【厚生新報】ソウル大病院が自ら生産したCAR-T治療剤を通じて造血芽細胞移植が必要な小児青少年急性リンパ芽球白血病(ALL)患者に新たな治療機会を提供している。
特に再発、不応、最高リスク群など造血芽細胞移植適応症に該当する危険因子を持つ患者にCAR-T治療が新たな希望となっている。
ソウル大病院（病院長キム・ヨンテ）はイ・ゴンヒ小児がん・希少疾患克服事業の寄付金を通じて造血母細胞移植対象患者にCAR-T治療を提供し、治療成績の向上とともに造血母細胞移植を置き換えるための臨床研究を進めていると言った。
ソウル大病院はこの研究を多機関研究に拡大し、自社生産したCAR-T治療剤を他の病院にも無償で製造・供給する予定であり、これを通じて患者は既存病院で治療を持続できると期待される。
急性リンパ芽球白血病は小児がんの中で最も一般的な形態で、国内で毎年約200人が新規発生している。既存の抗がん治療で生存率が向上したが、再発または治療に不応な患者の生存率は依然として10～30％に低く、造血芽細胞移植が重要な治療オプションだ。
造血幹細胞移植は、高用量抗がん剤または全身放射線治療後に健康なドナーの造血幹細胞を投与する治療法で、従来の抗がん治療に比べて成績は良いが、微小残存白血病陽性状態で移植すると再発リスクが高く、治療自体の毒性により肺機能低下、永久脱毛、永久不妊などの深刻な合併症を引き起こす可能性があり、生活質を大きく低下させることができる。
ソウル大病院はこのような未充足医療需要を解決するために造血芽細胞移植対象患者に白血病治療の副作用を最小化して新たな可能性を開くCAR-T治療剤を自ら生産して提供している。
CAR-T治療は、患者の血液から免疫細胞（T細胞）を遺伝子操作してがん細胞のみを標的とし、健康な正常細胞に影響を与えないようにする革新的な方法です。
特に、再発性・不応性急性リンパ芽球白血病患者でCAR-T治療は生存率を約60％に向上させる効果が立証された。
従来の商業用CAR-T治療は患者の血液を海外に送り、生産後再び韓国に輸送され治療する方式だったため、時間がかかり費用も高かったが、ソウル大病院は独自のGMP生産施設を活用してCAR-T治療剤を病院内で直接生産して治療時間を短縮し、コストを削減できるシステムを構築した。
ソウル大病院は2022年4月、初めての患者にCAR-Tを正常に投与して臨床研究を開始し、寄付支援が始まった去る4月からはより多くの患者に治療恩恵を提供している。現在まで寄付金でCAR-T治療を受けた8人の患者全員が白血病が完全に治療され、特別な合併症なしに日常生活を続けている。
ソウル大病院は来年からソウル牙山病院、サムスンソウル病院、セブランス病院、ソウル聖母病院など主要病院と協力して多施設研究も進行し、約50人余りの患者に自己生産CAR-T治療剤を供給して治療特典を提供する予定である。
特にソウル大病院のCAR-T研究は単に治療剤の生産と投与にとどまらず、国内研究者主導臨床試験の活性化にも重要な貢献をしている。
ソウル大病院のCAR-T開発、生産、臨床試験プラットフォームを通じて国内開発CAR-T治療剤の臨床試験を活性化し、今後グローバル市場での競争力強化のための重要な足場になると期待される。
小児がん・希少疾患事業団 小児がん事業部長である小児青少年とカン・ヒョンジン教授は「造血母細胞移植は再発リスクが非常に高い白血病患者にできる最後の治療法だが、治療成績がまだ満足できず、深刻な副作用が発生する問題がある」と言った。
彼は、次のように述べています。ある機会を提供したのは大きな意味だ」とし「故イ・ゴンヒ会長の寄付で多くの患者がCAR-T治療の恩恵を受けることができることを願う」と付け加えた。
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