［ロイター］ – スイスの製薬会社ノバルティスは月曜日、患者が歩くこと、話すこと、飲み込むことができないほど衰弱する稀な筋肉障害を持つ小児の運動機能の改善に遺伝子治療が役立ったと発表した。
ノバルティスは、2歳から18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象とした後期試験で、オナセムノゲン・アベパルボベックまたはOAV101 ITという治療法を試験していた。
この状態では、神経筋の発達に必要なタンパク質が体内で生成されなくなります。
スイスの製薬会社の「ゾルゲンスマ」というブランド名の一回限りの治療法は、この疾患を患う2歳未満の小児の治療として米国ですでに承認されている。
キングス・ドーターズ小児病院の主任研究員であるクリスタル・プラウド氏は、「運動機能を維持することは、多くの高齢のSMA患者にとって重要な目標である」と述べ、それによって患者は可能な限り自立して日常生活を行うことができるようになるからだ。
この研究では、治療を受けた患者は、偽の処置を受けた患者と比較して、一般的に使用される尺度で測定した、座る、寝返りする、這う、立つなどの測定において改善を示しました。
その他の承認された治療法には、バイオジェンの脊髄注射剤スピンラザやロシュ・PTCセラピューティクスの経口薬エブリスディなどがある。
米国政府のデータによると、SMAは乳児死亡の主な遺伝的原因であり、約10,000人に1人が罹患している。この障害は症状の発症に基づいて 5 つのタイプに分類されます。
ノバルティスの治験には、これまでにいかなる治療も受けておらず、座ることはできるが歩いたことのない2型SMA患者100人以上が登録された。
来年には研究結果を規制当局と共有する予定だ。
OAV101 IT は良好な安全性プロファイルを示し、最も一般的な副作用は上気道感染症、発熱、嘔吐でした。
（バンガロール在住バンヴィ・サティジャ記者、ビジェイ・キショア編集）