ノーベル賞を受賞した発見である MicroRNA について知っておくべきこと

T科学者がこの賞を受賞しました 2024 年ノーベル生理学・医学賞 マイクロRNAの発見に対して。マサチューセッツ大学チャン医科大学院の分子医学教授であるビクター・アンブロス氏と、ハーバード大学医学部の遺伝学教授でマサチューセッツ総合病院の研究員であるゲイリー・ルブクン氏は、マイクロRNAがどのように遺伝子のオンとオフを切り替えるかを明らかにしたことでこの賞を受賞した。

最近RNAが表彰されるのはこれが初めてではない。この分子は最近、科学の最愛の人となっています。昨年、カタリン・カリコとドリュー・ワイズマンは ノーベル生理学・医学賞を受賞 mRNAベースのワクチンを可能にした根本的な発見、つまり新型コロナウイルス感染症のパンデミックを一変させた開発に対して。

マイクロRNAの発見が何を意味するのか、そしてそれが人間の健康にどのような影響を及ぼす可能性があるのかを紹介します。

そもそもマイクロRNAとは何でしょうか？

この発見により、細胞内でどの遺伝子が活性化または抑制されるかを操作することが可能になります。そうすることは、体のほぼすべての機能を制御するタンパク質の生成を制御するために重要です。これは、次世代の疾患治療を可能にするもう 1 つのレベルの遺伝子制御です。

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多くの科学的進歩と同様、この発見も偶然でした。アンブロス氏は10月7日の記者会見で、「あまりに予期せぬ出来事だったので、シュムッツとしてはしばらく無視した」と語った。それは 1993 年に始まり、彼と Ruvkun はマサチューセッツ州でポスドク研究員として協力し、彼らが特定した 2 つの突然変異により適切に発育できなかったワームに関する興味深い発見であると考えたことを発表しました。二人はそれぞれ遺伝子の 1 つを取り出してさらに調査し、最初は変異遺伝子によってコードされている異常なタンパク質を探すことに重点を置きました。通常、遺伝子を構成する DNA コードは RNA 配列につながり、その後細胞がタンパク質に変化します。たとえば、人体の各細胞にはまったく同じ DNA 配列、つまり設計図が含まれていますが、どの遺伝子がオンになり、どの遺伝子が抑制されるかに応じて、それらは異なる特性と機能を帯びます。

アンブロスとルブクンは、細胞がこの複雑なシグナル伝達を調整する方法の 1 つである、いわゆるマイクロ RNA を発見しました。

アンブローズ氏が驚いたことに、彼が調査した変異遺伝子の最終産物はタンパク質ではなく、RNA、つまりマイクロRNAの小さな断片だった。もう一方の変異遺伝子に関するルブクンの研究では、マイクロRNAが彼の変異遺伝子によって作られるRNAに付着し、タンパク質製造プロセスにおいてモンキーレンチとして機能し、本質的にタンパク質の生産を阻害し、線虫の異常な発達を引き起こすことが示された。

この発見は線虫研究者の世界では依然として異常であり、「科学界からは耳をつんざくような沈黙に遭った」とノーベル委員会は発表の中で述べた。つまり、Ruvkun が発見するまでは 2000年の別のマイクロRNA: 今度はマウスや他の動物、そして重要なことに人間にも現れました。

マイクロRNAの未来

人間の体内では約 1,000 個のマイクロ RNA が同定されており、この分野に関する知識はまだ初期段階にありますが、これらの小さな RNA は、発生から基本的な細胞機能に至るまで、多くの重要なプロセスに関与しているようです。一部はがんなどの病気に関与していると考えられています。それらがどのように機能するか、そしてそれらを操作して遺伝子をオンまたはオフにする方法を理解すれば、無数の人間の病気に対する多くの新しい治療法につながる可能性があります。すでに研究者らは、mircoRNA ベースの戦略をテストしています。 動物と初期の人間の研究 がんや感染症の治療に。

「遺伝子研究から、細胞や組織はマイクロRNAなしでは正常に発達しないことがわかっています。マイクロRNAによる異常な制御はがんの一因となる可能性があり、ヒトではマイクロRNAをコードする遺伝子の変異が発見され、先天性難聴、目や骨格の障害などの症状を引き起こしている」とノーベル委員会は述べた。 「マイクロRNAは、生物がどのように発達し、機能するかにとって根本的に重要であることが証明されています。」