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ニーマン対ピックのダブル勝利 |ネイチャーバイオテクノロジー

米国食品医薬品局は 1 週間で、C 型ニーマン・ピック病 (NPC) に対する 2 つの治療法を承認しました。 Zevra Therapeutics 社の薬剤の 1 つである Miplyffa (アリモクロモール) は、酵素阻害剤ミグルスタットと併用して NPC に関連する神経症状を治療するために FDA によって承認された最初の薬剤です。もう 1 つは、IntraBio の Aqneursa (レバセチルロイシン)、経口修飾アミノ酸 (N-アセチル-私-ロイシン) 脳のグルコース代謝を強化し、ミトコンドリア ATP 関連機能を再活性化する製品。NPCは突然変異によって引き起こされます NPC1 または NPC2 異常なリソソーム貯蔵を引き起こし、細胞内のコレステロールや脂質輸送に影響を及ぼし、進行性の神経障害や臓器機能不全を引き起こす遺伝子。 NPC 患者の平均余命は約 13 年ですが、これまでこの超希少疾患に対する承認された治療法はありませんでした。 #ニーマン対ピックのダブル勝利…