ベン・テイルズ＆ソフィーパーカー
BBCニュース、ウィルトシャー
デイブ・クラーク
9歳のアディは5年前に非常にまれな状態と診断されました
家族は、子供が裁判の一環として服用し始めた薬物にアクセスし続けると言われ、彼女を生かし続けるのを助けています。
Swindon出身の9歳のAddy Clarkeは、病気をバッテンにしています。これは、治療のないまれな変性疾患です。
NHSを介して、患者が患者1人あたり500,000ポンドの薬物Brineuraを持ち続けるという合意に達しました。
しかし、国立健康とケアの卓越性研究所（NICE）は、将来の患者には「その価格が高く、長期的な有効性の限られた証拠のために」推奨されていません。
Addyの母親Hayley Clarkeは、彼女はニュースで「絶対に興奮し、安心し、とても感謝している」と言いましたが、他の子供たちのために薬物にアクセスしたいと考えています。
デイブ・クラーク
アディの父親であるデイブ・クラークは、他の家族と一緒にウェストミンスターに行き、薬を継続することを求めました
「すべての子供たちのためにそれを確保するために行くためにさらに半分の戦いがあります。将来の子供たちは最も重要です」と彼女は付け加えました。
彼女は、家族が今までにアディを失ったかもしれない、彼女が盲目であるべきだと言ったが、彼女の視力は保存されており、彼女はまだ自分自身を理解させることができる。
バッテン病の主な症状の1つは、小児期の認知症です。
「この薬が彼女に私たちに与えてくれたことにとても感謝しています」とヘイリーは言いました。
「私はまだ私たちの娘にとってそれがイエスだということを処理していると思います」と彼女は付け加えました。
「[I’m] 私たちは途中であまりにも粉々になった希望を持っていたので、ほとんど希望で本当に守られようとしています。」
ヘイリーは、家族は地元のホスピス慈善団体や評議会だけでなく、周りの人々から多くの支援を受けていると言いました。
デイブ・クラーク
ヘイリーは、彼らがすでに薬なしでアディをすでに失っているかもしれないと言った
家族は他の人と一緒に、Batten病のメンバーと一緒にWestminsterに行き、Brineuraへの継続的なアクセスを求めました。
ニースからのドラフトガイダンスは、コストと長期的な有効性のために将来の患者に使用することをお勧めしませんでしたが、すでに使用している人と2025年末までにサインアップした人のためにNHSおよびメーカーのバイオマリンと取引に達したと述べました。
ニースの医薬品評価ディレクターであるヘレン・ナイトは、「これは完全にバッテン病疾患コミュニティの人々が望んでいたニュースではないことを知っています。しかし、これは物語の終わりではありません。私たちはすべての関係者と解決策に向けて協力し続けます。」
慈善団体バッテン疾病家族協会は、それが合意に満足していると述べたが、素敵なガイダンスはドラフトであり、最終的なものではないので、それはそれを必要とするすべての子供がブラインラにアクセスできるようにすることを推し続けるだろうと述べた。
#バッテン病のスウィンドンの少女は引き続き重要な薬を摂取します