プレススプリット
がん、認知症、糖尿病など、不治の病のリストは長いです。これには筋肉の減少も含まれます。しかし、研究者たちは現在、有望な発見をしました。
ベルリン – 筋肉の消耗は深刻な不治の病です。四肢帯型筋ジストロフィー (LGMD) は、特に重篤な形態の 1 つです。これは主に肩と骨盤底帯の筋肉に影響を与えます。影響を受けた人は、椅子から立ち上がったり、階段を上ったりすることが困難になることがよくあります。しかし、シャリテの研究者らは今回、研究の一つで画期的な発見を発表した。これは希望を与えるかもしれない。
四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）
LGMD (肢帯型筋ジストロフィー) には、約 30 種類の異なる筋ジストロフィーのグループが含まれます。 LGMD は、体幹に近い筋肉が体幹から離れた筋肉よりも影響を受けることを意味します。四肢帯型筋ジストロフィーは、骨格筋におけるさまざまなタンパク質の異常な蓄積を引き起こす突然変異によって引き起こされる遺伝病です。
出典: ドイツ筋肉患者協会
研究における「有望なアプローチ」：遺伝子シザーズ法は筋肉減少に悩む人々を助ける可能性がある
研究者らは約20年にわたり、この複雑な病気をより深く理解するために取り組んできたとシャリテは声明で述べた。 知らせ。遺伝性疾患は時として影響を受ける人々に壊滅的な結果をもたらす可能性があるため、目的は適切な治療法を開発することです。 LGMD の若い成人であっても、歩行したり、腕や手を正常に使用したりする能力を失う可能性があります。 「10代の頃はまだスポーティですが、40歳になると車椅子に乗っています」とシャリテの研究責任者シモーネ・シュヌラー氏は説明する。
今回、研究者らは治療法を発見したかもしれない。「科学者らは（…）筋肉が減少した人々の遺伝子を特異的に改変する有望なアプローチを開発した」とシュヌラー氏は言う。具体的には、いわゆる「遺伝子シザーズ」法を用いた治療法を想定している。研究者らは最近、認知症の危険因子に関する新しい研究を発表した。
有望な研究結果の後: 次のステップは人間に関する研究です
サイエンス・マガジンに掲載された彼らの研究結果 自然、専門家がその方法を紹介します。これには、DNA 分子に切断を加え、細胞に DNA を強制的に修復させることが含まれます。機能するジスフェリンタンパク質が生成され、損傷した筋肉の再生が可能になります。
研究者らはいくつかの細胞モデルでこのプロセスをテストしたと言われている。結果は常に同様で、成功率は高く、望ましくない結果はほとんどありませんでした。 「移植された細胞や生成されたタンパク質に対する免疫反応は検出できませんでした」とシュヌラー氏は強調する。ただし、この方法が実際に機能するかどうかを確認するために、人間に対する研究はまだ行われていません。ごく最近、研究者らはカプセルを使用した迅速ながん検査を開発しました。
研究者らは強調：この方法はまだすべての筋肉に適用できるわけではない
臨床研究を実施するには、研究者はまず適切なリソースを組織する必要があります。これも成功したとしても、この治療法が一般に利用可能になるまでにはまだ数年かかるだろうと研究チームは強調している。また、この方法は完全な治癒を約束するものではないことも指摘しています。最初は 1 つまたは 2 つの筋肉にのみ制限されます。 「私たちの体には 600 以上の筋肉があり、そのすべてをターゲットにするのは簡単ではありません」とシュヌラー氏は説明します。 「私たちはターゲットとする筋肉を 1 つまたは 2 つから非常に控えめに始めます。しかし、この療法が効果があるなら、少なくともこの筋肉を治癒することができます。」
健康な人であっても、筋肉が機能し続けていることを確認する必要があります。そのためには、十分な栄養素を供給する必要があります。マグネシウム欠乏症は特に危険です。 (tt)
#シャリテ氏が研究の画期的な成果を報告