ワシントン、2024 年 12 月 20 日 /PRNewswire/ — Vanda Pharmaceuticals Inc. (Vanda) (ナスダック: VNDA) 本日、米国食品医薬品局 (FDA) が、稀な血液悪性腫瘍の一種である真性赤血球増加症 (PV) の治療のための選択的アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) ベースの JAK2 阻害剤である VGT-1849A に希少疾病用医薬品指定を付与したと発表しました。これはアメリカ人の 2000 人に 1 人が罹患していると推定されています。1
PV は、過剰な赤血球産生と炎症誘発性サイトカインの放出増加を伴う骨髄系統の異常な造血を特徴とする慢性骨髄増殖性疾患です。 PV 患者の 95% 以上が、異常な JAK2 産生を引き起こす JAK2 V617F 機能獲得変異を抱えています。2
JAK2 の阻害は造血を抑制するように作用し、その結果、赤血球、好中球、血小板、リンパ球の産生が減少します。 JAK2 阻害剤は、PV の治療を含む、さまざまな JAK 依存性血液悪性腫瘍の治療に有効であることが示されています。 JAK2 レベルの選択的低下により、ASO VGT-1849A は JAK2V617F による病原性シグナル伝達を低下させ、最終的に造血細胞の悪性増殖と生存を抑制する可能性があります。
JAK2 プロテインキナーゼを標的とする現在利用可能な小分子阻害剤 (Jakafi®、Inrebic®、Ojjaara®、Vonjo® など) は、標的タンパク質に対する唯一の選択性を欠いているため、オフターゲット効果が生じる可能性があります。 JAK 阻害によって発生する可能性のある有害な副作用は、他の JAK ファミリー メンバーの阻害を回避しながら JAK2 を選択的に標的にすることの重要性を強調しています。 Vanda は、JAK2 を特異的に標的とすることで、JAK1、JAK3、TYK2、または JAK ファミリー以外の他のキナーゼもブロックする阻害剤で見られる感染症や毒性作用のリスクを軽減しようとしています。
VGT-1849A が承認されれば、改善された安全性プロファイルと便利な投与により、目標とする効果を提供できる可能性があります。
「VGT-1849Aのこの孤児指定は、血液悪性腫瘍分野における精密医療ベースの治療における重要なマイルストーンである。このマイルストーンは、Charcot-Marie-Tooth3に対するVCA-894Aの開発に続く、Vandaに対する2番目の精密医療治療法となる。今後数カ月以内に臨床試験を開始する予定です」とVanda社の社長兼CEO兼取締役会長のミハエル・H・ポリメロプロス医学博士は述べた。
VGT-1849A は、PV およびその他の JAK2 による血液悪性腫瘍に対する新しい ASO 治療候補です。 VGT-1849A は、JAK2 を選択的に標的とすることにより、オフターゲット キナーゼの影響を与えることなく、下流のシグナル伝達と JAK2V617F による自律細胞増殖を抑制します。 VGT-1849A の JAK2 活性を低下させる能力は、PV 患者が直面する疾患負担を良好な安全性プロファイルで軽減し、結果として患者の生活の質を向上させる可能性があります。
オーファンドラッグ指定は、まれな病状に対処する治験療法に対して FDA によって付与され、医薬品開発者に利益をもたらします。
参考文献:
- グルンワルド氏、MR。スタイン、BL;ボッチャ、RV;ああ、ST;パラナガマ、D.パラシュラマン、S.コルッチ、P. Mesa, R. 登録時の REVEAL からの臨床および疾患の特徴 (ベースライン): 米国における真性赤血球増加症患者の前向き観察研究。クリンリンパ腫骨髄腫 Leuk 2018、18 (12)、788-795.e2。 https://doi.org/10.1016/j.clml.2018.08.009。
- P. Gou、W. Zhang、および S. Giraudier、「骨髄増殖性腫瘍における独特の表現型に寄与する JAK2V617F 体細胞変異の潜在的なメカニズムへの洞察」 骨髄増殖性新生物。内部。 Ｊ．Ｍｏｌ．科学、vol. 2022、p. 1013年、2022年、 https://doi.org/10.3390/ijms23031013
- S. スミーゼク、C. タイナー、A. カデン、C. ジョンソン、C. ポリメロプロス、G. バーズニークス、M. ポリメロプロス。 IGHMBP2 潜在性スプライス変異体によって引き起こされる CMT2S に対する ASO ベースの治療法による治療の可能性 [abstract]。モブ障害。 2023年; 38 (補足 1)。 https://www.mdsabstracts.org/abstract/potential-treatment-for-cmt2s-caused-by-ighmbp2-cryptic-splice-variant-with-aso-based-therapeutic/。
バンダファーマシューティカルズ株式会社について
Vanda は、満たされていない高度な医療ニーズに対処し、患者の生活を改善するための革新的な治療法の開発と商業化に注力している、世界をリードするバイオ医薬品企業です。 Vanda Pharmaceuticals Inc. の詳細については、こちらをご覧ください。 www.vandapharma.com X @vandapharma をフォローしてください。
VGT-1849Aについて
VGT-1849A は、JAK2 を選択的に標的とするアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) で、血液悪性腫瘍の原因となる可能性のある JAK2 活性の増加を抑制します。 ASO は、遺伝的変異によって引き起こされる多くの障害に対処する上で幅広い適用性を持っています。
将来の見通しに関する記述に関する注意事項
このプレスリリース内のさまざまな記述には、PV の推定有病率、VGT-1849A の潜在的な治療効果、VCA-894A の臨床試験開始のタイミング、および VGT-1849A の潜在的な利点に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 、は証券法に基づく「将来の見通しに関する記述」です。将来の見通しに関する記述は、リスク、状況の変化、仮定、不確実性を伴う現在の予想に基づいています。実際の結果が Vanda の将来予想に関する記述に反映されている結果と大きく異なる原因となる可能性がある重要な要因には、特に、PV 症例の報告と診断の正確さ、PV を安全かつ効果的に治療する VGT-1849A の能力、Vanda の能力などが含まれます。指定された期間内にVCA-894Aの臨床試験を開始すること、およびバンダがVGT-1849Aの臨床開発を成功裡に完了し、VGT-1849Aの治療における規制当局の承認を取得する能力があること。 PV。 Vanda が予想した実際の結果や展開が実現するか、たとえ実質的に実現したとしても、それらが Vanda に対して予想通りの結果や影響を与えるという保証はありません。したがって、そのような将来の見通しに関する記述や見積りに記載された結果が達成されるという保証はありません。このプレスリリースの将来予想に関する記述は、バンダの事業と市場に影響を与えるさまざまなリスクや不確実性、特に「将来予想に関する記述に関する注意事項」、「リスク要因」、「経営陣の議論と分析」で特定されているリスクや不確実性と併せて評価される必要があります。 2023 年 12 月 31 日終了会計年度の Vanda 年次報告書 Form 10-K の「財務状況および経営成績」セクション (Vanda のその後の報告書により更新) Form 10-Q の四半期報告書、Form 8-K の現行報告書、および米国証券取引委員会へのその他の提出書類は、以下から入手できます。 www.sec.gov。
Vanda またはその代理人に起因するすべての書面および口頭による将来の見通しに関する記述は、ここに含まれるまたは言及されている注意書きによって完全に明示的に修飾されます。ヴァンダは投資家に対し、ヴァンダが発表する、またはヴァンダに代わって発表する将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう警告しています。このプレスリリースの情報は、このプレスリリースの日付時点でのみ提供されており、バンダは、新しい情報の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する義務を負わず、特に義務を拒否します。法律で義務付けられている場合を除き、イベントまたはその他。
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出典 Vanda Pharmaceuticals Inc.
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