています。この治験には、30歳以上でパーキンソン病と診断され、ドーパミン作動性治療を受けており、脳深部刺激手術や点滴治療を受けていない人が対象となる。
適格な参加者は、投薬を開始すると、最長 3 年間、6 か月ごとに直接または遠隔で研究訪問に招待されます。特に地方に住んでいる方や移動に問題がある方の移動の負担を軽減するために、治験薬が参加者の自宅に届けられます。
チームには研究者、学者、慈善団体が含まれており、パーキンソン病とともに生きる人々と緊密に連携して、この治験が恩恵を受ける立場にある人々のニーズに確実に適合するよう努めています。パーキンソン病患者、そのパートナーや介護者、地域の代表者は、参加者が直接または自宅から研究訪問に参加することを選択できるハイブリッド配信アプローチの使用や、パーキンソン病がどのように影響しているかについての参加者自身の報告に基づいて結果を評価することなど、結果として得られる試験に大きな影響を与えている。
ソース：
#パーキンソン病の治療法を検証する世界最大規模の臨床試験が開始